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[이데일리 김유림 기자]RNA 간섭(RNAi) 플랫폼기술 회사 톱5로는 앨나일람 파마슈티컬스, 더 메디슨스 컴퍼니, 다이서나 파마슈티컬스, 애로우헤드 파마슈티컬스, 토종 한국 바이오텍 올릭스(226950)가 꼽힌다. 톱5의 기준은 RNA 간섭 신약의 약물전달체 역할을 하는 갈낙(GalNAc)을 활용한 대규모 라이선스 아웃 성과 여부다. 올릭스는 2025년까지 RNA 간섭 분야 글로벌 톱3에 진입하는 것을 목표로 하고 있다.

올릭스 파이프라인. (자료=올릭스)

RNA 간섭은 올리고핵산 치료제 중 가장 효과적인 기술이다. 1세대 합성의약품, 2세대 항체의약품을 잇는 3세대 신약으로 평가받는다. 몸속에서 유전정보를 전달하는 배달부인 리보핵산(RNA)을 활용하기 때문에 RNA 간섭이라고 부른다. 병이 생긴 후 약물로 치료하는 기존 의약품과 달리, 사전에 병이 생기는 원인인 단백질 생성을 막거나 억제하는 역할을 한다. 즉 질병을 억제하는 도구라고 보면 된다.

올릭스는 지난해 10월 세계에서 5번째로 RNA 간섭 플랫폼 딜을 성사시키며 글로벌 반열에 들어섰다. 중국내 4위, 세계 37위 제약사인 한소제약과 77억원의 선급금, 단계별 마일스톤을 포함해 최대 5300억원을 받는 조건의 라이선스 아웃을 체결했다. 올릭스는 GalNAc-asiRNA 플랫폼기술 기반으로 심혈관 및 대사성 질환 등에 대한 치료물질을 발굴, 한소제약은 R&D, 제조 및 상업화 역량을 활용해 치료제를 개발할 예정이다.

향후 올릭스는 RNA 플랫폼기술 딜의 주기가 더 짧아질 것으로 전망하고 있다. 바로 약물전달체 ‘갈낙(GalNAc)’ 확보 때문이다. 올릭스는 2020년 미국 AM 케미컬(AMC)로부터 RNA 간섭 치료제를 간세포로 전달할 수 있는 약물전달체 기술인 N-아세틸갈락토사민(갈낙)의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 도입했다. 갈낙 도입 1년반 만에 대형 딜의 성과가 나온 것이다.

이동기 올릭스 대표는 “RNA 간섭 분야에서 앨라일람이 부동의 세계 1위이고, 애로우헤드, 다이서나, 더 메디슨스 컴퍼니, 올릭스가 톱5 안에 들어왔다. 글로벌 시장에서 인정받은 RNA 간선 치료제 개발 회사로 도약하는 계기가 됐다”고 말했다.

그는 “지난해 올릭스는 유럽 바이오 기업과의 1년여에 걸친 협력 연구를 통해 우수한 효력을 가지는 GalNAc-asiRNA 후보 물질을 선정, 상대방 측에 전달했다. 현재까지 순조롭게 효력 검증이 진행되고 있으며, 라이선스 아웃 여부는 올 상반기 중에 결정될 것으로 예상한다”고 강조했다. 또한 “그동안 부진했던 자체 파이프라인 임상을 올해부터 스피드내서 진행할 계획이며, 2025년까지 글로벌 탑3를 목표로 나아갈 것”이라고 했다.

작년 초 시장의 이목을 집중시켰던 올릭스의 탈모치료제 프로그램 OLX104C은 동물 및 모발 조직에서 효력을 확인하고 미국 특허 취득을 완료했다. 올해 임상 진입을 목표로 비임상 시험을 진행하고 있다. 이 대표는 “기존의 탈모치료제 프로페시아는 전신적으로 작용하면서 성욕감퇴 등 여러 부작용이 있다”며 “반면 OLX104C는 프로페시아처럼 남성호르몬을 막아주는 작용을 하지만, 국소 피부에만 작용한다. 전신 혈액까지 가지 않아 부작용이 없는 탈모치료제로서 가능성이 높다”고 설명했다.

비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 OLX702A는 First-in-class(계열 첫 신약)로의 개발에 매진하고 있다. B형 간염 치료제 OLX703A의 경우 경쟁사에 비해 다소 늦게 시작했지만, 현재까지의 효력 실험 결과를 볼 때 Best-in-class(계열 내 최고 신약)으로의 개발 가능성이 매우 높다고 회사 측은 전망했다.

이 대표는 “올릭스 NASH 프로그램은 새로운 메커니즘이며, 이미 인간유전체 연구를 통해 입증된 타깃이라서 성공 가능성이 굉장히 높다. 동물실험에서 10~15%의 체중 감소가 2주 만에 이뤄지고, 지방간 소견이 완벽하게 사라지는 걸 확인했다. RNA 경쟁사들이 하고 있지 않은 진정한 First-in-class이며, 앞으로 올릭스의 주력이자 블록버스터 신약 프로그램이 될 것”이라고 했다. 이어 “B형 간염 치료제는 이미 경쟁사들이 임상에 진입한 상태다. 하지만 우리 갈낙 기술이 경쟁사 기술 대비 우수하다는 것을 확인하고 싶었고, 뛰어난 효능이 나오고 있다”며 “B형간염바이러스 시장 절반이 중국에 있다. 지리적 장점으로 추후 시장 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 예상한다”고 덧붙였다.