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[이데일리 이광수 기자] 유니큐어(UQRE)가 헌팅턴병 유전자 치료제 임상에서 부작용이 발견돼 일부 임상을 중단했다. 부진한 2분기 실적을 기록한 것과 겹쳐서 유니큐어의 주가는 곤두박질쳤다.

헌팅턴병은 희귀 유전성 신경퇴행성 질환이다. 무도병을 포함한 운동 증상, 행동 이상, 인지 저하로 이어지며 점진적으로 신체적 정신적으로 악화되는 질환이다. 신경세포 건강에 필수적인 헌팅틴(huntingtin)이라는 단백질의 비정상적 버전의 세포 생산으로 인해 일어난다.

고용량 투여 환자에서 부작용 발견

9일 업계에 따르면 유니큐어는 헌팅턴병 치료제로 개발 중인 ‘AMT-130’의 고용량 투여 환자에서 부작용이 발생해 임상을 연기하겠다고 밝혔다. 고용량을 투여받은 환자 14명중 3명에서 발열과 심한 두통과 구토 증상이 발생해 입원했다. MRI에서 치료를 받은 뇌 일부가 부풀어오르는 것도 발견됐다. 치료를 받았지만, 완전히 회복되지는 않았고, 치료 전보다 언어와 주의력 등에 미묘한 결함이 있다는 게 유니큐어의 설명이다.

유니큐어가 헌팅턴병 치료제로 개발중인 ‘AMT-130’의 작용 기전 설명 영상 갈무리. 최근 유니큐어는 고용량 환자에서 일부 부작용이 발견됐다고 밝혔다. (사진=유니큐어)

AMT-130은 헌팅턴병 치료제로 기대를 모으는 유전자 치료제다. 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’지정을 받기도 했다. 이 영향에 8일(현지시간) 나스닥에서 유니큐어는 27.02% 폭락한 18.64달러에 마감했다.

전 세계적으로 헌팅턴병 치료제를 개발하는 곳은 많지 않다. 업계 관계자는 “중추신경계질환은 임상 단계에서 드는 비용이 크고, 개발이 어려운데 헌팅턴병은 상대적으로 환자수가 적다”며 “따라서 많은 개발사들이 중추신경계질환 중에서도 파킨슨병이나 알츠하이머병 치료제를 타겟으로 개발하는 것”이라고 설명했다.

유니큐어는 지난 6월에 저용량에 대해서 안전성 데이터를 공개하기도 했다. 초기 환자 그룹 10명에서 AMT-130의 안전성 문제가 발견되지 않았고, 이 중 6명은 치료효과가 관측됐다. 유니큐어는 이번 부작용 원인을 조사함과 동시에 고용량 투여를 연기하기로 했다. 다음 분기까지는 연기될 것이라는게 현지 매체의 전망이다. 투자자들은 유니큐어의 4분기 보고서에 주목하게 됐다.

일단 독성 때문은 아니라는 게 유니큐어의 설명이다. 맷 카푸스타 유니큐어 대표(CEO)는 8일 실적 발표에서 “문제가 약물의 작용 기전과 관련이 있는 것이 아니다”면서 “면역 반응이나 제품과 관련된 염증 등과 관련된 것”이라고 추정했다. 그러면서 “이번 부작용이 진행중인 임상 1/2상이나 데이터 분석에 영향을 미치지 않을 것”이라고 덧붙였다.

국내선 iPS바이오 등이 개발 도전

헌팅턴병은 명확한 인과 관계가 있지만, 발병을 지연시키거나 진행을 늦추기 위한 승인된 치료제는 없다. 기존의 헌팅턴병 치료제로는 글로벌 파마인 룬드백(Lundbeck)의 ‘제나진’(Xenazine)과 이스라엘 제약사 테바(Teva)의 ‘오스테도’(Austedo)가 승인을 받았지만, 무도병만 개선시키는 한계가 있고 우울증 등 부작용이 적지 않은 것으로 알려졌다.

국내에서는 일부 바이오테크들이 헌팅턴병 치료제 개발에 도전하고 있다. 글로벌 헌팅턴병 시장 규모는 올해 3억8030만달러(약 5000억원)로 추산됐다. 항암제나 알츠하이머병 치료제 등과 비교해봤을 때 상대적으로 큰 시장은 아니다. 다만 시장이 꾸준히 커지고는 있다. 그랜드뷰리서치에 따르면 오는 2030년까지 매년 평균 19.6%의 성장세를 보일 것으로 전망된다.국내 업계에 따르면 iPS바이오 등 초기 단계 바이오테크가 헌팅턴병 치료제를 개발하고 있다. 다만 아직 임상 단계로 진입한 곳은 없다. iPS바이오의 경우 내년에 임상시험계획서(IND) 신청을 계획하고 있다.

iPS바이오는 지난 2020년 DSC인베스트먼트(241520) 자회사 슈미트로부터 시드(Seed)투자를 유치하고 지난해 △포스코기술투자 △코오롱인베스트먼트 △LSK인베스트먼트 등으로부터 시리즈A 투자 유치를 받았다. 이때 약 240억원 규모의 기업가치를 인정받았다.

이 분야에 정통한 업계 관계자는 “iPS바이오의 경우 줄기세포 치료제 업체로, 1차 타깃으로 헌팅턴병 치료제를 정한 것은 일단 전문성이 있어 잘할수 있는 타깃을 잡은 것”이라며 “또 시장에서 경쟁자가 많지 않아 추후 확장 가능성이 있다는 점도 작용했다”고 설명했다.