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보건복지부(복지부)가 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법’(첨생법) 시행령 초안을 내달 중 내놓을 것으로 확인됐다. 내년 2월부터 본격 시행 예정인 첨생법의 윤곽이 드러나는 것이다. 팜이데일리는 개정된 첨생법의 핵심 내용과 그 영향 및 국내 세포유전자치료제(CGT) 업계 현황과 반응 등을 차례로 다룬다.[편집자 주]

[이데일리 김진호 기자] 국회가 지난 2월 통과시킨 첨생법 개정안이 1년 뒤 현장에 본격 도입된다. 그 골자는 첨단재생의료 대상자의 범위 확대 및 치료제도 도입 등이다. 이에 대한 시행령 초안이 내달 나올 예정이다. CGT 신약을 개발하려는 기업의 신규 임상 진입 및 개발 속도를 앞당기고, 신생 개발사가 치료제도를 통한 조기 매출 확보도 가능하다는 전망이 나온다.

첨생법 개정안 핵심 변경 사안.(제공=차바이오텍)

22일 제약바이오업계에 따르면 국내에서 2020년 8월 처음 시행된 첨생법의 효과는 다소 미미했다는 분석이 지배적이다. 법 시행 3년간 국내에서 CGT 분야 신약 후보물질의 임상 승인 건수는 37건이었으며, 이 같은 임상에 참여한 환자는 총 655명에 불과했던 것으로 집계됐다.

기존 첨생법에 따라 CGT 분야 신약 개발 업계에서는 기전과 효능이 확보된 물질을 사람에게 적용하기 위해 두 가지 루트(방식)를 선택할 수 있었다. 하나는 복지부의 승인을 받아 연구자 주도 임상 연구를 시도하는 것이다. 이런 연구자 임상을 통해 개발 중인 CGT의 효능을 실제 사람에서 확인할 수 있지만, 그 비용은 모두 개발사가 떠안아야 했다.

다른 하나는 식품의약품안전처(식약처)의 승인을 받아 진행하는 상업용 임상 시험이다. 일반적으로 CGT 개발 기업은 자체 확보한 후보물질에 대해 먼저 연구자 임상을 통해 안전성과 일부 유효성을 확인한다.다음, 1상 없이 상업용 임상 2상에 돌입하는 것을 상업화를 위해 가장 빠른 루트로 선택하고 있다. 다만 상업용 임상을 위해서는 자체 ‘우수의약품 제조 생산 기준’(GMP) 시설을 확보하거나 이를 보유한 기업이나 기관에게 위탁생산(CMO)를 맡겨 물질의 제조 환경을 검증받아야 한다.

한유경 유아 바이오컨설팅 대표는 “첨단재생의료에서 임상 시험과 임상 연구는 다른 개념이다”며 “제약사 주도로 의약품으로 상용화하기 위한 절차를 것이 임상 시험이고, 연구자 주도로 학술목적으로 진행하는 것이 임상 연구다”고 설명했다.

그런데 지난 2월 국회가 통과시킨 첨생법 개정안에서는 첨단재생의료의 임상 연구 대상 허용 범위를 중증·희귀 난치 질환자에서 모든 사람으로 확대하는 내용이 담겼다. 또 치료제도 도입에 따라 사전에 지정된 기관이 치료계획을 심의위원회(심의위)에 제출해 실시 여부가 긍정적으로 결정되면 해당 치료를 위한 CGT를 중증·희귀 난치 질환자에게 곧바로 적용할 수 있도록 했다. 결국 임상 연구 대상 범위가 중증· 희귀 난치 질환자로 제한됐던 것과 치료 목적의 사용이 금지됐던 것을 등을 풀어주는 조치다.

황 대표는 “첨생법 개정안이 시행되면 임상 연구 대상자를 모두 풀어준다”며 “다만 치료 제도를 통해 도입할 때는 중증·희귀 난치 대상으로 제한을 뒀다”고 강조했다.

예컨대 연골 재생 치료는 희귀 난치성 질환이 아니며, 연관된 치료제가 이미 존재한다. 이런 경우 과거에는 국내에서 연구자 또는 상업화 임상 자체에 진입할 수 없었다. 첨생법 개정 후에는 이런 질환 분야를 노리는 CGT 신약 후보물질도 평가를 거쳐 사람에게 시도해 볼 수 있게 된 것이다. 다양한 질환에 대한 CGT의 상업화 임상이 가능해 진다는 얘기다.

이어 황 대표는 “치료제도 도입으로 그 절차를 밟아 연구자 임상을 하면 이제는 개발사가 비용 청구도 할 수 있다”며 “신생 CGT 개발 기업이 매출을 발생시킬 수 있게 되는 것”이라고 말했다. CGT 전문 바이오텍이 자체 신약 개발에 성공해 매출을 확보하려면 최소 10년 이상 긴 시간이 필요했다. 하지만 이들이 치료 제도를 통해 초기 개발 단계에서부터 매출을 일으킬 수 있게 됐다는 의미다.

한국바이오의약품협회에 따르면 국내 CGT 시장 규모는 2022년 기준 1155억원으로 전년 대비 34%가량 성장했다. 해당 시장의 성장세가 첨생법 개정안으로 더 가팔라 질 것이란 전망에 힘이 실리고 있다.

황 대표는 “학계나 업계에서 탄생한 신규 CGT 신약 후보물질이 의약품으로 개발되거나 치료에 적용될 수 있을 가능성이 높아졌다”며 “이미 시장에 나온 CGT 물질은 더 빠르게 새로운 적응증을 개발해 새 시장을 창출할 수 있을 것”이라고 내다봤다.

지난 2007년 이뮨셀엘씨주(간세포암)를 국내에서 허가받은 지씨셀(144510)의 원성용 세포치료연구소장은 역시 “이미 시판된 세포치료제 제품의 매출 확대도 기대할 수 있다”며 “해당 제품을 적용할 수 있는 환자의 범위가 첨생법 개정안이 정의하는 저·중·고 위험군에 따라 확대될 여지가 있기 때문이다”고 말했다.