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[이데일리 김진수 기자] 한 주(5월 27일~5월 31일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목허가 소식이다.

큐로셀 파이프라인. (사진=큐로셀 홈페이지)

큐로셀, CAR-T 치료제 임상 2상 완전관해율 67.1%

큐로셀은 국내 최초로 불응성 거대B세포림프종 환자를 위한 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상 시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 30일 밝혔다.

이번에 수령한 CSR에는 지난 3월 공시된 톱라인(주요지표) 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 수록됐다.

먼저, 안발셀 임상 2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 같았다. 재발 또는 불응성 거대B세포림프종 환자 79명을 대상으로 안발셀을 1회 투여한 연구 결과, 1차평가변수 객관적반응률(ORR)은 75.3%로 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다. 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%였다.

안전성과 관련해서는 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)은 3.8%로 집계됐다.

김건수 큐로셀 대표는 “안발셀의 경쟁력을 의료 현장에서 직접 체감할 수 있도록 내년 허가 목표에 최선을 다하겠다”고 말했다.

유한양행 폐암 신약 YH42946, 美 임상1/2상 IND 승인

유한양행은 사람상피세포 증식인자 수용체 2형(HER2) 티로신 키나제 억제제(TKI)로 개발 중인 YH42946의 임상1/2상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 24일 승인 받았다고 30일 밝혔다.

YH42946은 암유전자로 불리는 HER2 표적 치료제다. 전임상에서 비소세포폐암에서 자주 발생하는 엑손 20 삽입을 비롯해 HER2의 티로신 키나제 도메인(TKD)에서 발생하는 돌연변이에 대한 항종양 효과를 보여줬다.

이번에 착수하는 연구에서는 HER2 이상 및 EGFR 엑손 20 삽입을 동반한 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 YH42946을 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학·항종양 활성을 확인한다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “렉라자에 이은 표적항암제 후속 파이프라인 중 하나로, 하반기 중 한국과 미국에서 환자 모집을 개시할 예정”이라고 말했다.

한편, YH42946는 유방암과 대장암 등 주요 고형암에서 발생하는 돌연변이 아형 등에 대해서도 항종양 효과를 나타내 목표 적응증 확대도 가능할 것으로 전망된다.

한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 후보 FDA 희귀약 지정

한미약품과 GC녹십자는 공동연구를 진행 중인 파브리병 신약 후보물질 ‘LA-GLA’(코드명 HM15421·GC1134A)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정됐다고 27일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’ 결핍으로 발생한다. 체내에 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성과 염증 반응이 일어나고 이에 따라 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 신약 후보물질이다. 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 그러나 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하며 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했으며 연구 결과를 토대로 글로벌 임상시험계획(IND) 신청도 준비 중이다.

한미약품·GC녹십자 측은 “희귀질환으로 고통받는 환자 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속해서 개발하고 제시하겠다”고 말했다.