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[이데일리 김진호 기자]“야생형의 AAV를 개선하는 재조합 AAV 발굴 플랫폼과 그 선도물질의 개발을 완료하면서 연말부터 기술수출 등 본격적인 상업화에 뛰어들 계획이다. 기술수출 기반 탄탄한 매출을 꾸준하게 확보하는 것을 최우선하고, 3종의 퇴행성 질환 분야 신약 후보물질을 고도화해 이 역시 기술수출하는 전략을 세우고 있다. AAV분야 기술수출 선도기업으로 도약하겠다.”

2일 경기 수원시 제닉스큐어 본사에서 만난 문홍성 대표는 “유전자 치료제 후보물질의 비임상을 진행하는 기업부터 ‘졸겐스마’처럼 시판된 약물의 단가를 낮추거나 효능을 개선할 목적의 개량 신약 개발을 원하는 기업 등이 모두 (우리의) 고객사가 될 수 있다”며 이같이 말했다.

문홍성 제닉스큐어 대표가 회사의 재조합 ‘아데노연관바이러스(AAV) 발굴 플랫폼에 대해 설명하고 있다.(제공=김진호 기자)

제닉스큐어는 인공지능(AI) 스크리닝 방식의 AAV 발굴 플랫폼 ‘케어’(CARE)를 보유하고 있다. 케어는 회사의 최고과학책임자(CSO)로 AI 분야를 총괄하는 박준 홍익대 교수의 주도하에 만들어진 솔루션인 ‘인사이트 마이너’(InsightMiner)에서 시작된다.

일례로 뇌로 전달이 잘되고, 간을 회피하도록 항목을 설정해 인사이트 마이너를 실행하면, 이런 특성을 가질 수 있는 재조합 AAV의 유력 서열 후보들이 추출된다. 이렇게 확인한 서열들을 야생형 AAV의 유전자 부위에 삽입하고 기본적인 세포 실험을 거친다. 그런 다음 마우스 또는 영장류 등에서 추가적인 성능 시험을 진행해 성능이 검증되면 상업화가 가능해지는 수순이다.

제닉스큐어는 케어를 통해 AAV9을 개량한 ‘XOB-031’을 선도물질로 선정해 마우스 실험까지 완료했다. 회사 측은 XOB-031의 뇌 전달율이 야생형의 AAV9 대비 10배 가량 높을 것으로 분석 중이다.

문 대표는 “신약 개발사들은 최소 마우스에서 재조합AAV 데이터를 요구한다”며 “선도물질 ‘XOB-031’을 마우스 모델에 적용한 데이터가 늦어도 5월경에는 도출될 예정이다. 이때부터 본격적인 상업화 논의가 급물살을 탈 것으로 판단하고 있다”고 강조했다.

제닉스큐어에 따르면 AAV를 활용한 유전자 치료제 중 미국에서 승인된 약물은 △‘졸겐스마’(척수성 근위축증) △‘럭스터나’(레버 선천성 흑암시) △‘헴제닉스’(B형 혈우병) △‘록타비안’(A형 혈우병) △‘업스타자’(방향족 아미노산 탈탄산효소 결핍증) △‘엘레비디스’(뒤센 근이영양증) 등 6종이다.

또 2023년 2월 기준 미국 나스닥에 상장된 기업 42개사가 개발 중인 AAV 기반 유전자 치료 신약 후보물질은 총 208종이다. 이들은 세부적으로 ‘비임상’(123종)과 ‘임상 1상 및 1/2상’(58종), ‘임상 2상’(9종), ‘임상 3상’(18종) 등에 단계에 올라 있다.

문 대표는 “이미 임상에 들어간 물질은 차지하고 비임상이나 발굴 단계의 물질을 보유한 기업들이 XOB-031을 비롯한 우리의 재조합 AAV를 도입해 나갈 여지가 있다고 판단한다”고 운을 뗐다. 실제로 제닉스큐어는 XOB-031 이외에도 중추신경질환용 재조합 AAV벡터인 ‘XOB-174’를 비롯해 ‘XOS-092’(슈반세포 벡터), ‘XOM-024’(근육세포 벡터) 등을 발굴해 상업화를 진행하고 있다. 이런 재조합 AAV 후보물질들이 각종 유전자 치료제 발굴에 쓰일 수 있다는 얘기다.

