[이데일리 석지헌 기자] 지난주(11월 3~7일) 제약·바이오업계 주요 이슈를 모았다. 젬백스앤카엘이 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 결과 보고서를 수령하며 3상 준비에 돌입했다. 한미약품은 정부 주도의 인공지능(AI) 전주기 신약개발 국책과제 연구기관으로 선정돼 AI 신약 플랫폼 구축에 착수했다. 코오롱티슈진은 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제 TG-C 관련 핵심 기술의 호주 특허를 획득하며 글로벌 시장 경쟁력 강화에 나섰다.

◇“알츠하이머 임상 3상 준비 중”

젬백스(082270)앤카엘은 알츠하이머병 치료제 ‘GV1001’의 글로벌 2상 임상시험 최종 결과 보고서(CSR)를 수령했다고 지난 7일 밝혔다.

이번 시험은 미국과 유럽 7개국 43개 기관에서 199명을 대상으로 52주간 위약 대비 안전성과 유효성을 평가했다.

GV1001은 안전성(1차 평가지표) 에서 모든 투약군에서 우수한 결과를 보였다. 특히 알츠하이머병 항체 치료제에서 빈번히 나타나는 ‘아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)’이 한 건도 보고되지 않았다. 이상반응(AE), 중대한 이상반응(SAE) 등 주요 항목에서도 임상 표준에 부합하는 안정적 프로파일을 확인했다.

삶의 질(QoL-AD, 2차 평가지표) 항목에서는 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선(P=0.0242)을 입증했다. GV1001 1.12mg 투여군은 QoL-AD 점수가 0.69점 상승한 반면, 위약군은 1.22점 하락했다.

서울아산병원 이재홍 교수는 “GV1001은 환자가 체감할 수 있는 삶의 질 향상이라는 의미 있는 임상적 효과를 확인했다”며 “임상 표준에 부합하는 높은 안전성이 인상적이었다”고 평가했다.

또한 GV1001은 신경교섬유산단백질(GFAP), 인산화 타우(p-Tau181·217) 등 주요 신경퇴행성질환 바이오마커에서 유의미한 개선 경향성을 보였다.

젬백스는 “이번 결과를 토대로 글로벌 3상 임상을 준비 중”이라며 “인지와 기능 두 축에서 유효성을 확보한 만큼 글로벌 경쟁력을 강화하겠다”고 밝혔다.

◇AI 신약개발 플랫폼 구축

한미약품(128940)은 보건복지부 주관 ‘K-AI 신약개발 전임상·임상 모델개발 사업’ 신규 과제의 핵심 연구기관으로 선정됐다고 지난 7일 밝혔다.

이번 과제는 임상 데이터를 전임상 단계로 환류시켜 예측력을 높이는 ‘역이행 연구 설계 인공지능 소프트웨어’를 개발·구축하는 것이 목표다.

과제는 삼성서울병원(주관) 과 강북삼성병원(공동) 을 중심으로, 한미약품 등 제약사와 학계가 협력하는 다기관 형태로 진행된다.

한미약품은 항암·대사질환 연구를 통해 축적한 데이터를 제공하고, 세포·동물모델 실험 및 오믹스 데이터 생성 등 전임상 멀티모달 데이터 생산 역할을 담당한다.

회사는 AI가 제시한 가설과 후보물질을 실제 신약개발에 적용·검증하고, 그 결과를 다시 AI 학습에 반영하는 선순환 연구체계를 구축할 계획이다.

최창주 한미약품 연구책임자(상무)는 “K-AI 국책과제에 참여해 국내 AI 신약개발 생태계 발전에 기여할 수 있게 돼 뜻깊다”며 “전임상과 임상 간 연계를 성공적으로 수행해 혁신신약 개발 역량을 강화하겠다”고 말했다.

◇세계 최초 골관절염 세포유전자치료제 호주 특허 취득

코오롱티슈진(950160)은 자체 개발 중인 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’ 관련 기술인 ‘MIXED-CELL GENE THERAPY’의 호주 특허를 취득했다고 7일 밝혔다.

이번 특허는 형질전환세포와 일반세포를 혼합해 특정 단백질을 생성하도록 하는 혼합 세포 조성 기술에 관한 것으로, TG-C의 2액(형질전환세포) 기술을 기반으로 한다.

회사는 기존 연골유래세포 특허에 더해 신장유래세포 기반 특허까지 확보함으로써 호주 내에서 기술적·법적 보호를 강화했다.

TG-C는 무릎 골관절염 치료제의 美 FDA 임상 3상 마무리 단계에 있으며, 척추·고관절 적응증 확대를 추진 중이다. 척추 적응증의 경우 내년 하반기부터 임상 1상 환자 투약이 예정돼 있다.

노문종 대표이사는 “TG-C는 개발 초기부터 동일한 형질전환세포로 임상을 이어온 치료제”라며 “FDA 품목허가 시 미국 내 12년, 유럽 내 10년 독점 판매권을 확보해 글로벌 시장 경쟁력을 높이겠다”고 말했다.