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[이데일리 유진희 기자] 코넥스에서 코스닥으로 내달 이전 상장을 앞둔 유전자교정 전문기업 툴젠이 원천기술을 바탕으로 유전자·세포치료제 분야의 세계적 기업으로 도약할 것을 약속했다.

이병화 툴젠 대표(공동대표 김영호)는 25일 온라인 기자간담회를 열고, 코스닥 상장에 따른 향후 전략과 비전의 핵심을 이같이 강조했다.

이병화 툴젠 공동대표. (사진=툴젠)

◇유전자가위 원천기술 1~3세대 모두 보유로 차별화

툴젠의 주력 플랫폼 기술은 ‘크리스퍼 캐스9(CRISPR-Cas9)’이다, 일명 3세대 유전자가위라고 일컬어진다. 가위처럼 DNA 염기서열을 자르고 교정해 유전병을 일으키는 돌연변이 유전자를 제거하는 기술이다.

툴젠은 세계에서 유일하게 유전자가위 1세대 ‘징크핑거 뉴클레아제(ZFN)’, 2세대 ‘탈렌(TALEN), 3세대 크리스퍼 캐스9 등 3종을 모두 개발했다. 특히 2020년 노벨화학상 수상 기술인 크리스퍼 원천특허를 보유하고 있다. 크리스퍼 캐스9를 사용한 진핵세포 유전자교정을 증명한 세계 최초의 특허다.

3세대로 진화하며 원하는 부위를 교정할 수 있는 정확도는 99.9%까지 올라갔다. 인체 유전질환의 치료, 의료 진단, 동물과 농작물의 개량 등 다양한 분야에 활용할 수 있다. 앞서 2015년부터 총 세 번의 상장 도전에 실패했지만, 올해 기술특례상장을 통해 코스닥 입성을 사실상 확정지은 요인이다.

이 대표는 “유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다”며 “크리스퍼 캐스9 특허 경쟁력과 수익화 사업을 강화하고 각 파이프라인 임상개발을 가속함으로써 기업가치를 극대화할 것”이라고 말했다.

툴젠은 코스닥 상장 후 △유전자교정 기술 개발 전문성 △크리스퍼 캐스9 원천특허 경쟁우위 △차별화된 플랫폼 사업의 수익성 △차세대 유전자가위 응용개발 기술력 △다양한 유전자·세포치료제 파이프라인 △유전자교정 농생명 산업의 성장 잠재력 등을 강화해 글로벌 기업으로 도약한다는 전략이다.

이 대표는 “크리스퍼 캐스9의 원천특허 경쟁력을 내세워 유전자교정(GE)플랫폼 특허 수익화 사업에 주력하고 있다”며 “GE플랫폼은 사업 확장성 및 수익의 가시성 면에서 다른 제약·바이오 기업들과는 차별화된 강점이자 툴젠의 높은 기업가치를 뒷받침하는 핵심 경쟁력”이라고 자평했다.

이어 “이미 미국 몬산토(현 바이엘), 네덜란드 키진 등 글로벌 제약·바이오사에 총 18건의 크리스퍼 캐스9 사용에 대한 라이선스 아웃(기술수출)이 이뤄졌다”며 “관련 실적을 더욱 확대하기 위해 해당 사업을 더욱 강화하고 전략적으로 추진해 나갈 계획”이라고 덧붙였다.

툴젠의 크리스퍼 캐스9 원천특허는 현재 한국, 미국, 유럽, 호주, 중국, 일본 등 9개 주요 국가에 등록됐다. 올해 유럽, 인도, 싱가포르 등에서 의미 있는 권리 범위의 특허가 추가되면서 글로벌 특허 경쟁력이 강화됐다. 국내외 원천특허 등록 건수는 20건에 이르며, 25건이 추가 출원돼 심사가 진행 중이다.

김영호 툴젠 공동대표. (사진=툴젠)

◇치료제 연구개발도 집중..임상 가속화

툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발(R&D)에도 소홀히 하지 않는다는 방침이다. 주력 파이프라인에는 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) △B형 혈우병 치료제(TG-LBP) △만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) △차세대 키메릭 항원 수용체(CAR)-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이 있다.

이 대표는 “차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문기업 카세릭스와 공동 R&D를 통해 내년 고형암 타깃 미국 임상 1상에 돌입할 예정”이라며 “성공적으로 마무리되면 CAR-T 개발 기업들에 10건 이상의 추가적인 라이선스 아웃도 가능하다”고 설명했다.

앞서 툴젠은 카세릭스와 크리스퍼 캐스9을 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1500억원 규모의 기술이전(L/O) 계약을 체결한 바 있다. CAR-T 치료제는 CAR와 인체 면역세포의 일종인 T 세포를 결합한 면역항암 세포치료제다. 반응도와 치료 효과가 높아 ‘꿈의 항암제’로 불린다.

이 대표는 “샤르코-마리-투스병1A(CMT1A) 치료제와 습성황반변성(wAMD) 치료제는 올해 전임상(IND-Enabling Study) 단계에 진입했다”며 “유효성 및 독성 검사를 진행하고 내년 말 또는 2023년 임상시험계획(IND) 신청을 통해 미국 임상 1상을 추진할 것”이라고 전했다.

CMT1A는 손발기형, 근위축, 감각소실, 보행장애 등을 유발하는 난치성 신경질환이다. 툴젠은 아직 치료제가 전무한 CMT1A에 대해 최초의 근원적 치료제를 개발 및 상용화한다는 목표다. wAMD는 50대 이상 연령에서 주로 발생하는 노인황반변성(AMD) 중에서도 실명의 위험이 높은 질환이다.

툴젠은 이날 유전자교정 기술을 적용한 그린바이오 사업에도 속도를 낼 것이라고 밝혔다.

이 대표는 “이미 올레산 함량을 높인 콩(대두), 갈변억제 감자 등 개발을 완료해 사업화를 진행하고 있다”며 “단백질구성 변이 콩, 제초제저항성 콩·옥수수, 아크릴아마이드 억제 감자, 솔라닌독성 억제 감자, 가뭄내성 고추 등도 개발 중”이라고 말했다.

한편 툴젠의 공모주식은 총 100만주다. 주당 공모 희망가 범위는 10만~12만원을 제시했으며, 이에 따른 예상 시가총액은 최대 9410억원에 달한다. 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정한다. 내달 2일과 3일에 일반 청약을 받는다. 증권신고서 정정 등이 이뤄지지 않고 일정대로 진행이 이뤄진다면 12월 9일에 상장된다.