[임상 업데이트] 압타바이오, 아이수지낙시브 2상 1차 지표 달성

[이데일리 김진수 기자] 한 주(10월 12일~10월 16일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=AI 생성)

압타바이오, 아이수지낙시브 2상 1차 지표 달성

압타바이오(293780)가 조영제 유발 급성신손상(CI-AKI) 치료제로 개발 중인 ‘아이수지낙시브’(APX-115)의 글로벌 임상 2상에서 1차 평가지표인 안전성을 충족했다. 신장손상 예방 효과를 확인할 주요 유효성 결과는 오는 23일 미국신장학회(ASN)에서 공개할 예정이다.

압타바이오는 한국과 미국에서 진행한 아이수지낙시브 임상 2상의 안전성 평가를 완료했다고 15일 밝혔다.

이상반응과 신체검진, 심전도, 임상실험실 검사 등을 종합적으로 분석한 결과 투여군과 위약군 사이에 임상적으로 의미 있는 차이가 나타나지 않았다. 신장기능이 저하된 고위험 환자군에서도 특별한 안전성 우려는 관찰되지 않았다.

이번 임상은 한국과 미국 14개 의료기관에서 경피적 관상동맥 중재시술(PCI)을 받는 환자 160명을 목표로 설계됐다. 무작위배정·이중눈가림·위약 대조 방식으로 신약의 안전성과 치료 가능성을 확인하는 개념증명(PoC) 연구다. 다만 실제 신장손상 예방 효과를 판단할 유효성 데이터는 아직 발표되지 않았다.

압타바이오는 오는 23일(현지시간) 미국 덴버에서 열리는 ‘Kidney Week 2026’에서 주요 2차 평가지표 분석 결과를 공개한다. 해당 연구는 학회 후기 임상시험(Late-Breaking) 구두 발표 과제로 선정됐으며, 삼성서울병원 권현철 교수가 발표를 맡는다. 급성신손상 발생 이후 12주간 신장기능 변화를 추적한 별도 연구도 포스터로 소개할 예정이다.

압타바이오는 2027년 상반기 최종결과보고서(CSR) 확보를 목표로 복수의 글로벌 제약사와 기술수출을 논의하고 있다. CI-AKI 단독 계약뿐 아니라 당뇨병성 신장질환(DKD)을 포함한 패키지 계약도 검토하고 있다.

이수진 압타바이오 대표는 “이번 탑라인 결과를 토대로 기술이전 논의에 속도를 내겠다”며 “파트너사들과의 논의가 한 단계 구체화될 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 CI-AKI는 조영제 투여 이후 신장기능이 저하되는 합병증으로, 현재 이를 직접 치료하는 목적으로 승인된 의약품은 없다. 아이수지낙시브가 후속 임상에서 유효성과 안전성을 입증하면 계열 내 최초(First-in-Class) 치료제로 개발될 가능성이 있다.

리가켐바이오, ‘LCB02A’ 1·2상 북미서 첫 환자 투여

리가켐바이오(141080)사이언스는 개발 중인 클라우딘18.2(CLDN18.2) 표적 항체약물접합체(ADC) 신약 후보물질 ‘LCB02A’의 글로벌 임상 1·2상에서 첫 환자 투여를 완료했다고 16일 밝혔다.

첫 환자 투여는 현지시간 15일 북미 소재 주요 임상기관에서 이뤄졌다. 리가켐바이오는 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 제출해 5월 승인을 획득했으며, 이번 첫 환자 투여를 시작으로 본격적인 임상 개발에 돌입했다.

이번 임상(NCT07460375)은 표준치료에 실패한 CLDN18.2 양성 진행성 고형암 환자 최대 191명을 대상으로 진행하는 다국가·다기관 시험이다. 임상 1상 용량 증량 단계에서는 안전성과 내약성을 평가하고 임상 2상 권장용량(RP2D)을 탐색한다. 이후 2상 용량 확장 단계에서는 위암·위식도접합부암, 췌장암 등 CLDN18.2를 발현하는 고형암 환자를 대상으로 항종양 효과를 확인할 계획이다.

LCB02A는 리가켐바이오의 독자적인 ADC 플랫폼 ‘컨쥬올(ConjuAll™)’을 기반으로 개발한 신약 후보물질이다. CLDN18.2 표적 항체에 토포아이소머라제1(Topo1) 저해제 계열 페이로드인 엑사테칸(exatecan)을 부위특이적으로 접합한 것이 특징이다.

