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[이데일리 김진호 기자]“코스닥 기술특례상장을 위한 기술평가를 6월까지 완료할 계획입니다. 이르면 연말, 늦어도 내년 초까지는 기업공개(IPO)를 마무리하는 것을 생각하고 있습니다.”

최근 이데일리와 만난 류진협 바이오오케스트라 대표는 “세계적인 리보핵산(RNA) 혁신 신약 개발 기업으로 나아갈 시작점이 될 것이다”며 이같이 말했다.

2016년 설립한 바이오오케스트라가 빠르게 상장을 시도하기 위해 내세우고 있는 핵심 무기는 △리보핵산간섭(RNAi) 치료 물질의 뇌 전달 플랫폼 ‘BDDS’ △임상 진입을 시도할 것으로 예정된 신경퇴행성질환 신약후보물질 ‘BMD-001’ 등 두 가지다. 여기서 RNAi란 유전자 발현 초기 단계에서 각종 RNA를 활용해 생체 기전을 조절하는 기술을 의미한다.

류진협 바이오오케스트라 대표(제공=김진호 기자)

먼저 바이오오케스트라의 주무기인 BDDS는 뇌 속 신경세포 표면에 있는 ‘LAT1’ 수용체를 타깃하는 고분자성 물질에 RNA성 물질을 탑재할 수 있는 기술이다. 해당 기술은 혈액뇌관문(BBB)를 거쳐 뇌로 전달되는 투과율이 약 7% 수준이다. 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)부터 짧은간섭리보핵산(siRNA), 마이크로 RNA(miRNA), 메신저리보핵산(mRNA) 등 다양한 RNA를 모두 실을 수 있는 것으로 알려졌다. 지난 3월 미국 내 한 제약회사에 8억6100만 달러에 기술수출되면서 주목받았다.

류 대표는 “이번 조 단위 기술수출을 진행한 파트너사는 기술 실사를 통해 BDDS 관련 특허 등을 면밀히 검토했다”며 “그 결과 뇌투과율과 안전성 면에서 BDDS의 가능성에 무게를 두는 긍정적인 평가를 했다”고 설명했다.

류 대표에 따르면 미국 앨나일람 파마슈티컬스(앨나일람)가 시판한 siRNA 치료제들에 적용된 전달체 기술인 ‘갈낙’(GalNAc)은 간을 표적하는 데 특화됐고, 비교적 서열이 긴 mRNA를 적용하기 어려운 단점이 있다. 앨나일람이 뇌로 약물을 보내기 위해 만든 RNA 전달 기술 ‘C16’의 경우, 이를 접목한 알츠하이머 신약 후보물질 ‘ALN-APP’의 전임상 단계에서 간 독성 이슈가 불거지기도 했다. 이런 상황을 비춰볼 때 뇌질환용 RNA 신약 개발사에게 자사의 BDDS가 대안이 될 수 있다는 분석이다.

류 대표는 기술이전을 염두에 두고 FSA(Feasibility Study Agreement)나 MTA(Material Transfer Agreement)를 체결하고 논의를 지속하고 있는 글로벌 제약사도 있다”고 말했다. 이어 “BDDS의 확장성을 바탕으로 새로운 파트너십을 맺는 기술수출 시기를 앞당겨 나갈 것”이라고 자신했다.

또 바이오오케스트라의 BMD-001은 miRNA의 일종인 miR-485-3p를 타깃하는 ASO를 BDDS에 탑재시킨 신약 후보물질로 신경세포의 기능을 정상으로 되돌리 수 있을 것으로 분석되고 있다. 바이오오케스트라 측은 이미 BMD-001에 대해 알츠하이머부터 척수성 근위축증(ALS, 루게릭병), 파킨슨병등 신경퇴행성 뇌질환 6종에 대한 전임상 연구를 두루 수행해 효과를 확인했다고 밝히고 있다. BMD-001에 대해 비임상시헙규정(GLP)에 따른 독성평가를 완료한 다음, 미국 내 루게릭병 임상 진입을 시도할 예정이다.

바이오오케스트라는 코스닥 상장을 이후 중장기적으로 △눈이나 폐 등으로 BDDS 플랫폼의 전달력 확장 연구 △BMD-001의 적응증 임상 개발 가속화 및 추가 물질 발굴 연구 등을 가속화해 나간다는 구상을 갖고 있다.

그는 “BDDS의 확장은 물론 BMD-001의 루게릭별 적응증 개발을 3상까지 직접하는 것을 염두에 두고 있다”며 “주력 후보물질에 임상 진행 상황에 따라 전략적으로 RNA 생산 시설도 확보해 나갈 것이다”고 설명했다. 이어 “향후 5년간 추가 기술수출과 해외 투자 유치를 통해 회사의 가치를 높여 가겠다”고 덧붙였다.