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[이데일리 김지완 기자] “미국 2a상 임상 프로토콜 시놉시스 다 짜 놨습니다.”

유재현 큐라클 대표는 황반병성 치료제 ‘CU06’ 미국 임상 1상 최종 결과 보고서를 수령하기 3개월 전에 이같이 말했다. 국내 소규모 바이오텍이 임상 1상이 마무리되기도 전 미국 식품의약국(FDA) 2상 임상시험계획(IND) 준비가 끝났다는 믿기 어려운 얘기를 한 것이다.

12일 큐라클(365270)에 따르면 황반병성 치료제 CU06 임상 1상 최종 결과 오는 6월 나올 예정이다. CU06은 지난해 2월 미국 FDA로부터 임상 1상 IND를 승인받았다. 같은 해 3월 임상시험을 개시했고 지난달 마지막 시험대상자의 투약을 완료했다.

임상프로토콜 시놉시스는 임상시험 전반에 대한 구체적인 일정부터, 비임상시험 결과를 토대로 사람에 대한 매우 자세한 약물처치 방법과 분석, 대응방법 등 임상시험에서 진행되는 모든 계획을 포함한 문서를 말한다. FDA에서 진행하는 임상시험 심사에 있어 가장 중요한 자료다.

큐라클 황반병선 치료제 CU06 임상자문단. (제공=큐라클)

큐라클이 임상 시놉을 빠르게 완성할 수 있었던 이유는 큐라클이 막강한 임상 자문단을 구축했기 때문이다. 큐라클은 작년 12월 글로벌 임상과학자문위원회(Scientific Advisory Board)를 구성했다.

유재현 큐라클 대표는 “큐라클이 임상 프로토콜 시놉시스를 발 빠르게 확정할 수 있었던 이유는 최고의 글로벌 임상 자문단(Charles C. Wykoff, Jeffrey S. Heier, Carl D. Regillo, David S. Boyer)을 구축했기 때문”이라며 “이들은 현재 세계적으로 널리 사용되고 있는 황반부종 및 황반변성 치료제인 루센티스, 아일리아는 물론, 최근 허가받은 바비스모 등 허가 임상시험에 주도적인 역할을 했다”고 말했다. 이어 “자문단이 적극적으로 주도하며 세계 최고 수준의 임상디자인을 만들어낼 수 있었다”고 전했다.

이들은 주사제 일변도의 망막질환 시장에 경구용 치료제에 대한 높을 관심을 보였다는 후문이다. 특이 일부 자문위원은 CU06 임상 2a 시험의 연구자로도 참여하겠다는 의사를 내비친 것으로 알려졌다.

유 대표는 “글로벌 전문가들과 제품개발 초기 단계부터 함께 연구하는 것은 글로벌 신약 개발에 있어선 필수적인 요건”이라며 ““FDA 임상 3상을 설계하던 전문가를 1명도 아니고 4명과 자문위원 계약을 맺은 건 자체가 엄청난 성과로, 국내 바이오텍에선 드문 일”이라고 강조했다. 사실상 큐라클과 떼아가 CU06 임상 2상 성공을 위한 드림팀을 구성한 셈이다.

큐라클은 CU06 기술수출 직후 프랑스 안과기업 ‘떼아 오픈이노베이션’(Thea Open Innovation, TOI)의 추천과 지원으로 글로벌 자문위원 4인을 위촉했다. CU06는 임상 1상 진행 중 기술수출 됐고 임상 2상은 큐라클이 진행하고 떼아가 비용 전체를 부담한다.

업계 관계자는 “오래전부터 ‘좋은 약이 약이 되는 것이 아니라 좋은 임상 디자인이 약이 된다’는 말이 있다”면서 “좋은 약인데도 임상 설계를 잘못하면 임상시험에 실패할 수 있고 그저 그런 약도 임상 디자인을 잘하면 성공한다는 데서 비롯됐다”고 설명했다. 이어 “큐라클 임상 2상 시놉에 참여한 인사들 면면을 살펴보면 황반변성과 FDA 임상에 최적화된 분들”이라며 “큐라클 임상 2상 준비가 철저한 만큼 좋은 결과가 기대된다”고 덧붙였다.

큐라클 관계자는 “현재 CU06 미국 임상 2a상 IND 제출을 위해 비임상, 임상 1상, CMC 관련 자료들을 차질없이 준비하고 있다”고 밝혔다.

한편, 큐라클은 연내 미국 FDA에 CU06 미국 임상 2a상 IND를 신청할 계획이다.