특히 혈중 안정성이 높은 자체 링커 기술을 적용해 균일한 약물항체비율(DAR 4)을 구현했다. 기존 미세소관 저해제인 MMAE·MMAF와 PBD 계열에 이어 Topo1 저해제 계열까지 페이로드를 확장한 첫 사례라는 점에서도 의미가 있다.

CLDN18.2는 위암과 췌장암 등 일부 고형암에서 높은 발현을 보이는 단백질로, 차세대 항암제 개발을 위한 주요 표적으로 주목받고 있다. 현재 CLDN18.2를 표적으로 하는 치료제로는 아스텔라스의 단일클론항체 ‘빌로이(성분명 졸베툭시맙)’가 허가됐지만, 전 세계적으로 승인된 CLDN18.2 표적 ADC는 아직 없는 상황이다.

리가켐바이오는 오는 23일부터 27일까지 스페인 마드리드에서 개최되는 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2026)에서 LCB02A의 비임상 연구 결과와 글로벌 임상 1·2상 시험 설계를 담은 포스터 2건을 발표할 예정이다. 이를 통해 LCB02A의 기술적 차별성과 향후 임상 개발 전략을 공개한다는 방침이다.

박세진 리가켐바이오 대표는 “LCB02A의 첫 환자 투여는 컨쥬올 플랫폼과 Topo1 저해제 페이로드를 결합한 당사의 페이로드 다변화 전략이 본격적인 임상 단계에 진입했다는 점에서 의미가 크다”며 “세계적 권위의 암센터들과 함께 신속하게 임상을 진행해 CLDN18.2 ADC 시장에서 LCB02A의 차별화된 경쟁력을 데이터로 입증하겠다”고 말했다.

HLB 간암 1차 치료제, FDA 허가 재신청

HLB(028300)가 간암 신약의 미국 식품의약국(FDA) 허가를 위한 재신청을 마치고 신약 승인에 다시 도전한다. 앞서 FDA로부터 보완요구서(CRL)를 받은 이후 관련 절차를 진행해 온 만큼 이번 심사 결과에 관심이 모인다.

HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스와 중국 파트너사 항서제약이 지난 9일(현지시간) 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법의 간암 1차 치료제 승인을 위한 신약허가신청서(NDA/BLA)를 FDA에 제출했다고 밝혔다.

앞서 FDA는 올해 7월 엘레바가 지난 1월 제출한 신약허가신청에 대해 CRL을 발행했다. 이후 엘레바와 항서제약은 FDA와 협의를 진행하며 보완사항에 대응했고, 이번에 허가 신청서를 다시 제출했다.

이번 허가 신청의 근거는 글로벌 임상 3상 ‘CARES-310’ 결과다. 최종 분석에서 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 절제 불가능하거나 전이성 간암 환자를 대상으로 전체생존기간 중앙값(mOS) 23.8개월을 기록했다. 대조군인 소라페닙의 15.2개월보다 8.6개월 긴 수치로, 사망 위험은 36% 감소했다(HR=0.64, 95% CI 0.52~0.79, P<0.0001).

특히 23.8개월의 생존기간은 현재까지 보고된 간암 1차 치료제 임상 결과 중 최장 수준이다. 다양한 환자 하위그룹에서도 일관된 치료 효과가 나타났다.

CARES-310의 최종 분석 결과는 지난해 12월 국제학술지 ‘란셋 온콜로지(The Lancet Oncology)’에 게재됐다. 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 아직 FDA 허가를 받지 않았지만, 임상적 가치를 인정받아 2025년 바르셀로나 간암클리닉(BCLC) 치료 전략과 유럽종양학회(ESMO) 가이드라인에서 간암 1차 치료 옵션으로 제시됐다.

김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 “절제 불가 간암은 여전히 미충족 의료수요가 높은 분야로, 환자와 의료진에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 왔다”며 “제조시설 실사 절차가 마무리된 만큼 CARES-310에서 확인된 임상적 가치를 바탕으로 허가 심사가 성공적으로 마무리될 수 있도록 FDA와 긴밀히 협력하겠다”고 말했다.