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2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

미국 식품의약국(FDA)이 가속승인한 대사이상지방간염(MASH) 분야 최초 신약 ‘레즈디프라’(성분명 레스메티룸)(제공=마드리갈 파마슈티컬스)

[이데일리 김진호 기자]지난 14일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 가속승인한 대사이상지방간염(MASH) 분야 최초 신약 ‘레즈디프라’(성분명 레스메티룸 혹은 레스메티롬)이 시장성을 입증할지 관심이 쏠린다.

MASH는 신호전달물질(사이토카인) 이상 부터 산화 스트레스 축적, 장내 세균 불균형 등 여러 원인이 복합적으로 작용해 체내 당이나 지질 대사의 불균형을 일으켜 결국 간염이나 간섬유화 등 간질환으로 증상이 나타나는 질환이다.

MASH 환자는 세계적으로 약 4억4000만 명에 이르며 그 치료 시장은 2026년 253억달러(한화 약 33조800억원)에 이를 것으로 전망되고 있다. 그럼에도 앞서 언급한 복잡한 발병 원인으로 대중적인 치료제 개발에 어려움이 있었다.

이런 상황에서 미국 마드리갈 파마슈티컬스(마드리갈)이 개발한 레즈디프라가 MASH 적응증으로 시판 승인된 첫 약물로 이름을 올렸다. FDA는 중증도에서 중증의 간 반흔 및 간 섬유증이 있는 MASH 치료제로 레즈디프라를 가속 승인했다.

니콜라이 니콜로프 FDA 약물평가 연구센터 국장대행은 “MASH 환자의 간손상을 직접적으로 해결하는 치료제가 전무했다”며 “레즈디프라의 승인으로 식이요법이나 운동 이외에 실질적인 치료옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 설명했다.

레즈디프라의 성분인 레스메티룸은 갑상선 호르몬 수용체(THR) β에 선택적으로 작용해 간 내 지방 축적을 막는 기전을 보유한 것으로 알려졌다. 레스메티룸의 임상 3상에서 투약자의 26~20%가 MASH 증상이 악화되지 않았고, 간섬유와 정도도 1단계이상 개선 된 바 있다.

레스메티룸이 현장에서 얼마나 실효성을 발휘할지에 시장의 관심이 쏠리고 있다. 레스메티룸의 승인 이전 시장조사 업체 피어스 바이오텍 등은 레즈디프라가 2028년경 최소 22억 달러 이상의 매출을 올릴 것으로 전망한 바 있으며, 이약물의 순가치를 60억 달러로 분석하기도 했다.

마드리갈은 오는 4월 미국 시장에서 래즈디프라를 시판할 예정이다. 회사 측은 ““15년 이상 연구 끝에 얻은 결실이다. MASH 치료의 패러다임을 바꿀 수 있다”며 레즈디프라가 블록버스터로 성장할 가능성을 자신하고 있다.