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[이데일리 김지완 기자] 메지온(140410)의 폰탄치료제 유데나필의 임상 3b상(FUEL-2)이 본궤도에 올랐다.

서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)

25일 메지온에 따르면, 미국 캔자스주에 있는 소아병원(Children’s Mercy Hospital)은 유데나필 2차 임상 3상을 위한 환자를 모집 중이다.

유데나필은 폰탄수술을 받은 선천성 심장기형 환자의 운동능력을 개선하는 치료제다. 이번 임상은 FUEL-2(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial 2)라는 이름으로, 유데나필에 대한 폰탄환자 치료제로써의 유효성을 평가한다. 이번 임상은 12세부터 18세까지의 폰탄 환자 436명을 대상으로 한다. 다만, 중간분석 결과에 따라 임상 환자 수를 500명까지 늘릴 수 있다.

다음은 노성일 메지온 전무와 유데나필 3b상과 관련된 일문일답.

△미국에서 첫 번째 임상 병원이 환자 모집을 시작했다. 어떤 병원인가.

-Children’s Mercy Hospital는 미국 미주리주 캔자스에 위치한 소아 전문 병원이다. 이 병원은 1897년 설립됐고, 9개 분야에서 미국 최고 소아 병원으로 선정됐다. 현재 40개 부문에서 의료 서비스를 제공한다. 병원 규모는 366개 입원실, 47개 응급실, 80개 외래진료소를 각각 갖추고 있고, 연간 진료 인원만 20만 명에 이르는 병원이다.

△미국 병원에서 환자 모집이 시작됐단 의미는.

-미국 병원별 임상시험심사위원회(IRB) 심의, 병원 간 계약 등 행정절차가 마무리됐다는 걸 의미한다. 1차로 미국에서 16~20개 병원에서 유데나필 3b상을 진행할 예정이다. 이들 병원들은 캔자스 소아병원을 이어 순차적으로 환자 모집에 나설 것이다.

△캔자스병원은 환자 모집 개시 일주일이 지났다. 등록환자가 있나.

-병원으로 몇몇 환자들이 연락을 취한 것으로 알고 있다. 환자 대기, 접수 상황이 발생하고 있는 만큼 곧 등록이 이뤄질 것으로 기대한다.

△주주들은 첫 환자 등록을 애타게 기다리고 있는데

-미국에 인구수가 3억 3000만 명이다. 이중 임상 대상의 폰탄 환자가 3만 명이다. 이 3만 명이 그 넓은 미국 땅에 흩어져 살고 있다. 거기다가 폰탄 환자는 정상인과 다르다. 신체적 컨디션에 따라 장거리 이동이 어려울 수 있다. 임상 대상이 12~18세 학생이다. 이 친구들은 학교를 다닌다. 스케줄이 자유롭지 못하다. 더욱이 부모 동의를 받아야 임상에 참여할 수 있는 학생이다. 제약 조건이 많다. 환자 상태에 따라 바로 등록이 어려울 수 있다.

△ 천수답으로 환자 등록해주길 기다린다면 임상이 오래 걸리지 않나

-그래서 스터디킥(Studykik)이란 임상환자 모집 회사와 계약을 맺은 것이다.

임상환자 모집 전문 기업 ‘스터디킥’ 홈페이지에 올라온 유네나필 FUEL-2(3b상) 환자 모집 페이지. (제공=스티디킥)

△스터디킥에 대해 설명해달라.

-스터디킥은 임상시험과 환자를 연결해주는 회사다. 이 회사는 미국에 본사를 두고 있고 2017년에 설립됐다. 스티디킥은 다양한 임상시험 정보를 제공하고 환자들의 임상 참여를 유도한다. 스티킥은 현재 세계 4000개 임상시험과 300만 명 이상의 환자를 연결하고 있다.

△스터디킥은 어떤 계획으로 메지온 임상 환자를 모집에 나서나.

-스터디킥은 폰탄 환자들에게 FUEL-2 임상시험에 대한 정보와 참여 방법을 안내한다. 아울러 적합한 환자들을 선별하고, 가까운 임상 병원을 추천하고, 임상 병원과 연계하는 등의 서비스를 제공한다.

△구체적으로 스티디킥의 활동을 설명해달라.

-스터디킥은 유데나필 FUEL-2와 관련해 QR코드를 제공하고 있다. 여기서 임상 정보를 받고, 자신이 임상 대상 환자인지 확인할 수 있다. 또 그 화면에서 언제든 상담원과 연결해 임상 병원이나 임상 관련 정보에 대해 알려준다. 임상 중엔 약이 떨어졌는지. 이상반응은 없는지를 세심하게 살펴봐 준다. 임상 후 사후 관리도 철저하게 해준다.

△QR코드를 배포에 어떤 효과를 기대하나.

-스터디킥은 폰탄 환우회, 폰탄 관련 단체에도 임상 참여 가이드라인을 제공할 예정이고, 페이스북 같은 SNS에서도 스터디킥 홈페이지 참여를 유도할 예정이다. 앞서 세계최대심장학회(World Congress) 참석자 5500명에게 QR코드를 배포했다. 참석자들이 심장전문의 또는 심장병원 종사들이다. 호응이 있을 것으로 기대한다.

△ 첫 환자 등록 시점은 언제로 예상하나.

-임상수탁기관(CRO)인 아이큐비아(IQVIA)에는 가능하면 9월 내 첫 환자 등록을 보고 싶다는 의견을 지속해서 피력했다. 아이큐비아도 그 목표 달성을 위해 최대한 노력 중이다.

△ 이번 3b상은 언제까지 진행되나.

-임상을 15개월 이내 끝내겠다고 이전부터 공언해왔다. 다만, 이는 보수적인 일정 계획이다. 우리는 이 15개월의 시간을 줄이기 위해 노력하고 있다.

△ 구체적으로 어떤 노력을 하고 있나

-FUEL-1에서는 상위 6개 병원에서 160명의 환자를 모집했다. 상위 12개병원으로 확대하면 모집 환자가 258명이다. 이 경험을 바탕으로 FUEL-2 참여 병원들의 환자현황을 파악하고 있다. 환자가 많은 병원들부터 집중 공략해 환자모집 기간을 단축할 계획이다.

△ 워낙 대규모 임상이라 목표 달성이 쉽지 않아 보이는 데

-우리가 필요한 건 최대 산소포화도(Max. VO2) 하나만 필요하다. 처음에 와서 신체검사하고, 26주(6개월)간 약 복용하고, 다시 검사하면 된다. 나머지 데이터가 크게 필요 없고 검사절차도 간소하기 때문에 많은 참여자가 있을 것으로 판단한다. 거기에 이 약이 이전에도 부작용이 없었고 4년 6개월 장기추적 관찰에도 이상이 나타나지 않았기 때문에 복용 부담이 없다. 마다할 이유가 없다.

△ 국내 임상 준비 상황은.

-한국에서는 임상시험계획서(IND) 승인일자에 맞춰 환자모집이 바로 실행되는 것을 목표로 하고 있다. 현재 IND와 각 병원 행정적 절차를 병행 추진 중이다.

△ 마지막으로 임상 관련해 하고 싶은 얘기는.

-이전부터 9월엔 환자 모집이 진행될 거라고 공언했고 그 약속을 지켰다. FDA 재협상, 투자유치, 3b상, 임상일정 등의 과정을 모두 투명하게 공유했다. 그리고 계획대로, 일정대로 임상을 진행하고 있다. 신뢰하고 지켜봐 달라.