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[이데일리 김진호 기자] “NK/T세포 림프종 대상 ‘VT-EBV-N’의 임상 2상 투약을 지난해 완료했습니다. 해당 물질은 2년간 경과를 관찰한 데이터가 필요하기 때문에 이르면 2026년경 허가 신청이 가능합니다. 반면 급성골수성백혈병 대상 VT-Tri(1)-A은 이런 데이터가 필요없어 내년까지 2상을 완료하면 비슷한 시점에 연달아 허가 진입 시도할 수 있을 것으로 보고 있습니다.”

4일 서울 가톨릭대 성모병원 옴니버스파크에 있는 바이젠셀 본사에서 만난 김태규 대표는 “주력 후보물질 2종이 2026년경 국내 조건부 허가 진입권에 연이어 오르게 된다”며 이같이 강조했다. 회사의 주력 물질의 상업화 절차가 2년 내 판가름날 수 있다는 얘기다.

김태규 바이젠셀 대표가 최근 이데일리와 만나 올해 주력 후보물질의 개발 계획을 설명하고 있다.(제공=바이젠셀)

세포치료제 전문 기업 바이젠셀은 국내에서 임상 이상 단계에 진입한 3종의 신약 후보물질을 보유하고 있다. △NK/T세포 림프종 치료제 후보물질 ‘VT-EBV-N’(임상 2상 투약 완료) △급성골수성백혈병 치료제 후보물질 ‘VT-Tri(1)-A’(임상 1상 코호트1 투약 완료) △이편대숙주질환 신약 후보 ‘VM-GD’(임상 1/2a상 승인) 등이다. 이중 VT-EBV-N과 VT-Tri(1)-A 등 2종은 ‘세포독성T세포’(CTL)를 활용한 물질이다. 이에 비해 VM-GD는 제대혈 유래 골수성 억제세포로 구성됐다.

“‘VT-EBV-N’ 유럽서 매출 돌파구 마련”

바이젠셀이 보유한 후보물질 중 가장 진행이 빠른 VT-EBV-N의 경우 1998년부터 NK/T세포 림프종 환자 11명을 대상으로 연구자 주도 임상 1상이 시도됐다. 이후 회사는 같은 적응증 환자 48명을 대상으로 VT-EBV-N의 상업용 임상 2상의 투약을 지난해 9월 완료했다. 이밖에도 해당 물질은 ‘장기 이식 후 림프 증식 질환’(PTLD·2명)와 ‘안지오센트릭’(Angiocentric·3명) 등과 같은 다른 면역 질환을 대상으로도 연구자 임상이 수행된 바 있다.

김 대표는 “VT-EBV-N의 상업용 허가를 위해 2년 경과를 관찰해야 해서 국내에서 허가 이후 매출로 이어지기까지 시간이 필요하다”며 “해당 물질로 빠르게 매출을 창출하기 위해 유럽 시장을 주목하고 있다”고 했다.

지난해 12월 유럽의약품청(EMA)이 VT-EBV-N을 희귀의약품으로 지정했다. 김 대표는“한국이나 미국에서는 연구자 임상이나 치료방법이 없는 환자에게 적용하는 동정적 사용승인이 된다고 해도 모든 비용을 회사가 부담해야 한다”며 “반면 유럽에서 치료 목적의 사용승인이 되면 그 약물 비용을 받을 수 있다”고 설명했다.

그는 이어 “프랑스의 림프종 분야 권위자를 접촉하고 있다. 2025년 초에는 치료 목적 사용 용도로 유럽에서 VT-EBV-N을 처음 투약할 수 있을 것으로 전망한다”고 말했다. 큰 폭의 매출이 나오는 것은 아니지만, 직접 개발한 신약 후보물질로 내년부터 첫 매출이 발생할 수 있다는 것이다.

바이젠셀 주력 후보물질 3종 임상 개발 현황(제공=바이젠셀)

제조소 변경한 ‘VT-Tri(1)-A’ 1/2상 투약 속도 올린다

바이젠셀은 VT-EBV-N의 2상 경과 분석 및 유럽 진입 절차를 진행하면서 국내에서 임상 1상 중인 VT-Tri(1)-A 개발에 속도를 낸다는 계획이다. 이를 위해 회사는 지난 1월 식품의약품안전처로부터 VT-Tri(1)-A의 제조원을 가톨릭대 성모병원 기관 GMP에서 바이젠셀이 직접 건설한 GMP 시설로 변경 승인을 받는데 성공했다. 자체 GMP 시설에서 VT-Tri(1)-A을 원하는 대로 생산할 수 있게 된 셈이다.

김 대표는 “우리가 임상 중인 3종은 자체 GMP 시설이 없을 때 임상에 진입했고 당시 (제가 몸담았던) 가톨릭대 기관 GMP에서 생산하는 걸로 절차를 밟았다”며 “문제는 다양한 기업과 연구소가 가톨릭대 GMP를 이용해서 우리 후보물질의 생산을 제때 가동하기 어려운 부분이 있었다”고 설명했다.

그는 이어 “VT-EBV-N는 투약이 거의 완료되고 있었기 때문에, 그 다음으로 빠른 VT-Tri(1)-A부터 빠르게 제조원 변경을 시도했고 이번에 성공한 것”이라며 “생산 및 비용 문제로 미뤄뒀던 VM-GD도 비교동등성을 입증할 자료를 준비해 관련 절차를 밟을 예정이다”고 덧붙였다.

김 대표에 따르면 VT-Tri(1)-A의 초기버전으로 통하는 ‘WT1-CTL’에 대해 2007년부터 급성골수성 환자 11명에게 연구자 임상 1상을 실시한 바 있다. WT1-CTL은 여러 암에서 공통적으로 발현하는 WT1 항원을 타깃하도록 만든 세포독성T세포였다. 하지만 해당물질을 치료받은 환자에서 병이 재발하는 문제가 발생했다. 이 때문에 그는 WT1을 비롯해 Survivin, TERT까지 총 3종의 암항원을 동시에 타깃하도록 개량한 VT-Tri(1)-A를 만들게 됐다. 세 종의 항원을 동시에 바꿔 암이 공격을 회피할 확률은 낮다는 판단이었다.

이날 기준 바이젠셀은 연구자주도 임상(4명)과 상업용 임상 1상(6명) 등 총 10명의 급성골수성백혈병 환자에게 VT-Tri(1)-A을 투약한 것으로 확인됐다. 김 대표는 “물질을 개량하면서 VT-EBV-N과 달리 VT-Tri(1)-A의 임상 1상을 생략할 수 없었다”며 “이번에 제조소 변경 승인으로 전제 개발 기간을 앞당길 수 있으리라 본다”고 말했다. 회사는 2025년까지 VT-Tri-A의 2상까지 모두 완료하는 것을 목표로 하고 있다.

한편 지난달 미국에서 종양침윤림프구(TIL) 기반 ‘암타그비’가 흑색종 치료제로 최초 승인된 것에 주목할 필요가 있다는 의견도 나왔다. 김 대표는 “최근 이슈가 된 CAR-T와 달리 고전적인 면역세포 치료제인 암타그비는 1983년에 미국 국립보건원(NIH) 연구팀이 만든 물질로 40년만에 결국 승인됐다. 해당 물질에 대한 순도나 효능 등 규제적인 관점을 설정하는 기간이 오래 소요됐다”며 “우리가 보유한 물질도 이런 정통 세포치료제이고 암타그비처럼 충분히 허가 가능한 요건을 갖췄다”고 자신했다. 이어 “그 가능성에 방점을 두고 암타그비와 같은 개발사례를 만들어 내겠다”고 강조했다.