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[이데일리 나은경 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 5년만에 새 루게릭병 치료제로 ‘렐리브리오’를 조건부 가속승인하면서 다음 타자인 줄기세포치료제 개발사 코아스템이 주목받고 있다. FDA는 약효에 대해 불확실성이 남아있다면서도 루게릭병 환자들의 권익과 선택지 확보 중요성에 무게를 두고 렐리브리오에 이례적인 승인을 내렸다. 코아스템은 렐리브리오 허가 사례가 국내에서 이미 시판 중인 자사 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 FDA 승인에도 긍정적인 선례가 될 것으로 기대하고 있다.

코아스템의 ALS 치료제 ‘뉴로나타-알주’ (사진=코아스템)

6일 코아스템(166480)에 따르면 루게릭병에 대한 줄기세포치료제인 뉴로나타-알주는 연내 임상환자 등록 마감을 목표로 국내 5개 기관에서 임상 3상을 진행 중이다. 이는 FDA 시판허가 승인을 위한 것으로 뉴로나타-알주는 국내에서는 2014년 식약처로부터 조건부 품목허가를 받아 시판 중이다. 루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭경화증(ALS)은 운동 신경세포가 선택적으로 파괴돼 호흡근이 마비되고 결국 사망에 이르는 신경성 희귀질환이다.

지난달 29일(현지시간) FDA가 임상 2상 데이터를 근거로 조건부 허가를 신청한 아밀릭스 파마수티컬즈의 루게릭병 치료제 렐리브리오를 승인했다. 국내에서 임상 3상을 진행 중인 코아스템의 뉴로나타-알주는 FDA의 임상시험계획(IND) 승인을 받은 루게릭병 치료제 약물 중 이미 시판허가를 받은 약물을 제외하고 현재 글로벌하게 가장 임상 진행 단계가 빠르다. 회사 관계자는 “(임상 3상에서 유효성이 확인된다면) 시간적으로 렐리브리오 다음 허가 약물은 뉴로나타-알주가 될 가능성이 가장 높다”고 말했다.

현재 루게릭병 치료제로 시판 허가를 받은 약물은 △사노피의 ‘리루텍’(성분명 릴루졸) △미쓰비시다나베의 ‘라디컷’(에다라본) △렐리브리오(페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)다. 국내에서 조건부 시판허가를 받은 뉴로나타-알주를 포함해 이중 루게릭병 근본치료제는 없다. 릴루졸은 3개월, 렐리브리오는 10개월의 수명연장이 가능한 것으로 보고됐다.

코아스템측은 경쟁약물인 렐리브리오의 시판허가가 오히려 뉴로나타-알주에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대하고 있다. FDA가 자문위원회의 결정을 뒤집으면서 루게릭병 환자들의 치료선택권 확대에 더 무게를 두고 신약승인을 했기 때문이다.

코아스템 관계자는 “올초 열린 자문위원회에서는 렐리브리오에 대해 6대4로 반대 의견이 더 많았지만 환자들을 비롯한 관계자들이 (렐리브리오의) 필요성을 호소하면서 이례적으로 열린 2차 자문위 회의에서 결정이 뒤바뀌었다”며 “전체 생존율(OS) 결과가 개선됐는데 이것이 의료기관에서 보유 중인 대조군이어서 비교 예측된 결론이라는 지적이 있었음에도 이례적으로 자문위가 받아들였다. 암이나 심장질환에 비해 루게릭병에 대한 미충족 의료수요가 크다는 점을 FDA가 감안한 것으로 이후 승인여부를 논의할 루게릭병 치료제들에도 희소식인 셈”이라고 설명했다.

코아스템 역시 뉴로나타-알주 사용으로 인한 환자들의 생존기간 데이터가 담긴 시판 후 조사 데이터를 연내 발표할 예정이다. 렐리브리오의 경우 10개월의 생존기간 데이터를 보고했는데 뉴로나타-알주의 시판 후 조사 데이터가 이와 유사하거나 낫게 나오면 FDA 승인 가능성을 높게 점쳐볼 수 있다.

보통 경쟁약물이 시판허가를 받으면 임상 단계에 있는 같은 적응증의 다른 약물은 환자 모집에 난관을 겪지만 뉴로나타-알주의 임상사이트는 한국에만 있어 미국에서 시판허가를 받은 렐리브리오의 영향을 받을 가능성도 적다. 회사 관계자는 “루게릭병의 경우 인종간 편차가 크지 않다는 연구결과가 있다. 뉴로나타-알주가 글로벌 임상이 아니라 한국에서만 임상을 진행하기로 한 건 이 같은 점을 감안해 2020년 FDA IND 승인 당시 결정된 것”이라고 설명했다.

회사측은 렐리브리오의 선출시가 뉴로나타-알주의 향후 예상 매출액에도 큰 영향을 미치지 않을 것으로 봤다. 뉴로나타-알주가 렐리브리오는 물론 기승인된 루게릭병 치료제와 병용투여가 가능하다는 점에서다. 회사 관계자는 “희귀난치성 질병인 경우, 환자들이 기존 허가 약물들을 병용투여하는 경향이 많다. 실제로 국내에서 판매 중인 뉴로나타-알주를 투여하는 환자 중 약 120명이 외국인 환자들인데 이중 많은 수가 리루텍, 에다라본을 함께 투여받고 있다. 특히 뉴로나타-알주는 리루텍, 에다라본, 렐리브리오와 달리 줄기세포 치료제로 기전이 달라 병용투여 수요가 있을 것으로 본다”고 설명했다.

뉴로나타-알주는 2020년 7월 FDA의 IND 승인을 받아 국내에서 115명의 루게릭병 환자를 모집하고 있다. 지난해 4월 첫 환자 투약을 개시한 상태로 현재 목표는 2024년 6월 데이터 취합을 마쳐 그해 하반기쯤 3상 결과를 발표하는 것이다. 임상디자인에 포함되지 않은 중간데이터 발표는 따로 이뤄지지 않는다.