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[이데일리 김새미 기자] 지뉴브는 자체적으로 개발한 다양한 플랫폼기술을 통해 퇴행성 신경질환과 항암 신약 개발에 도전하고 있는 업체다. 퇴행성 신결질환과 항암 신약은 모두 미충족 수요(Unmet Needs)가 높지만 개발 난도가 높은 분야다. 임직원수 30명인 지뉴브가 이처럼 어려운 분야의 혁신신약 개발을 자신하는 이유는 독자 개발한 플랫폼기술에 있었다.

독자 플랫폼 다수 개발…플랫폼 서비스로 매출 창출

배동구 지뉴브 연구소장(CTO, 이하 전무)은 21일 서울 종로구에 위치한 지뉴브연구소에서 이데일리와 만나 지뉴브의 플랫폼기술과 신약개발 현황에 대해 소개했다.

배동구 지뉴브 연구소장은 21일 서울시 종로구에 위치한 지뉴브 연구소에서 이데일리와 인터뷰를 진행했다. (사진=이데일리 김새미 기자)

지뉴브는 플랫폼기술로 인공지능(AI) 기반 퇴행성 신경질환 특화약물 스크리닝 플랫폼 ‘아트리뷰(ATRIVIEW)’, 단클론항체 발굴 플랫폼 ‘샤인 마우스(SHINE MOUSE)’, 이중항체 발굴·제작 플랫폼 ‘누보에프씨(NuvoFc)’ 등을 보유하고 있다. 완전 인간 단일클론항체 발굴 플랫폼 ‘누보맙(NuvoMab)’도 곧 밸리데이션을 거쳐 지뉴브의 새로운 무기로 부상할 예정이다.

지뉴브 플랫폼 및 파이프라인 현황 (자료=지뉴브)

이미 지뉴브는 플랫폼 서비스로 매출을 내고 있다. 국내에선 샤인마우스 플랫폼으로 셀트리온을 통해 매출이 발생했고, 아트리뷰의 경우 미국 바이오텍 등을 통해 매출이 창출됐다. 배 전무는 “보스턴 클러스터에 있는 혁신신약개발 바이오텍의 경우 지난달 2~3달 만에 (아트리뷰 플랫폼을 통해) 분석 결과를 제공했더니 추가 협업을 논의해보자고 했다”며 “해당 업체는 신경계 항상성 회복에 효과적인 물질을 후보물질로 선정해 후속 개발을 진행 중”이라고 귀띔했다.

샤인마우스 플랫폼은 단클론항체 발굴 플랫폼으로, 지난 3월 셀트리온과 해당 플랫폼을 활용한 공동연구 계약을 체결하면서 주목받았다. 셀트리온과 계약 체결이 좋은 레퍼런스로 작용하면서 전략적으로 협업을 원하는 글로벌 기관이 2곳 이상인 것으로 전해졌다. 배 전무는 “복수의 글로벌 업체와 전략적 투자를 포함한 추가 논의가 진행 중이지만 비밀유지계약(CDA)이 걸려있어 업체명을 공개하긴 어렵다”고 언급했다.

지뉴브는 샤인마우스를 기반으로 누보맙도 만들고 있다. 여기에는 이중·다중 항체를 만드는데 도움이 되는 기술이 5~6가지 들어있다는 게 배 전무의 설명이다. 샤인마우스와 누보맙 플랫폼은 탁월한 선택성과 높은 친화력을 가진 항체 치료제를 발굴해 접근이 어려운 타깃을 공략해 다양한 암질환을 치료하는 것을 목표로 한다.

누보맙을 기반으로 제작된 공동 경쇄마우스는 지난달에 최종 완성돼 밸리데이션 작업을 준비 중이다. 개념검증(PoC) 연구도 예정돼 있다. 초변이 중쇄마우스도 곧 완성할 것으로 전망된다. 배 전무는 “현재 누보맙에 관심을 보이는 기업이 다수 있다”며 “앞으로 PoC 등 결과에 대한 근거 자료를 확보해야 계약이 성사될 수 있을 것”이라고 발언했다.

루게릭병·알츠하이머병 신약 ‘SNR1611’의 특허 전략은?

지뉴브는 이러한 플랫폼기술을 기반으로 퇴행성 신경질환 치료제를 개발 중이다. 퇴행성 신경질환은 미충족 수요가 높은 질환이지만 장기간에 걸쳐 진행되고 다인자가 관여된 질환이라 치료제 개발이 어려운 축에 속한다. 지뉴브는 신경네트워크를 재건할 수 있는 안전성이 검증된 약물을 찾아내 ‘SNR1611’을 만들었다.

