[이데일리 송영두 기자] 유빅스테라퓨틱스(이하 유빅스)미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈액암 치료제 신약 후보물질 UBX-303-1의 재발성·불응성 B세포 림프종 환자에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 2일 밝혔다.
UBX-303-1은 표적 단백질 분해(Targeted Protein Degradation, TPD)라는 새로운 유형의 치료제로, 유빅스 자체 표적단백질분해(TPD) 플랫폼 기술 Degraducer® 기반으로 개발됐다. 치료 대안이 없는 재발성·불응성 B세포 림프종 환자의 미충족 수요 극복을 위해 개발되고 있다.
이번 임상에서는 환자들을 대상으로 UBX-303-1 단일요법에 대한 용량 증량 및 확장 시험을 진행한다. 임상의 일차 지표로 약 30명의 환자에서 용량 증량에 따른 약물의 안전성 및 내약성을 평가하고, 최대 내성용량 및 용량 확장시험 단계의 권장용량을 결정하게 된다.
용량 확장시험에서는 60명의 환자를 대상으로 B세포 림프종의 하위유형 환자에 대한 UBX303-1의 효능을 보다 구체적으로 평가하기 위한 임상 디자인으로 진행할 계획이다.
B세포 림프종은 우리 몸의 주요 면역세포인 B세포의 생존과 분열에 중요한 B세포 수용체(B Cell Receptor, BCR) 신호전달체계가 비정상적으로 활성화되어 발생하는 종양으로, BCR 신호전달에 핵심 기능을 수행하는 BTK 단백질이 주요 치료 표적으로 알려져 있다.
UBX-303-1은 기존에 알려진 BTK저해제와 달리 BTK 단백질의 분해를 유도한다. 올해 1월 저명한 국제학술지 Blood advances에 게재된 UBX-303-1 초기 후보물질 비임상 데이터에 따르면 BTK 단백질의 선택적 분해를 유도, 기존 B세포 혈액암 치료 이후 발생하는 다양한 스펙트럼의 BTK 내성 변이를 효과적으로 제어할 수 있다.
또한 가장 흔한 림프종 중 하나인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 포함한 여포 림프종(FL), 맨틀 세포 림프종(MCL) 등 다양한 B세포 혈액암 in vitro 모델에서 우수한 증식 억제능이 확인됐다.
기존 B세포 림프종 치료제 투약 환자 중 절반 가량이 BTK 기능의 부분적인 저해와 빈번한 내성 변이의 발생, 낮은 표적 선택성으로 인한 심방세동과 출혈, 심부전 등의 부작용으로 인해 치료를 중단하거나 용량을 낮추는 것으로 알려져 있다. 이를 감안하면 UBX-303-1은 B세포 림프종 환자에게 잠재적인 치료 대안이 될 수 있을 것으로 판단된다.
서보광 유빅스테라퓨틱스 대표는 “이번 IND 승인은 국내에서 독자적인 기반 기술로 도출된 TPD 치료제 글로벌 임상시험을 최초로 개시하게 되었다는 점에서 그 의미가 크다”며 “UBX-303-1의 임상시험 개시를 시작으로 TPD라는 혁신 치료기술이 더 많은 환자들에게 혜택으로 돌아갈 수 있도록 본 임상개발 및 후속 치료제 개발에 더욱더 매진하겠다”는 각오를 밝혔다.
유빅스는 미국 IND 승인을 시작으로 2024년 상반기에는 국내 및 유럽에서도 IND 승인 절차를 진행해 글로벌 임상 확대에 나설 계획이다.
한편 유빅스는 혁신 치료제로 각광받고 있는 TPD 기반기술 Degraducer®를 바탕으로 2018년 설립된 바이오텍 기업이다. 국내 최초로 TPD 기반 기술을 내재화하고 TPD 치료제의 임상시험을 개시하는 등 TPD 분야의 선도 기업으로 자리매김하고 있다.
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