그는 이어 “이미 개발을 완료한 유전자 치료제를 개량하는 데도 재조합 AAV가 쓰일 수 있다”며 “뇌 전달률이 10배 좋은 XOB-031을 벡터로 졸겐스마를 개량하면 이론적으로 더 적은 양으로 효과를 볼 수 있다. 그만큼 약가를 낮춰 환자 접근성을 높일 수도 있을 것”이라고 부연했다. 현재 투약비용이 30억원 수준인 졸겐스마를 XOB-031로 개량하면 그 투약비용이 3억원 수준으로 낮출 수 있는 셈이다.

2023년 2월 기준 미국 나스닥에 상장된 기업 42개사가 아데노연관바이러스(AAV)를 전달벡터로 활용해 총 208종의 후보물질을 개발하고 있다.(제공=제닉스큐어)

이날 문 대표에 따르면 스위스 로슈와 일본 아스텔라스, 국내 A사 등 최소 3곳이 제닉스큐어의 재조합 AAV에 관심을 보이는 것으로 확인되고 있다.

제닉스큐어는 지난해 1월 미국 일라이릴리(릴리)와 캡시다 바이오테라퓨틱스(캡시다)가 체결한 수준의 계약을 로슈와 맺을 수 있을 것으로 내다보고 있다. 당시 릴리는 영장류 실험까지 마친 캡시다의 중추신경질환용 재조합 AAV를 7억4000만 달러(한화 약 1조원) 규모로 기술이전 받는 계약을 체결한 바 있다.

문 대표는 “로슈 측에서 XOB-031을 탑재한 AAV 신약 후보물질의 영장류실험 데이터를 보고 가져가겠다는 의견을 전달해 왔다”며 “올 하반기 영장류 대상 실험을 진행하기 위한 준비를 하고 있다. 내년 상반기에는 그 결과가 나와 로슈와의 기술수출 논의를 진전시킬 수 있을 것”이라고 설명했다.

그는 이어 “6월에 열리는 AAV 분야 포럼에서 아스텔라스와 논의를 시작하기로 했고, 이외에도 국내 제약사 1곳 역시 수십 억원 규모의 계약금을 제시하며 XOB-031에 관심을 보이고 있다”면서 “AAV 기반한 플랫폼 기술수출로 매출 활로를 모색해 나가겠다”고 강조했다.

이밖에도 제닉스큐어는 XOB-031을 완성하기 전에 이미 ‘야생형 AAV9’를 활용한 신약 후보물질인 ‘GXC-301’(라포라병·유전성 간질증후군)과 ‘GXC-303’(루게릭병), ‘GXC-304’(전두측두엽성치매) 등을 발굴하기도 했다. 회사 측은 지난 1일 미국 식품의약국(FDA)에 GXC-301에 대한 희귀 의약품 지정을 받기 위한 신청서를 제출하기도 했다.

문 대표는 “GXC-301의 희귀 지정 결과가 오는 7월경 나올 것이다. 희귀 지정을 획득하면 이물질 자체도 기술수출을 시도할 것”이라며 “이를 제외한 GXC-303이나 GXC-304 등은 초기 단계라 XOB-031을 적용해 물질을 개선하는 연구에 돌입한 상태다”고 말했다.

한편 제닉스큐어는 지난 2019년 에이앤엘바이오(ANL바이오)로 설립됐다가 최근 사명을 변경했으며, 2022년 시리즈A에서 125억원의 투자금을 유치한 바 있다. 회사는 현재 70억원 규모의 브릿지 투자를 진행하는 것에 대해 기존 및 신규투자자와 논의를 진행하는 중이다.

문 대표는 “유전자 관련 기업이라는 회사의 정체성을 드러내기 위해 제닉스큐어로 사명을 변경했다. 2025년 하반기에서 2026년 초에 기업공개(IPO)하는 것을 목표로 하고 있다”며 “내년부터 우리 플랫폼의 매출이 예상대로 이뤄지면 신규 시리즈B 투자나 IPO에 얽매이지 않을 것이다. 플랫폼 기술수출 성과로 회사의 가치를 증명하는데 초점을 두겠다”고 말했다.