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[이데일리 김진호 기자] 2021년 한 해 동안 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)은 총 128개 신약을 승인했다. 여기에는 셀트리온(068270)과 삼성바이오에피스 등 국내 바이오 기업이 개발한 3개의 신약도 포함됐다. 최신 과학연구 결과를 반영해 유전자 돌연변이를 타깃하는 항암제, 치매 등 난치성 희귀질환치료제, 다양한 바이오시밀러 등이 새롭게 탄생한 것이다.

(제공=연합뉴스)

유전자 타깃 항암제부터 희귀질환치료제까지, FDA 통과한 신약 50개!

지난해 첫 신약이 된 미국 제약사 머크의 만성심부전치료제 ‘버큐보(Verquvo)’부터 마지막 신약으로 이름을 올린 덴마크 레오파마의 아토피피부염치료제 ‘애드브리(adbry)’까지 총 50개의 신약이 FDA의 심사를 통과했다.

FDA를 통해 가장 많은 신약을 배출한 기업은 프랑스 제약사 사노피다. 먼저 사노피는 자체 개발한 경구용 아프리카수면병치료제 ‘펙시니다졸’과 당성분으로 인한 심장질환인 폼페병치료제 ‘넥스비아짐(성분명 아발글루코시다제)’에 대해 FDA의 승인을 획득했다. 여기에 FDA로부터 이식편대숙수질환 치료제 ‘레주락(성분명 벨루모수딜)’을 승인받은 카드몬 홀딩스를 사노피가 인수하면서 총 3개의 신약을 새로 확보했다.

또 미국 암젠·머크·얀센와 영국 아스트라제네카·글락소스미스클라인(GSK), 스위스 노바티스, 일본 다케다 등 제약사가 모두 신약을 2개씩 배출했다.

특히 암세포가 증식하는 유전자를 타깃하는 정밀한 생체 기전을 바탕으로 개발된 신약이 주목을 끌었다. 암젠의 ‘루마크라스(성분명 소토라십)’가 대표적이며, 최초의 비소세포폐암 대상 KRAS 항암제다. KRGS는 세포 성장을 조절하는 유전자 그룹의 돌연변이다. 얀센의 ‘리브레반트(성분명 아미반타맙)’ 역시 상피세포성장인자수용체를 만드는 유전자의 돌연변이가 있는 비소세포폐암 환자를 대상으로하는 신약이다.

세계 최초의 희귀질환 신약도 3개나 개발됐다. 희귀유전자 대사장애로 신경학적 손상을 일으키는 A형 몰리브덴보조인자결핍치료제 ‘널리브리(성분명 포스데놉테린, 미국 오리진바이오사이언스)’와 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미(성분명 로페그인터페론 알파-2b, 대만 파마에센시아)’, 연골무형성증 치료제 ‘복스조고(성분명 보소리타이드, 미국 바이오마린 파마슈티컬즈)’ 등이다.

(제공=EMA)

EMA 총 78개 통과...FDA서 통과된 약물에 부정적 의견 내기도

EMA는 지난해 FDA보다 56% 많은 신약을 통과시켰다. 판매에 대한 긍정적 의견(61개)과 조건부 판매 승인(11건) 등 총 78개의 신약을 허가한 것이다.

이중 지난해 EMA 심사에서 희비가 엇갈린 두 약물이 주목을 끌었다. 먼저 스위스 노바티스가 CAR(키메라항원수용체)-T 방식으로 개발한 최초의 세포유전자치료제 ‘킴리아(성분명 티사젠렉류셀)’가 지난해 8월 EMA의 허가를 받았다. 2017년 FDA로부터 승인된 지 4년 만에 킴리아가 EMA의 문턱을 넘은 것이다.

이와 달리 지난해 6월 FDA가 최초로 승인한 미국 바이오젠의 치매치료제 ‘아두헬름(성분명 아두카누맙)’에 대해 2개월 뒤 EMA가 부정적 의견을 전달했다. 아두헬름이 인지기능 개선의 관점에서 치매치료제에 대한 EMA의 가이드라인을 충족시키지 못하고 있다는 이유였다.

EMA는 아두헬름을 포함해 3개의 신약 후보물질에 대해 부정적 의견을 내비쳤으며, 재시험 요청, 의견 전 적용철회 등의 평가를 내린 것도 각각 3개, 6개로 확인됐다.

바이오 신약 개발 업계 관계자는 “규제기관이 매년 수백~수천 개의 약물을 심사하는데 이를 명확하게 분석한 자료는 없지만, 대체적으로는 2000년대 초중반까지는 FDA와 EMA 두 기관 중 한 곳에서 통과하면 나머지 한 곳에서도 시간 차이는 있지만 통과됐다”며 “하지만 과학적 해석과 평가 기법이 다양해지면서 양 기관에서 다소 다른 평가를 받는 사례가 늘고 있다”고 설명했다. 이어 “부정적 평가를 받더라도 기업은 추가 자료를 마련해 재검토, 재심사 등을 신청해 심사의 벽을 최대한 넘어서려 노력하고 있다”고 덧붙였다.

FDA는 0개지만 EMA 통과한 국산 신약 3개 있어

지난해 국내 기업이 개발한 약물 중 FDA를 통과한 것은 없었다. 하지만 셀트리온, 삼성바이오에피스 등이 개발한 3개의 약물이 EMA로부터 승인을 받아내는 데 성공했다.

먼저 지난해 2월 셀트리온의 자가면역질환치료제 ‘유플라이마’가 첫 시작이었다. 유플라이마는 2020년 기준 전 세계 매출액 1위(204억 달러)를 기록한 미국 제약사 애브비의 ‘휴미라(성분명 아달리무맙)’의 바이오시밀러다. 또 8월에는 삼성바이오에피스가 로슈의 황반변성치료제 ‘루센티스(성분명 라니비주맙’)의 바이오시밀러인 ‘바이우비즈’로, 이어 11월에는 셀트리온이 코로나19 치료제 ‘렉키로나’로 EMA의 승인을 획득했다.

한편 국내 식품의약품안전처는 지난해 총 4개의 신약을 허가했다. 유한양행(000100)의 폐암치료제 ‘렉라자’, 셀트리온의 렉키로나, 한미약품(128940)의 호중구감소증치료제 ‘롤론티스’, 대웅제약(069620)의 위식도역류질환치료제 ‘펙스클루’ 등이다.

현재 한미약품(롤론티스), GC녹십자(면역글로불린 혈액제제, GC5107), 메지온(140410)(폰탄치료제, 유데나필) 등 3개 기업은 지난해 FDA에 신약 허가 신청 후 올해 발표를 기다리는 중이다. 글로벌 임상 3상을 마친 유한양행은 렉라자(해외 출시명 레이저티닙)의 FDA 승인심사 신청을 준비하고 있는 것으로 알려졌다.