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[이데일리 이광수 기자] 브리스톨 마이어스 스큅(BMS)이 개발한 첫 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 다발성 골수종 치료제 아베크마(Abecma)가 적응증 확대를 위한 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻어냈다. 조기에 사용할 경우 이점이 있다는 것이 입증됐다.

아베크마는 존슨앤존슨(JNJ)과 중국 레전드 바이오텍이 공동으로 개발한 다발성 골수종 치료제 ‘카빅티(Carvykti)와는 경쟁 관계여서 시장의 관심이 쏠린다.

CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 얻은 면역 세포를 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자를 조작한 뒤 다시 환자의 몸속에 집어넣는 치료법이다. 한 번의 투약으로 높은 치료효과가 있고, 환자의 혈액에서 얻은 세포를 이용해 안전성이 높아 ‘꿈의 항암제’로 불린다.

BMS “아베크마 조기 사용 이점 확인”

11일 업계에 따르면 BMS는 앞서 2~4개의 치료 요법에서 실패한 다발성 골수종 환자에 CAR-T 치료제인 아베크마를 투약했을 때 표준 병용 요법과 비교해서 종양 진행이나 사망까지의 시간을 상당히 연장했다고 10일(현지시간) 밝혔다.

BMS 아베크마 (사진=BMS)

통계적으로 무진행 생존기간의 유의미한 개선 효과를 입증하는 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다는 게 BMS의 설명이다. 표준 병용요법에 비해 주요 2차 평가변수인 전체 반응률도 개선시킨 것으로 분석됐다.

BMS는 “‘KarMMA-3’라고 불리는 연구 중간값으로 나온 이번 결과는 아베크마가 재발성이나 불응성 다발성 골수종에 대한 표준 치료법을 능가하는 최초의 CAR-T 세포 치료제가 됐다”고 말했다.

업계에서는 이번 결과로 아베크마가 3차 골수종 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받을 수 있을지 관심이 모인다. 경쟁 제품인 카빅티와 아베크마는 현재 5차 치료제로 승인이 돼 있다. BMS는 “전체 데이터를 평가하고 약물 규제 기관과 결과를 논의할 것”이라고 말했다.

국내는 임상 1·2상 진입...투자금 유치도 활발

국내 개발사가 개발한 CAR-T 치료제는 아직 없다. 다만 임상 단계의 바이오들이 많다. 대표적으로 앱클론(174900)과 큐로셀, 박셀바이오(323990), 와이바이오로직스 등 국내 바이오기업들이 개발에 본격 뛰어들었다. 그만큼 시장성이 있어서다. 노바티스의 CAR-T 치료제인 ‘킴리아’가 이분야 대표 주자인데, 약가가 4억원에 달한다. 하지만, 올해 4월부터 건강보험 적용이 돼 환자 부담액이 약 600만원으로 감소하게 됐다.



다만 임상 단계에 진입한 곳은 큐로셀과 앱클론 두 곳이다. 큐로셀은 지난 5월에 ‘CRC01’ 임상 1상 결과를 내놨다. 임상 시험에 참여한 재발성, 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자 9명 중 7명이 완전관해에 도달한 것으로 분석됐다. 완전관해는 림프종이 완전히 소멸됐음을 의미한다.

큐로셀의 경우 지난 1월에 1100억원 규모 투자 유치를 마무리했다. SK디스커버리(006120) 자회사 SK플라즈마가 개발전문 사업방식(NRDO, No Research Development only)의 첫 번째 프로젝트로 낙점하고 전략적 투자자(SI)로 나섰다. 이 밖에도 한국투자파트너스와 티움바이오(321550) 등이 참여했다.

앱클론은 지난 5월 CAR-T 치료제 ‘AT101’의 국내 임상 1·2상 첫 투약을 시작했다. 지난달에는 얼어붙은 투자심리에도 기관 투자금 220억원을 조달하는 데 성공했다. 앱클론은 “AT101에 대한 국내외 관심이 높아져 여러 국내 임상기관들의 적극적인 참여가 이뤄지고 있다”고 말했다.

기존 치료제 대비 효능과 작용 기전 면에서 차별성 확보

국내 개발사들이 후발주자임에도 투자자의 선택을 받은 이유는 기존에 승인 받은 치료제와 차별점이 있어서다.

앱클론의 ‘AT101’의 경우 기존 킴리아나 길리어드 사이언스의 ‘예스카타’등이 공통적으로 작용하는 마우스 유래 ‘FMC63’항체가 아니라 새로운 에피토프(결합부위)인 ‘1218’ 인간화 항체를 사용하고 있다.

작용 기전이 다르기 때문에 서로 보완할 수 있다. 앱클론 관계자는 “기존 치료제가 효과가 좋지만 불응 환자가 있다는 점이 아쉬운 점인데, 불응 환자의 경우 (작용 기전이 다르기 때문에) 국내 개발사가 개발한 치료제를 적용할 수 있다”며 “또 기존 치료제로 치료가 됐다가 재발한 환자에게도 투약할 수 있는 장점이 있다”고 설명했다.

큐로셀의 경우에는 기술적인 차별점이 있다. 이를 위해 ‘OVIS’라는 자체 기술을 확보했다. 이 기술은 CAR-T와 면역관문억제제 기술을 결합해 지난 2018년 미국과 유럽, 일본 등에서 특허를 받았다. 치료 효과성에서 기존 치료제를 앞설 수 있다는게 회사 측 설명이다.

여기에 아직 국내 개발사의 치료제가 개발이 완료된 것은 아니지만, 국내에서 개발되고 생산되는 것이기 때문에 글로벌 개발사들의 약보다 가격 경쟁력 측면에서 우위를 차지할 것으로 업계는 보고 있다.