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김상현 식품의약품안전처 첨단바이오의약품TF팀장

[김상현 식품의약품안전처 첨단바이오의약품TF팀장] 1회 투약 비용이 20억 원에 달하는 세계에서 가장 비싼 약 ‘졸겐스마’는 단 한 번의 투여로 희귀질환인 ‘척수성근위축증’의 완치가 가능한 유전자치료제이다.

졸겐스마는 환자가 가지고 있는 이상 유전자를 정상 유전자로 대체하는 환자 맞춤형 치료제로 질병의 근본적인 원인을 해결하므로 완치를 기대할 수 있다. 전 세계 바이오 업계는 ‘졸겐스마’와 같은 세포·유전자치료제를 희귀·난치 질환 치료의 새로운 패러다임으로 주목하면서 기술 개발에 박차를 가하고 있다.

이런 세포·유전자치료제를 포함하여 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 살아있는 세포·조직 또는 유전자를 원료로 제조한 의약품을 첨단바이오의약품이라고 한다. 빠르게 성장하고 있는 첨단바이오의약품 글로벌 시장을 국내 업계가 선도할 수 있도록 지난 2년간 정부는 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 ‘첨단재생바이오법’)」을 제정하고 시행해 왔다. 식품의약품안전처는 첨단재생바이오법과 관련하여 첨단바이오의약품 제조·수입업 허가, 제조·품질관리, 인체세포등 관리업, 첨단바이오의약품 규제과학센터, 품목분류 및 신속처리제도 등 첨단바이오의약품 정책 수립과 제도 운영을 총괄하고 있다.

첨단재생바이오법의 시행으로 기존 합성의약품 중심으로 운영해오던 첨단바이오의약품의 품목허가 및 검증체계를 첨단바이오의약품 특성에 맞게 재편하였다. 새롭게 인체 세포 등 관리업을 마련하여 첨단바이오의약품 원료 세포 채취부터 세포별 안전 품질관리체계를 구축했고, 첨단바이오의약품을 투여받은 모든 환자를 대상으로 나타날 수 있는 이상 사례를 최대 30년간 장기적으로 추적·관리하여 환자의 안전을 보장하도록 했다. 이로써 첨단바이오의약품 개발부터 제품화, 허가 후 실제 사용까지 전 주기에 걸쳐 안전관리가 강화되었다.

또한 의약품의 부작용을 전문적으로 관리하는 한국의약품안전관리원을 첨단바이오의약품 규제과학센터로 지정해 장기추적조사를 체계적으로 지원하고, 대체 치료제가 없고 생명을 위협하는 질병의 치료제나 희귀질환의 치료제 등은 ‘신속처리 대상’으로 지정하여 신속하게 허가·심사를 받을 수 있도록 했다.

식품의약품안전처는 첨단재생바이오법 시행 이후에도 국민의 안전이 손상되지 않는 범위에서 규제를 혁신하기 위해 노력하고 있다. 예를 들어 현재는 법 시행 이전에 채취·구축한 세포은행은 첨단바이오의약품 원료로 사용할 수 없다. 이를 해결하기 위해 법 시행 이전에 채취·구축된 인체 세포 등의 품질·안전성 확보 및 활용 방안을 마련하고 있다. 이렇게 되면 법 시행 이전 채취·구축한 세포은행이 있는 경우, 새롭게 인체 세포 등을 채취·검증할 필요가 없으므로 첨단바이오의약품 기업의 개발 비용과 기간이 획기적으로 단축되고 제품 개발은 더욱 활성화될 것으로 보인다.

최근 빌보드 차트를 석권한 아이돌그룹 BTS처럼 국내 첨단바이오의약품이 글로벌 바이오·헬스 시장을 선점하는 날이 오기를 기대해본다.