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[이데일리 이광수 기자] 일본 아스텔라스(Astellas)가 개발 중인 폼페병 치료제가 미국 임상 1·2상 단계에서 중단됐다. 앞서 아스텔라스는 선천성 근질환용 치료 후보물질도 부작용으로 임상이 중단된 바 있다. 이들 후보물질은 지난 2019년 희귀 신경 근육질환 치료제를 개발하는 미국의 오덴테스 테라퓨틱스를 인수하면서 확보한 것이라는 공통점이 있다.

28일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 아스텔라스가 개발 중인 폼페병 치료제 ‘AT845’의 임상 1·2상을 중단한다고 밝혔다. 임상은 후기 발병 폼페병 환자 12명을 대상으로 진행됐는데, 임상 참여자 중 한 명에서 신경 손상 사례가 발생해서다.

이 참여자는 뇌와 척수 외부 신경 손상으로 말초 감각신경병증이 발생하는 심각한부작용(SAE)가 포착됐다. FDA는 아스텔라스에 “위험을 평가하기에 충분한 정보가 없다”며 “최근에 보고된 SAE에 대한 추가 정보가 필요하다”고 말했다. 임상 보류 근거에 대한 서면 설명은 30일 이내에 아스텔라스로 보내질 예정이다.

폼페병은 근육이 점진적으로 약해지는 진행성 대사 근육질환이다. 리소좀 효소 결핍으로 글리코겐이 분해되지 않아 근육세포 리소좀 안에 축적돼 근육을 약하게 만든다. 피로감과 호흡곤란 수면무호흡증 등의 증상이 있다. 효소를 주기적으로 주입하는 방식이 현재 승인된 치료법이다.

최근 임상 중단을 맞은 아스텔라스의 파이프라인은 ‘AT845’RK 처음이 아니다. AT845와 함께 미국 오덴테스를 30억 달러(약 3조8000억원)에 사들이면서 확보한 선천성 근육병증 치료후보물질 ‘AT132’의 경우에도 임상 단계에서 환자 4명이 사망하면서 FDA에 의해 임상이 중단됐다. 물론 해당 파이프라인을 포기하는 것은 아니고 FDA와 개발 재개 협의를 할 예정이다.

이와 별개로 아스텔라스는 자체 데이터를 바탕으로 뒤센근디스트로피(DMD)에 대한 유전자 치료제 후보물질 △AT702 △AT751 △AT753의 연구개발도 종료했다. 이 역시 오덴테스를 인수하면서 확보한 파이프라인이다. DMD 유전자 치료제 후보물질 3개를 폐기하면서 아스텔라스는 무형자산 손상차손으로 1억7000만달러(약 2200억원)를 회계에 반영했다.

AT132의 이상 중단으로는 5억4000만달러(약 7000억원)의 손실을 반영했다. 아스텔라스는 “이번 임상 보류로 인한 재정적 영향은 검토하고 있다”고 밝혔다.