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[이데일리 김진수 기자] 한 주(11월 25일~11월 29일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

앱클론 AC101 작용 기전. (사진=앱클론)

앱클론, HER2 양성 위암 글로벌 3상 첫 환자 투여

앱클론은 ‘AC101’(HLX22)이 다국적 3상 임상시험(HLX22-GC-301) 첫 환자 투여를 완료했다고 26일 밝혔다. 트라스투주맙 및 화학요법 병용 요법을 평가하는 HLX22-GC-301 임상시험은 중국, 미국, 일본에서 임상 3상 승인을 받았다.

HLX22는 지난 2016년 헨리우스바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전한 AC101 기반 HER2(인간표피성장인자수용체 2형) 양성 진행성 위암·위식도 접합부암의 글로벌 1차 치료제다. 현재까지 HER2 양성 위암 치료를 위한 이중 HER2 차단 요법은 글로벌 상업화 승인을 받은 적이 없다.

HLX22는 트라스투주맙과 동시에 HER2 단백질에 결합할 수 있는 항체로 HER2 내재화 및 분해를 촉진해 항 종양 활성을 향상시킨다. 전임상 및 1상 시험 결과 HLX22와 트라스투주맙 병용 시 시너지 효과로 종양 억제 및 세포 사멸을 유도하고 안전성을 확보했다. 현재 진행 중인 임상시험은 기존 치료요법 대비 무진행 생존률(PFS) 및 전체 생존율(OS)을 주요 평가 지표로 삼고 있다.

앱클론은 “HER2 양성 환자는 HER2 음성 환자보다 더 나쁜 예후를 보인다”라며 “현재 트라스투주맙과 화학요법 병용 요법이 표준치료제로 사용되고 있지만 치료효과 등의 측면에서는 개선이 필요한 상황”이라고 말했다.

퓨쳐켐, 전립선암 치료제 ‘FC705’ 다회 투여 치료목적 사용 승인 획득

방사성의약품 전문기업 퓨쳐켐은 전립선암 치료제 FC705가 식약처로부터 임상시험용 의약품의 치료목적 사용에 대해 추가 승인받았다고 28일 밝혔다.

치료목적 사용 승인 제도는 아직 허가 받지 않은 임상시험용 의약품을 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협받는 중증 환자의 치료를 위해 사용할 수 있도록 식약처가 허가해 주는 제도다.

퓨쳐켐의 FC705는 2022년부터 현재까지 총 45명의 전립선 암 환자에 대해 치료목적 사용 승인을 획득해 사용됐다. 이번 승인에서는 기존 1회 투여만 가능했던 제한이 완화되어 환자당 최대 6회까지 반복 투여가 가능하다. 이를 통해 거세 저항성 전이 전립선 암 환자들에게 보다 적극적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다.

퓨쳐켐 관계자는 “이번 승인은 기존 투여 환자의 예후와 최근 임상 2상 결과가 종합적으로 반영된 결과”라며 “FC705는 올해 10월 유럽 핵의학회에서 발표된 임상 2상 중간 결과 이후 객관적 반응률(ORR) 등 추가 유효성 지표들을 정리 중에 있다”고 밝혔다.

퓨쳐켐은 내년 1월 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 후 1분기 내 임상 3상을 신청할 계획이다.

임상 3상에서는 기존 표준치료법인 호르몬 치료 대비 ‘무진행 생존률(PFS)’을 우선 평가하고 이후 전체 생존률(OS) 등의 주요 지표를 확인할 예정이다. 이를 통해 기존 치료법과 병용 투여, 단독 투여 등 적응증을 확대해 1차 및 2차 치료제로서의 가능성을 높이는 것을 목표로 하고 있다.

퓨쳐켐은 “임상 2상에서 경쟁 약물 대비 확인된 FC705의 장점과 안전성을 기반으로 미국, 유럽, 아시아 지역 기술이전 계약도 추진하고 있다”고 말했다.

GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 글로벌 1상 첫 환자 투여

GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여를 실시하는 등 본격적인 임상에 돌입했다고 25일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상을 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과, 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록개발된 바이오 혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.

GC녹십자는 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.