SNR1611은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 받은 항암제 GSK의 ‘메키니스트(성분명: 트라메티닙)’와 동일한 성분이다. 한국에서는 2025년, 미국에서는 2027년 특허가 만료된다. 현재 임상 1/2a상을 마친 단계이기 때문에 새로운 제형(New Formulation)으로 개발해 허가까지 걸리는 기간을 고려하면 잔존 특허기간과 중첩되진 않을 것이라는 게 회사 측의 예상이다. 또한 지뉴브는 항암제로 특허를 취득한 메키니스트와 달리 ALS와 알츠하이버병 용도 특허로 한국, 미국 외 14개국에서 권리를 확보한 상태다. 이러한 특허 전략은 김앤장 법률사무소 특허고문 경력이 있는 한성호 대표가 일찌감치 마련해둔 것이다.

지뉴브는 SNR1611을 ‘루게릭병’으로 불리는 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 알츠하이머병 신약으로 병행 개발 중이다. 이 중 연구개발 단계가 가장 앞서있는 SNR1611 ALS 임상 1/2a상은 지난 4월 환자 투약을 종료한 상태다. 지뉴브는 내년 1분기에 해당 임상의 최종 임상시험보고서를 수령할 예정이다. 2025년 미국에서 글로벌 임상 2상을 진행하는 것을 목표로 하고 있다. 희귀의약품으로 지정받아 허가 기간을 단축하겠다는 전략이다.

SNR1611의 알츠하이머병 신약 연구개발 단계는 지난달 알츠하이머병 전임상 결과를 학술지를 통해 공개한 단계에 있다. 배 전무는 “ALS는 망가진 운동신경이 대체되면 훈련을 통해 재생할 수 있지만 기억(memory) 등 인지기능의 경우 신경을 대체해도 기억이 재생되진 않기 때문에 최대한 늦추는 방법을 택해야 한다”면서 “이 때문에 ALS 개발 속도가 좀 더 빠르다”고 부연했다.

“GNUV205, 장기 기억 반응 100%…백신에 가까운 효과”

지뉴브가 기대를 걸고 있는 신약후보물질은 항암 신약 ‘GNUV205’다. GNUV205은 기존 면역항암제 불응 환자의 반응율을 높이기 위한 융합형 면역항암제로 개발됐다. GNUV205는 이중항체 발굴·제작 플랫폼 ‘누보에프씨(NuvoFc)’와 샤인마우스 플랫폼을 기반으로, 자체 설계한 인터루킨-2(IL-2) 수용기 구조체와 계열 내 최고(Best-in-class) 신약인 항 PD-1항체를 이용해 개발한 차세대 면역 항암제다. 배 전무는 “샤인마우스 플랫폼을 통해 개발한 GNUV205는 지뉴브의 여러 기술의 총합”이라며 “광범위한 개념의 ADC 신약으로도 볼 수 있으며, 다양한 하이엔드 기술이 많이 포함돼 있다”고 강조했다.

지뉴브는 내달 미국과 중국에서 GNUV205의 최신 전임상 데이터를 공개할 예정이다. 해당 데이터에 따르면 GNUV205는 마우스 대장암 모델(MC38)에서 1회 투약만으로 생쥐 중 91%가 종양이 사라진(tumor-free) 것으로 확인됐다. 이는 기존 표준치료법인 PD-1 저해 항체 대비 탁월한 종양제거능을 보여준 것이다.

GNUV205의 장기 면역 기억 전임상 데이터 (자료=지뉴브)

놀라운 점은 종양이 사라진 생쥐를 대상으로 2개월마다 암세포를 주입했더니 암세포가 전혀 자라지 않았다는 것이다. 암 특이적 면역 장기 기억화 반응을 100% 보이면서 치료제를 넘어 일종의 백신에 가까운 효과를 드러낸 셈이다. GNUV205는 정맥주사(IV)뿐 아니라 복강(IP) 주사로도 비슷한 효능을 냈기 때문에 투약 편의성도 높일 수 있을 것으로 기대된다.

한편 지뉴브는 내년에 기술성평가를 신청한 후 2025년 기술특례상장을 통해 코스닥 시장에 입성할 계획이다. 이경호 지뉴브 상무는 “지뉴브는 기술성 측면에선 어느 정도 준비됐다고 생각한다”며 “사업화 실적을 1개 정도 추가해서 기술특례상장에 도전할 것”이라고 알렸다.