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[이데일리 석지헌 기자] 줄기세포로 파킨슨병 치료제를 개발 중인 에스바이오메딕스(304360)가 오는 9월 추가 임상결과를 발표한다. 지난달 저용량군에 대한 추적관찰 결과에 이어 이번 고용량군의 추적 결과까지 확인하면, 사실상 치료제 성패 여부를 가늠할 수 있을 것으로 전망된다.

강세일 에스바이오메딕스 대표.(제공= 에스바이오메딕스)

26일 업계에 따르면 에스바이오메딕스는 9월 중 파킨슨병치료제 ‘TED-A9’의 고용량 투약군 3명에 대한 1년 관찰결과를 발표한다. 앞서 회사는 지난달 25일 저용량 투약 환자의 1년 관찰결과를 발표했다. 3명 환자의 파킨슨평가척도(MDS-UPDRS partⅢ) 점수가 기저치(baseline)인 61.7점 대비 평균 12.7점 하락했다. 모수는 작지만 파킨슨병 회복을 확인한 것이다.

경쟁 약인 독일 바이엘(bayer)의 ‘벰다네프로셀’의 경우, 5명 환자 대상 저용량군은 1년 관찰결과 점수가 7.6점 하락했다. 이런 점만 봐도 상대적으로 우수한 데이터를 낸 것이다.

치료제 성패 가를 9월

시장에서는 오는 9월 나올 데이터가 에스바이오메딕스 치료제의 진정한 가치를 확인할 수 있는 모멘텀이 될 것으로 평가한다. 고용량 환자에 대한 결과가 저용량 환자군에서 나온 데이터와 유사한 사이클을 보일 경우 파킨슨병 치료 가능성은 더 커진다고 볼 수 있으며, 기업가치도 재평가될 수 있어서다.

강세일 에스바이오메딕스 대표는 이데일리와의 통화에서 “TED-A9의 진정한 가치는 고용량 환자에 대한 결과까지 우수한 효능을 입증했을 때 기대해볼 수 있다”며 “저용량 환자군에서 우수 데이터 나온만큼 9월에도 유사한 사이클 이어질 것으로 기대한다”고 말했다.

TED-A9은 이미 쥐와 원숭이를 대상으로 한 동물시험에서 용량 의존적인 치료 효과를 확인했다. 이어 지난달 사람 대상 저용량군 투여 결과도 동물시험의 데이터 패턴과 유사하다는 것을 확인하면서 치료제 작용기전을 확실히 정립해가고 있다는 평가다. 시장에서는 고용량군 데이터도 앞선 시험 결과들과 비슷한 패턴을 나타낼 것으로 전망한다.

오병용 한양증권 연구원은 “TED-A9 작용기전은 완벽히 정립돼 있으며, 인간을 대상으로도 회사가 제시한 가설이 현실화되고 있다”며 “그 동안 회사가 진행해온 확고한 개념증명(PoC) 과정을 고려할 때 고용량 데이터도 우수할 것으로 추정할 수 있다”고 설명했다.

내년 3월 이후 사업화 추진

에스바이오메딕스는 오는 9월 뿐 아니라 내년 3월에도 추가 데이터 발표를 예고했다. 저용량 3명, 고용량 3명 환자에 대한 1년 추적결과다. 이후 기술사업화 본격 추진한다는 계획이다.

회사가 추정하는 국내 파킨슨병 환자 수는 20만 명 이상이다. 임상 3상까지 종료되는 시점은 2029년쯤으로 회사는 보고 있다. 다만 그 전에 조건부 품목허가와 같은 조기 허가 가능성도 열려있다.

에스바이오메딕스는 배아줄기세포 1회 분화 시 약 25만 명에게 투여 가능한 약을 생산할 수 있는 대량생산 기술을 보유하고 있다. 이에 국내에선 임상 3상까지 자체 진행하고 생산도 직접 한다는 전략이다. 글로벌 기술이전 논의도 진행 중이며 현재 여러 곳과 접촉 중이라고 설명했다.

압도적 ‘고효율’ 분화 증명

에스바이오메딕스는 수정란에서 채취한 배아줄기세포를 자체 플랫폼을 통해 도파민 세포의 전 단계격인 ‘도파민 신경전구세포’를 만든다. 이후 이 도파민 신경전구세포를 뇌 속 6곳에 주사해 넣는 형식의 치료제를 개발 중이다.

도파민 세포로 변하는 전 단계 세포를 직접 넣어주기 때문에, 파킨슨병의 근본적 치료제가 될 수 있다고 회사는 설명한다. 배아줄기세포로부터 높은 순도의 신경전구세포를 확보하는 회사의 원천기술이 ‘TED’이며, 이 전구세포에서 또다시 분화된 도파민 신경전구세포가 파킨슨병 치료제 TED-A9이다.

현재 글로벌 시장에서는 독일 바이엘의 자회사 블루락 테라퓨틱스와 덴마크 노보 노디스크가 후원하는 마린파마르가 에스바이오메딕스와 같이 배아줄기세포 기반으로 파킨슨 치료제를 개발 중이다.

에스바이오메딕스 플랫폼은 이미 모든 경쟁사를 통틀어 가장 앞서 있음을 증명했다. 도파민 세포인지 아닌지를 알 수 있는 일종의 표지자(FOXA2+, LMX1A/B, FOXA2/LMX1A/B+) 분석을 통해 각 회사의 분화율을 비교한 결과, 에스바이오메딕스 분화율은 99.6%에서 최대 99.9%까지로 100%에 가까운 순도로 균일하게 나타났다. 블루락의 경우 각 표지자에 따라 60~94.4%, 팔머 교수팀은 80~95.4%로 나타났다는 점과 비교하면 상당히 높은 수치다.

파킨슨병은 뇌 속 도파민 세포가 소실되면서 발생한다고 알려진다. 퇴행성 신경계 뇌질환 중 알츠하이머 치매 다음으로 흔하며, 평균 발병 나이는 60대 중반에서 70대다. 고령화에 따라 세계적으로 가장 빠르게 확산하는 질환이다. 아직까지 근원적인 치료제는 없기 때문에 미충족 의료수요가 높은 상황이다.