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[이데일리 석지헌 기자] “이번 임상 3상에 참여한 환자의 과반 이상이 50~60대입니다. 젊은 환자 뿐 아니라 고령자에게도 ‘카티라이프’가 효과가 있단 걸 임상시험에서 증명했기 때문에 의미가 있다고 생각합니다.”

이정선 바이오솔루션 사장.(사진= 석지헌 기자)

이정선 바이오솔루션(086820) 대표는 지난 4일 이데일리와 만나 “임상 2상에서 최고령자는 58세였지만 이번 3상에는 50대가 35%, 60대가 14%나 포함됐다”며 이 같이 말했다.

바이오솔루션은 이달 중순 무릎 골관절염 치료제 카티라이프의 임상 3상 결과를 발표할 예정이다. 카티라이프는 환자 늑연골에서 채취한 연골을 손상된 무릎 연골에 이식하는 자가세포치료제다.

이번 결과는 수술 후 48주 간 경과를 관찰한 톱라인 데이터다. 96주간 관찰한 최종 결과는 2025년 1분기 발표할 예정이다. 카티라이프는 2019년 4월 식품의약품안전처로부터 3상 연구를 진행하는 조건으로 품목허가를 받았다. 2019년 9월부터 임상 3상을 진행해왔다.

이 사장은 임상 3상에서도 2상 때와 같이 유효성과 안전성을 검증했다고 설명했다. 앞선 임상 2상 장기추적에서 카티라이프를 치료받은 환자군과 미세천공술(연골에 구멍을 내 연골재생을 유도)을 받은 환자군의 MOCART 점수(연골의 구조적 재생 평가 점수)가 62.3점 대 26.7점으로 크게 벌어졌다. p값 또한 0.0001점 이하로 나타나 분명한 통계적 유의성이 확인됐다.

이 사장은 “그 동안 카티라이프 수술을 받는 사람은 외상에 의한 요인으로 무릎이 손상된 젊은 층이 많았다. 이제는 고령층 환자에게도 카티라이프를 적용할 수 있다는 것을 임상 결과로 확인한 것”이라며 “하위 그룹을 분석한 결과 50대 이상 골관절염 대상자에서도 임상적 유의성을 확인했다”고 말했다.

“美 진출 본격 준비”

바이오솔루션은 이번에 발표될 임상 3상 결과와 2상 장기추적 결과를 바탕으로 미국 시장 진출을 모색 중이다. 올해 말 미국 식품의약국(FDA)과 미팅을 통해 국내 임상 결과만으로 품목허가가 가능한지 여부를 타진하겠다는 계획이다.

다만 미국 진출을 위해서는 판매 파트너사를 찾고 미국 내 GMP 생산시설 등을 갖추는 작업이 필요하다. 회사는 지난해 8월 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정된 만큼, 신속한 심의를 기대하고 있다.

이 사장은 “어차피 자가세포치료제기 때문에 인종이나 민족 등 영향을 받지 않는다. 이 때문에 국내 임상3상 결과를 인정해서 품목허가를 신청할 계획”이라며 “미국 BLA에 필요한 자료와 품질관련 자료 등을 준비하고 있다”고 설명했다.

후발 파이프라인, 임상 진입 임박

바이오솔루션은 카티라이프 외에도 동종연골세포치료제 ‘카티로이드’와 주사제인 ‘카티큐어셀’ 개발에도 속도를 내고 있다.

카티로이드는 지난해 8월 식약처에 1·2상 임상시험계획서(IND) 제출 후 현재 ‘보완’ 단계다. 오는 5월 보완 작업을 거쳐 6월 중 승인을 기대하고 있다. 국내 승인을 받은 후 미국 동시에 임상에 진입하겠다는 계획이다.

주사제형 치료제인 카티큐어셀은 최근 비임상시험에 돌입했고 내년 국내 임상 1상 IND를 제출할 계획이다. 바이오솔루션은 카티큐어셀에 대해 통증 감소와 조직개선을 통해 관절염을 근본적으로 치료제하는 약물인 ‘디모드(DMOAD)’로 개발하겠다는 목표다.

회사는 카티로이드와 카티큐어셀의 원료가 되는 세포은행을 이미 구축하고 있는 만큼, 임상 진입까지 상당 시간을 단축할 수 있다고 자신한다. 세포 공여자를 찾는 데만 6개월 가량의 시간이 걸리는데, 이 기간을 줄여 임상에 속도를 낼 수 있다는 설명이다.

“올해 흑자전환 기대”

바이오솔루션은 올해 흑자전환을 기대하고 있다. 전체 매출의 80% 이상을 차지하는 세포치료제 매출이 계속해서 늘고 있어서다. 지난해 회사 매출은 약 125억원을 기록, 전년대비 약 24% 성장했다. 올해는 30% 성장을 기대하고 있다. 다만 영업손실은 2021년 16억원, 2022년 53억원, 지난해 50억원 순으로 이어지고 있다.

바이오솔루션은 올해 초 인수한 헬릭스미스(084990)와의 시너지도 내년부터 발생할 것으로 내다봤다. 헬릭스미스(084990)가 보유한 생산시설에서 바이오솔루션의 모든 의약품을 생산할 계획이다.

이 사장은 “바이오솔루션의 자체 품목이 늘어나면서 생산 캐파(CAPA) 확장 니즈가 상당했던 상황이었다”며 “생산시설을 옮기려면 품목허가 변경 절차가 필요하다. 현재 관련 자료들을 준비하고 있고, 이르면 내후년부터 헬릭스미스 시설에서 모든 의약품을 생산하려고 한다”고 말했다.