pharm edaily

[이데일리 신민준 기자] 중견 제약사 한독(002390)이 희귀질환과 희귀암 치료제 파이프라인을 강화하고 있어 주목된다. 한독은 그동안 당뇨 치료제와 외용소염진통제시장에 주력해왔다. 하지만 관련 시장 경쟁이 치열해지면서 치료제가 존재하지 않아 치료 미충족 수요가 많은 희귀질환과 희귀암 치료제를 새로운 성장 동력으로 키우는 쪽으로 방향을 수정했다. 희귀질환과 희귀암 분야는 환자 수가 적지만 그만큼 경쟁 기업도 적어 시장 선점기회가 높다.

한독은 신약의 빠른 상업화를 위한 오픈이노베이션(개방형 혁신)과 희소성을 지닌 도입 약물 판매라는 투트랙 전략으로 희귀질환과 희귀암 치료제시장을 장악한다는 전략이다. 이를 통해 한독은 캐시카우(현금 창출원)을 확보한 뒤 향후 독자적인 자체 항암 신약 개발에 나선다는 전략이다.

(그래픽=이데일리 김일환 기자)

글로벌 담관암 치료제 규모 약 1.6조…치료 미충족 수요 ↑

7일 제약업계에 따르면 한독이 희귀질환 및 희귀암 치료제시장을 장악하기 위해 오픈이노베이션 신약 개발과 경쟁력을 갖춘 치료제 도입을 동시에 진행하고 있다. 한독이 희귀질환과 희귀암 치료제 중 가장 큰 기대를 걸고 있는 것은 바로 담관암(담도암) 치료제다. 한독은 담관암과 관련해 다국적 제약사 치료제 도입과 오픈이노베이션을 통한 신약 개발을 동시에 진행하고 있다. 한독은 최근 식품의약품안전처로부터 다국적 제약사 인사이트 코퍼레이션의 희귀암 치료제인 간내 담관암 치료제 페미자이레(성분명 페미가티닙)의 품목 허가를 받았다. 페마자이레는 현재 약가 작업을 진행 중이다.

페마자이레는 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 표적 간내 담관암 치료제다. 페미가티닙은 세포 성장과 분화에 관여하는 섬유아세포성장인자 수용체2(FGFR2) 융합이나 재배열로 인해 발생한 암세포 증식을 억제하는 먹는(경구용) 섬유아세포성장인자 수용체 억제제다. 섬유아세포성장인자 수용체는 세포막 수용체로 세포 성장 및 생존·분화를 조절하는데 돌연변이가 생기면 다양한 암이 발생한다.

페마자이레의 지난해 글로벌 매출은 1억7000만달러(약 2300억원)를 기록했다. 한독은 담관암 신약 ‘HD-B001A’도 개발 중이다. HD-B001A는 에이비엘바이오와 공동 개발 중이며 글로벌 임상 2/3상 단계에 있다. 한독은 국내 시장 개발 및 상업화 권리를 가지고 있다. 글로벌 담관암 치료제 시장 규모는 11억6000만달러(약 1조6000억원)로 추산된다. 담관은 간에서 만들어진 담즙을 십이지장으로 보내 지방 소화를 돕는 기관이다. 담관은 크게 2종류가 있다. 간 속을 지나가는 간내담관과 바로 십이지장으로 이어지는 간외담관이다. 이들 기관에 암이 생긴 것을 담관암이라고 부른다.

담관암은 다른 암처럼 초기 증상이 없어 조기 발견이 어려운 암의 하나로 꼽힌다. 증상이 나타난다면 이미 어느 정도 진행됐을 경우가 많다. 미국암협회(ACS)에 따르면 미국에서 담관암은 매년 약 8000건이 발병한다. 대개 암이 퍼진 후에 진단이 이뤄져 미국에서 5년 생존율은 간내담관의 경우 9%, 간외담관은 11%밖에 안돼 치료 미충족 수요가 많은 편이다. 특히 국내 담관암 환자 사망률(10만 명당 11.6명)은 일본(7.4명)·체코(6명)보다 높다.

