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[이데일리 송영두 기자] “유전자치료제 시장은 이제 개화하는 시기다. 세계적으로 임상 1/2상 단계에 있는 회사가 대부분”이라며 “지금부터 팔을 걷어부치고 개발에 집중하면 글로벌 리더 그룹에 속할 수 있다. 아이씨엠은 세상에 없는 연골재생 치료제 개발로 글로벌 반열에 올라설 것이다.”

김대원 아이씨엠 대표.(사진=아이씨엠)

9일 아이씨엠 본사에서 만난 김대원 대표는 유전자치료제 시장의 폭발적 성장을 전망하면서 아데노바이러스(AAV) 기반 세계 최초 연골재생 유전자 치료제 개발도 자신했다.

유전자치료제는 일명 게임체인저로 불린다. 근육에 문제가 생겨 앉지도 서지도 못하는 환자, 지질분해효소가 없는 난치병 환자를 주사 한 방으로 완치시키는 게 바로 AAV 유전자치료제다. 해당 치료제는 생리활성 복구를 위한 치료유전자 전달을 통해 대상 질환을 근본적으로 치료하는 기전을 갖고 있다. 세계 세포유전자치료제 시장은 2020년 약 3조원에서 2027년 약 30조원으로 폭발적인 성장을 예고하고 있다. 특히 글로벌 20대 제약사 중 16개 기업이 유전자치료제 개발에 뛰어들 정도로 핫한 분야로 손꼽히고 있다.

AAV 유전자 치료 권위자로 평가받는 김 대표는 2012년 아이씨엠을 설립했다. 그는 연골세포 생성에 중요한 역할을 하는 유전자 Nkx3.2를 발굴, 세계 최초 연골재생 골관절염 치료제 ‘ICM-203’을 개발 중이다. 김 대표는 “글로벌 제약사들은 연골재생 치료제를 개발하기 위해 약 30조원을 쏟아부었지만 실패했다. 통증감소와 연골재생이라는 두마리 토끼를 다 잡기 어렵기 때문”이라며 “아이씨엠은 Nkx3.2를 유전자전달체인 AAV에 탑재해 통증감소는 물론 연골재생 효과를 입증했다”고 말했다.

‘ICM-203’은 Nkx3.2 유전자를 탑재한 재조합 AAV 바이러스 벡터를 주성분으로 한다. △손상된 연골 재생 △연골 석회화 억제 △활막 염증 완화 △골극 형성 저해 등을 통해 관절통증 감소, 관절조직 개선 및 관절기능을 회복시킨다.

퇴행성 관절염은 무릎 내 활막이 두꺼워지고, 석회화된 돌기가 생성된다. 심한 통증도 동반된다. CT로 촬영하면 정상 관절과 확연한 차이가 난다. 하지만 ICM-203을 투여하면 활막이 얇아지고, 울퉁불퉁한 돌기도 매끈해진다는 게 김 대표의 설명이다. 실제로 관절염을 앓아 한쪽 다리를 딛지 못하던 비글견에게 ICM-203을 투여하자, 6개월 후 딛지 못하던 다리로 걷는 모습을 영상으로 확인할 수 있었다.

특히 그는 “마우스와 비글견 실험을 통해 ICM-203 투여 시 염증유발인자는 감소하고 염증억제인자는 증가하는 것을 입증했다. 설치류 및 중대형동물 모델 모두에서 연골 재생효과가 입증된 최초 DMOAD 후보물질”이라며 “퇴행성 골관절염 임상을 통해서는 환자 연골에서 Nkx3.2 발현이 감소된 것도 확인했다”고 강조했다. 이어 김 대표는 “DMOAD 치료제를 개발 중인 몇몇 기업들은 여러번 주사를 맞는 방식이다. ICM-203은 단회 주사로 통증감소와 연골재생 효능을 동시에 나타내 상당한 경쟁력을 확보했다”고 말했다.

김 대표는 “퇴행성 관절염은 소염진통제, 히알루론산 등 통증완화 정도의 치료제만 존재한다. 관절염 말기 환자의 경우 인공관절 수술을 해야한다”며 “대부분의 경중증 및 중등도 환자들에게 사용할 수 있는 치료제가 없다. 이들 환자에게 필요한 치료제가 연골재생 치료제(DMOAD)다. 세계적으로 니즈가 높다”고 설명했다. 글로벌 퇴행성 관절염 DMOAD 시장 규모는 2028년 100억 달러(약 12조7370억원)에 달할 것으로 전망된다.

ICM-203은 현재 호주서 임상 1/2a상을 진행 중이다. 3월 첫 환자 투약이 이뤄졌고, 추가 환자에 대한 투약을 순조롭게 진행하고 있다. 아이씨엠은 용량이 다른 세 개 코호트에 대한 투약을 올해 마무리하고, 2023년 임상 모니터링을 완료할 계획이다. 올해는 미국 임상도 추진하고 있다. LG화학은 2020년 12월 ICM-203의 세계 최초 DMOAD 치료제 가능성에 약 4000억원을 투자해 기술이전 계약을 체결한 바 있다.

김 대표는 “AAV 유전자치료제는 2015년 이후 임상연구가 연간 10건 이상으로 급격하게 늘어나고 있다. 노바티스, 로슈, 릴리 등 글로벌 제약사는 바이오벤처들을 인수해 AAV에 뛰어들 정도로 유전자 치료기술과 시장이 열리고 있다”며 “하지만 진행 중인 임상 80%가 1상, 1/2상 단계다. 아이씨엠도 충분히 시장을 선점할 수 있는 상황인 것이다. 유전자치료제 유일한 약점인 가격경쟁력을 갖춘 연골재생 퍼스트 인 클래스 치료제를 개발해 세계 시장에 진출할 것”이라고 말했다.