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[이데일리 김지완 기자] 엔지켐생명과학(183490)의 구강점막염(SOM) 치료제가 초대형 호재를 맞았다. 최대 경쟁자였던 갈레라의 구강점막염 치료제의 신약 허가가 불발됐기 때문이다.

미국 갈레라(나스닥 상장사)는 지난 9일(현지시간) 자사 홈페이지에 구강점막염 치료제 아바소파셈이 FDA 품목허가가 불발했음을 공지했다. (갈무리=김지완 기자)

미국 식품의약국(FDA)은 지난 9일(현지시간) 갈레라(Galera Therapeutics)의 중증 구강점막염 치료제 아바소파셈(avasopasem)의 식약허가 신청(NDA)에 대해 품목허가 승인을 불허했다. FDA는 이날 CRL 서신을 통해 아바소파셈의 임상 3상에서 중증 구강점막염 치료 효과가 있는 것으로 보기 어렵다는 견해를 냈다. 아바소파셈은 678명의 환자를 대상으로 임상 3상을 진행했다. 중증 구강점막염은 주로 두경부암 환자의 방사선 치료로 발생한다.

CRL은 Complete Response letter 약자로, FDA에서 품목허가 신청에 대해 승인이 어렵다고 판단될 때 발행하는 문서다. CRL을 수령하게 되면 회사에선 허가 재제출, 철회, 공청회 요청 등 3가지 조치를 취할 수 있다. CRL 발행 후 1년 내 아무런 조치를 취하지 않는다면 FDA는 허가 취소로 간주한다. 갈레라는 CRL 수령 직후 NDA 재제출을 논의하겠다고 밝혔다.

2.3조 시장 무주공산

갈레라는 품목허가 불발 후, 치료제 개발 포기를 시사했다. 갈레라의 회장이자 CEO인 멜 소렌센(Mel Sorensen) 박사는 “아바소파셈의 승인을 위해 노력하겠다”고 말했지만 “최근 (갈레라) 인력이 70%가량 줄었고, 유동성 문제를 해결해야 한다”며 답답함을 토로했다. 그는 이어 “당분간 두번째 파이프라인인 루코소파셈(Rucosopasem) 개발에 집중하겠다”고 밝혔다. 루코소파셈은 비소세포폐암과 췌장암을 적응증으로 하고 있다.

엔지켐생명과학 관계자는 “항암화학·방사선요법으로 치료받은 암환자의 약 40%가 구강점막염에 걸린다”면서 “특히 두경부암 환자의 경우 약 90%가 구강점막염에 걸린다”고 설명했다. 이어 “미국에서만 연간 6만6000명의 두경부암 환자가 발생한다”면서 “그럼에도 마땅한 치료제가 없다”고 설명을 곁들였다.

당초 FDA는 구강점막염 치료제가 부재한 상황을 고려해 아바소파셈을 ‘심속심사 대상 및 혁신의약품’(Fast Track and Breakthrough Therapy)으로 지정했다. FDA 신속심사 대상이 되면 개발한 신약에 대한 심사 및 허가절차를 줄여 시장에 신속하게 출시되도록 한다. 혁신의약품은 치료가 제한적인 중증질환에 적용되는 것으로 기존 치료제보다 유효성이나 안전성의 개선이 눈에 띄는 의약품에 대해 빠르게 허가받을 수 있도록 혜택을 제공한다.

구강점막염의 1인당 치료비는 2만5000달러(3200만원)로 글로벌 전체 시장 규모는 2조 3000억원에 이른다. 갈레라의 아바소파셈이 글로벌 구강점막염 치료제 시장을 차지할 유력 후보였으나, 이번 실패와 치료제 잠정 개발 포기로 2조 3000억원 규모의 시장이 무주공산이 된 셈이다.

이대로면 엔지켐이 최대 수혜

이번 갈레라의 아바소파셈 품목허가 불발에 엔지켐생명과학이 최대 수혜기업이 될 것이란 분석이다.

엔지켐생명과학 관계자는 “갈레라의 부진한 임상 결과를 보면서 실패를 예견했었다”면서 “갈레라 아바소파셈의 이번 품목허가 불발 사유는 대조군 대비 치료 효과가 충분치 않다는 것”이라고 진단했다. 이어 “결론적으로 갈레라 치료제 물질 자체가 좋지 않다는 의미”라고 덧붙였다.

그는 “결국 개발 중인 다른 치료제가 구강점막염 치료제 시장을 차지할 가능성이 높은 데, 엔지켐생명과학의 EC-18이 가장 유력하다”며 ““EC-18은 FDA 임상 2상에서 PP군(프로토콜을 수행한 임상자)은 투약기간 중 구강점막염 발병일 0일로 100% 감소를 나타냈다”고 강조했다.

이전부터 엔지켐생명과학의 EC-18이 개발 중인 구강점막염 치료제 가운데 가장 우수하다는 평가를 받아왔다.

갈레라의 아바소파셈은 위약군 대비 구강점막염 발병기간이 56% 줄어들고, 발병률이 16% 감소했다. EC-18은 투약기간 100% 감소에 발병률은 35% 줄어들었다. 또 다른 구강점막염 치료제(SGX943) 개발사 미국 솔리제닉스는 임상 3상에서 1차 지표 달성에 실패했다. 더욱이 EC-18은 경구제(알약)로, 정맥주사제인 아바소파셈과 SGX-943 보다 투약 편의성에서 앞선다.

EC-18은 지난해 3월 FDA 임상 2상을 완료했다. EC-18은 연내 기술수출 또는 공동연구 형태로 FDA 임상 3상을 계획 중이다. 업계는 EC-18이 투약기간이 7주로 짧고, 경구제 특성으로 임상자 모집·등록이 수월할 것으로 보고 있다.

엔지켐생명과학 관계자는 “그간 구강점막염 치료제 임상 단계가 가장 앞서 있던 갈레라의 아바소파셈의 부진으로 EC-18이 저평가 받았다”면서 “이번 아바소파셈 품목허가 불발로, EC-18이 재평가를 받을 것”이라고 자신했다. 이어 “현재까지의 글로벌 구강점막염 임상 단계를 볼 때, EC-18이 글로벌 최초 구강점막염 치료제로 FDA 승인받을 가능성이 높다”며 “아울러 현재까지 공개된 임상 결과를 종합할 때, 당분간 EC-18을 넘어서는 후속 치료제 등장도 없을 것”으로 예상했다.

한편, 엔지켐생명과학은 지난달부터 미국에서 구강점막염 적응증으로 EC-18 기술수출 협상을 진행하고 있다.