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[이데일리 이광수 기자] 화이자(PFE)와 일라이 릴리(LLY)가 단백질 프로그래눌린(Progranulin)을 조절하는 치료제를 개발하는 바이오벤처에 동시에 초기 투자자로 이름을 올렸다.

프로그래눌린은 리소좀과 뇌의 면역에 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 단백질이다. 리소좀에 문제가 생기면 신경퇴행성 질환이 발생할 수 있다. 알츠하이머병 치료제 등 관련 분야 신약을 개발중인 일라이 릴리와의 협업도 기대된다.

11일 아르쿠다 테라퓨틱스(Arkuda Therapeutics)는 6400만달러(약 767억원) 규모의 시리즈B 투자를 마무리했다고 밝혔다. 기존 투자자인 화이자와 아틀라스벤처스 뿐만 아니라 일라이 릴리와 서베이어 캐피탈(Surveyor Capital), 코머런트 자산운용(Cormorant Asset Management) 등이 신규 투자자로 참여했다.

아르쿠다는 리소좀 기능과 뇌 면역에 중요한 역할을 하는 단백질인 프로그래눌린을 조절하는 분자 표적을 겨냥한 치료제를 개발하고 있다. 리소좀은 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질을 제거하거나 유용한 단백질로 재활용하는 역할을 하는 세포내 소기관이다.

리소좀 기능에 문제가 생기면 알츠하이머병이나 파킨슨병, 전두엽성 치매와 같은 많은 신경퇴행성 질환이 발생한다는 게 게르하르드 코닉(Gerhard Koenig) 아르쿠다 대표 겸 창업자의 설명이다.

(자료=아르쿠다 테라퓨틱스)

아르쿠다는 전두측두엽 치매(FTD-GRN) 환자의 프로그래눌린 결핍과 리소좀 기능장애를 교정하는 치료제를 개발하는 것을 첫 번째 목표로 삼았다. 일부 전두측두엽 치매 환자들은 뇌 세포의 프로그래눌린 생성을 막는 유전자 돌연변이를 갖고 있다.

바이오젠의 ‘아두헬름’ 등 현재 상업화된 알츠하이머병 치료제는 베타 아밀로이드(Aβ)를 표적으로 하고 있다. 아르쿠다의 시도가 성공하면 완전히 새로운 기전으로 개발되는 치료제가 탄생하는 것이다.

신경퇴행성 질환 약물을 개발을 위해 새로운 투자자로 참여한 일라이 릴리의 도움을 받을 수도 있다는게 미국 의약전문지(Fierce Biotech)의 분석이다.

일라이 릴리는 알츠하이머병 치료제 ‘도나네맙’의 미국 식품의약국(FDA)신속승인 신청을 앞두고 있다. 릴리는 알츠하이머병 외에도 파킨슨병 등 퇴행성 질환 치료제를 개발중이다.

아르쿠다는 이번에 확보한 투자금으로 인력 채용에도 나선다. 지난해에는 세레나 헝(Serena Hung) 박사를 최고의료책임자(CMO)로 승진시키기도 했다. 그는 웨이브 라이프 사이언스와 바이오젠(BIIB)을 거쳐 지난 2020년에 아르쿠다에 합류했다.