[임상 업데이트] 올릭스, 황반변성 치료제 ‘OLX301A’ 호주 2a상 신청

[이데일리 김진수 기자] 한 주(9월 14일~9월 18일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=AI 생성)

올릭스, 황반변성 치료제 ‘OLX301A’ 호주 2a상 신청

올릭스는 황반변성 치료제 프로그램 ‘OLX301A(물질명 OLX10212)’의 호주 임상 2a상 시험계획을 벨버리 호주 인체연구윤리위원회에 신청했다고 16일 밝혔다.

이번 2a상은 지도 모양 위축(Geographic Atrophy, GA)을 동반한 노인성 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 OLX301A의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행된다. 목표 시험대상자 수는 총 64명이다.

임상시험은 다기관, 무작위배정, 모의 시술군 대조 방식으로 진행되며 시험대상자는 시험군과 모의 시술 대조군으로 배정된다. 시험군에는 OLX301A를 안구 내 주사로 2개월에 한 번씩 총 3회 투여한다.

올릭스는 이번 호주 임상시험 계획 승인 신청을 시작으로 뉴질랜드, 미국, 한국에서도 임상 2a상을 추진할 계획이다. 호주에서는 최대 6개 임상시험기관에서 시험을 진행할 예정이다. 회사는 다국가·다기관 임상을 통해 임상시험 참여 기준을 충족하는 환자군을 보다 폭넓게 확보하고, 환자 모집과 임상 운영의 효율성을 높인다는 전략이다.

OLX301A는 올릭스의 자체 RNA 간섭 기술 플랫폼인 OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System)의 안과 질환 특화 플랫폼 ‘OASIS-Eye’를 기반으로 개발 중인 황반변성 치료제 후보물질이다. 앞서 미국에서 진행된 임상 1상에서 단회 및 반복 투여의 모든 용량 수준에서 우수한 안전성과 내약성을 확인하며 주요 평가지표를 충족했다. 올릭스는 이번 임상 2a상을 통해 임상 1상에서 확인한 안전성을 기반으로 GA 환자에서 OLX301A의 치료 효력을 본격적으로 검증할 계획이다.

이동기 올릭스 대표는 “현재 승인된 GA 치료제는 병변의 진행을 늦추는 데 의미가 있지만 시력 개선 효과에는 한계가 있다. 반복적인 안구 내 투여와 함께 안구 내 염증, 드물게 망막혈관염 등 일부 안전성 이슈 및 맥락막신생혈관(CNV) 발생 위험 증가도 보고되고 있어 여전히 의학적 미충족 수요가 크다”고 설명했다.

이어 그는 “OLX301A의 임상 2a상은 이러한 치료 한계가 남아 있는 GA 환자에서 실제 치료 효력을 본격적으로 검증하는 중요한 단계”라고 말했다. 이어 “향후 임상 2a상에서 유의미한 유효성 데이터를 확보해 OLX301A의 임상적 가치를 입증하고, 이를 바탕으로 OASIS-Eye 플랫폼과 안과 파이프라인 전반의 글로벌 사업개발 기회를 확대해 나가겠다”고 전했다.

지씨셀 CAR-NK 세포치료제, 서울대병원서 ‘치료목적 사용’ 승인

지씨셀은 개발 중인 GCC2005(CD5 CAR-NK)가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용 승인을 획득했다고 18일 밝혔다.

이번 승인은 기존 치료 이후 선택 가능한 치료 대안이 제한적인 말초 T세포 림프종 환자를 대상으로 서울대학교병원이 신청해 이뤄졌다. 이에 따라 서울대학교병원은 해당 환자에게 임상시험용 의약품인 GCC2005를 치료 목적으로 투여할 예정이다.

치료목적 사용 승인 제도는 생명이 위급하거나 대체 치료 수단이 없는 중증·말기 환자에게 식품의약품안전처의 허가를 받기 전 단계에 있는 임상시험용 의약품을 예외적으로 사용할 수 있도록 하는 제도다.

GCC2005는 지씨셀이 글로벌 혁신신약(First-in-class)을 목표로 개발 중인 CD5 타깃 동종유래(allogeneic) CAR-NK 세포치료제 후보물질로, 회사 측의 핵심 파이프라인이다. 현재 국내 임상 1a상 대상환자 투약을 완료했으며 1b상 개시를 준비하고 있다.

이번 치료를 주도하는 변자민 서울대병원 혈액종양내과 교수는 GCC2005의 국내 임상 1상에 직접 참여하고 있는 연구자로, GCC2005의 작용기전과 T 세포 및 NK 림프종의 치료 전반에 대한 전문성과 임상 경험을 보유하고 있다.

변자민 교수는 “기존 표준 항암 치료에 실패한 난치성 T세포 림프종 환자들은 치료 옵션이 극히 제한적”이라며 “이번 치료목적 사용을 통해 환자에게 실질적인 치료 기회가 되기를 기대한다”고 말했다.

지씨셀 관계자는 “임상 1b상 참여를 기다리기 어려울 만큼 상태가 시급하고 치료 대안이 제한적인 환자에게 GCC2005 투여 기회를 제공할 수 있어 의미 있게 생각한다”며 “긴밀히 협력해 환자 치료가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하고, GCC2005의 임상 개발과 글로벌 개발 전략도 지속적으로 추진하겠다”고 밝혔다.

메드팩토, 골육종 임상 2상 용량 추가 IND 변경 승인

메드팩토는 ‘백토서팁(Vactosertib)’ 골육종 임상 2상에서 중용량 환자군을 추가하는 임상시험계획(IND) 변경을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 15일 밝혔다.

이번 변경 승인은 현재 진행 중인 300㎎ BID(1일 2회) 고용량 환자군 외 200㎎ BID 중용량 환자군(청소년은 150㎎ BID)을 추가하는 것이다.

메드팩토는 이번 변경 승인으로 현재 진행 중인 골육종 임상 2상에서 용량과 반응의 상관성을 더욱 정밀하게 평가하고 최상의 유효성 데이터를 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이번 임상은 한국과 미국에서 동시에 진행되고 있으며 메드팩토는 향후 미국 식품의약국(FDA)에도 변경승인을 신청할 예정이다.

메드팩토는 골육종 임상 1상(11명)에서 완전관해(CR)를 포함해 기존 치료법보다 3배 이상 높은 객관적 반응률(ORR) 36.4%를 기록한 바 있다.

메드팩토 관계자는 “임상 1상에서 중용량 환자군에게 가장 우수한 치료 효과를 확인한 만큼 이번 임상 변경 승인을 통해 최적용량을 검증하고 환자 모집도 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

한편, 골육종은 뼈와 연골에 발생하는 희귀 악성 종양이다. 그동안 화학항암제 조합이 표준치료법으로 사용돼 왔으나 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제가 개발되면 전 세계적으로 시장이 크게 확대될 것으로 전망하고 있다.