한독 관계자는 “담관암 치료제는 한독의 미래 성장 동력 중 주력 치료제”라며 “페마자이레는 1회 이상 전신치료를 받은 국소진행성이나 전이성 담관암 성인 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 것”이라고 설명했다.

한독은 희귀질환인 선천성 고인슐린증 신약(RZ358)도 미국 바이오벤처 레졸루트와 공동 개발하고 있다. 선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생한다. RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용하는 단일클론항체다. RZ358은 인슐린 수치가 과다하게 나타나는 고인슐린증이나 저혈당 치료를 위해 개발되고 있다. RZ358은 유럽에서 임상 3상을 진행 중이다.

한독 관계자는 “오픈이노베이션을 활용하면 자체적으로 신약 후보물질 발굴을 비롯한 임상 단계를 진행하는 것과 비교해 시간을 단축하고 비용을 절감할 수 있다”며 “빠른 상용화를 통한 수익 확보도 가능하다”고 말했다.

매출 증가세지만 영업이익 5년간 200억원대 머물러

한독은 글로벌 희귀질환 치료제 전문기업으로부터 희소성이 있는 희귀질환 치료제를 도입해 판매하고 있다. 한독은 지난 10월 스웨덴 소비에서 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 엠파벨리를 국내에 도입했다. 엠파벨리는 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제다. 특히 한독은 2012년 같은 적응증을 타깃으로 하는 치료제 솔리리스를 알렉시온으로부터 도입해 국내에 판매한 경력이 있는 만큼 엠파벨리 판매에 자신감을 보이고 있다.

솔리리스의 지난해 글로벌 매출은 18억7400만달러(약 2조4600억원) 규모다. 솔리리스의 지난해 국내 매출은 500억원대로 추정된다. 다만 알렉시온이 지난해 아스트라제네카에 인수되면서 한독의 솔리리스 판권도 아스트라제네카에 이전됐다. 한독은 엠파벨리가 솔리리스의 공백을 메워줄 것으로 기대하고 있다.

한독은 네덜란드 아르젠엑스가 개발한 전신 중증근무력증 치료제 비브가르트도 도입한다. 전신 중증근무력증은 희귀 자가면역질환 중 하나로 근력이 약화되는 만성 신경근질환이다. 전신 증증근무력증이 심각할 경우 생명을 위협할 수 있다. 비브가르트는 아르젠엑스가 개발한 글로벌 최초 면역글로불린G(IgG)의 방어수용체 ‘FcRN’ 차단제다. 비브가르트는 미국과, 유럽, 영국, 이스라엘, 중국에서 항-AChR 항체 양성 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가를 받았다.

비브가르트는 또 일본에서 스테로이드성 또는 비스테로이드성 면역억제제에 충분히 반응하지 않는 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 허가됐다. 한독은 국내에서 독점으로 비브가르트를 판매한다. 비브가르트의 미국 올해 상반기 매출은 4억4000만달러(약 5800억원)로 전년 한해 매출 3억7000만달러(약 4900억원)를 이미 뛰어넘었다.

한독은 매출이 꾸준히 증가하고 있지만 영업이익은 2018년부터 5년 연속 200억원대 머무르고 있다. 한독은 지난해 매출 5438억원, 영업이익 285억원을 기록했다. 이는 전년(5176억원, 280억원)과 비교해 5%, 1.8% 증가한 수치다. 한독은 전체 매출에서 아마릴과 테넬리아 등 당뇨치료제와 케토톱 등 항염증제 매출 비중이 약 30%를 차지하고 있다. 제약업계는 한독의 희귀질환 및 희귀암 치료제가 안착하면 실적 퀀텀점프도 가능할 것으로 보고 있다.

한독 관계자는 “한독의 최종적인 목표는 희귀질환과 희귀암 치료제 등을 통해 캐시카우를 확보해 독자적인 자체 항암 신약을 개발하는 것”이라고 말했다.