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[이데일리 김진수 기자] 한 주(4월 21일~4월 25일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.

HK이노엔 신약 케이캡정. (사진=HK이노엔)

HK이노엔 ‘케이캡’, 美 3상 성공적 데이터 도출

HK이노엔 위식도 역류질환 신약 ‘케이캡’이 미국 3상 임상시험을 성공적으로 마쳤다. 케이캡은 미란성 식도염(EE)및 비미란성 위식도 역류질환(NERD) 임상 모두에서 1차, 2차 평가지표를 충족했다. 특히 2주차, 8주차 미란성 식도염 치유에서 PPI대비 우월성까지 입증했다.

HK이노엔은 미국 파트너사 세벨라가 23일(현지시간) 위식도 역류질환(GERD) 환자를 대상으로 테고프라잔(국내 제품명 케이캡)을 평가한 두 건의 미국 3상 임상시험 ‘TRIUMpH’의 주요 결과(톱 라인)를 발표했다고 전했다.

이번에 톱라인을 발표한 미국 3상 임상시험은 미란성 식도염(EE)과 비미란성 위식도 역류질환(NERD) 환자를 대상으로 실시한 것이다. 미국 임상은 2021년 HK이노엔과 라이선스 계약을 체결한 미국 파트너사 세벨라의 소화기 의약품 전문 계열사 브레인트리(Braintree)가 진행했다.

미란성 식도염 및 비미란성 위식도 역류질환 임상 결과, 테고프라잔은 1차 및 2차 평가지표 모두 충족했다. 특히 미란성 식도염 임상에서는 미란성 식도염 전체 환자군과 중등도 이상의 식도염 환자군 모두의 2주 및 8주차 치유율에서 PPI(란소프라졸) 대비 통계적 우월성을 입증했다.

비미란성 위식도 역류질환 임상시험에서 테고프라잔은 가슴 쓰림(야간 및 가슴 쓰림 없는 날)과 위산 역류 모두에서 완전한 증상 개선 효과가 확인됐다.

TRIUMpH 연구에서 발생한 개별 이상반응은 3% 미만으로 대부분 경미하고 일시적인 수준이었다. 심각한 이상반응 발생률 또한 2% 미만으로 테고프라잔, PPI, 위약 그룹 간에 유의한 차이를 보이지 않았다. 테고프라잔 및 란소프라졸 투여 환자의 평균 혈청 가스트린 수치는 연구 기간 동안 정상 범위를 유지했다.

곽달원 HK이노엔 대표는 “대한민국이 개발한 신약 케이캡이 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 성공적으로 3상 시험을 마쳐 매우 뜻깊게 생각한다”며 “세벨라 및 브레인트리와의 긴밀한 협업을 통해 앞으로도 테고프라잔이 미국을 포함한 글로벌 시장에서 위식도 역류질환 치료의 새로운 표준으로 자리잡을 수 있도록 최선을 다할 것“이라고 밝혔다.

한편 테고프라잔은 미국 1상 임상시험에서 식이 영향이 없었고, 투약 후 45분 이내에 위 내 산도를 빠르게 pH.4이상으로 조절했다. 이는 테고프라잔이 PPI로 조절되지 않는 환자에게 ‘빠른 약효발현’이라는 강점으로 차별화된 치료 옵션을 제공할 수 있는 근거가 될 전망이다.

지엘팜텍, 안구건조증 신약 ‘레코플라본’ 임상 3상 성공

지엘팜텍은 아주약품과 함께 개발 중인 안구건조증 신약 후보물질 ‘레코플라본’이 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증했다고 22일 밝혔다.

레코플라본은 지엘팜텍이 동아에스티로부터 사용 권한을 획득해 연구를 이어온 결과로, 제제 개선을 통해 약물 흡수를 향상시켰다. 이 과정에서 두 건의 조성물 특허를 취득하며 아주약품과 공동으로 임상을 진행해왔다. 이번 3상에서는 위약 대비 우월성을 증명하며 상용화의 마지막 단계를 통과했다.

연구에 따르면 레코플라본은 12주째 각막염색검사 점수에서 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였고, 결막염색검사와 안구불편감 점수 등에서도 긍정적인 결과를 나타냈다. 기존 연구에서도 눈물 분비 촉진, 항염 작용 등 네 가지 주요 효능이 확인됐다.

안구건조증은 눈물 분비 감소 및 성분 변화로 인해 발생하는 질환으로 최근 환자 수가 급격히 증가하고 있다. 국내 시장 규모는 약 4800억원이며, 히알루론산 등이 주류를 이루고 있다. 지엘팜텍과 아주약품은 오는 2025년 하반기 식품의약품안전처에 신약 허가를 신청하고 이듬해 제품 출시를 목표로 하고 있다.

지엘팜텍 관계자는 “레코플라본은 다른 제품들에 비해 부작용이 적으면서도 효과가 우수한 제품으로, 기존 치료제들과의 차별성이 있기 때문에 안구건조증 치료의 새로운 옵션으로 떠오를 것”이라고 말했다.

한편 현재 지엘팜텍은 레코플라본의 미국, 중국 등 해외 진출을 위해 파트너사들과 협력 논의를 진행 중이다.

신라젠, BAL0891 급성 골수성 백혈병 FDA 임상 승인

신라젠은 미국 식품의약국(FDA)로부터 항암제 BAL0891을 급성 골수성 백혈병(AML) 적응증 확대를 위한 대상으로 임상을 확대하는 임상시험계획(IND) 변경을 승인 받았다고 금일 공시했다.

신라젠은 이번 IND 변경 승인이 완료돼 재발성·불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 초기 임상을 시작하고 용량 및 안전성과 유효성을 확인할 예정이다.

BAL0891은 급성 골수성 백혈병 전임상 연구에서 유망한 항암 활성이 확인됐다. 최근 진행된 MOLM-14 급성골수성백혈병 이식 모델을 활용한 전임상 연구에서 BAL0891은 종양 성장 억제와 생존율 증가 효과를 유의미하게 나타냈다. 특히 저용량으로도 종양 억제와 생존 연장이 가능했고 BCL-2 억제제 병용 시에는 시너지 효과를 보였다. 앞으로 진행할 BAL0891의 급성 골수성 백혈병 임상에는 미국 MD 앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center), 예일 암센터(Yale Cancer Center), 몬테피오레 암센터(Montefiore Medical Cancer Center) 등 최고 권위의 암 연구기관이 참여할 예정이다.

신라젠 관계자는 “BAL0891은 TTK와 PLK1 두 인산화 효소를 동시에 억제하는 세계 최초 (first-in-class) 혁신 신약 물질로 재발성·불응성 환자에게도 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”며 “이번 임상 승인은 고형암을 대상으로 진행 중인 임상을 넘어 혈액암 분야까지 파이프라인을 확장해 포트폴리오를 다각화할 수 있는 전략적 계기”라고 밝혔다.