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김건수 큐로셀 대표가 26일 소공동 롯데호텔에서 열린 바이오경제 미래전략 포럼 중 세포유전자치료제 시장 등에 대해 발표하고 있다. (사진=김진수 기자)

[이데일리 김진수 기자] “합성신약과 항체신약의 경우 난이도 차이는 있지만 복제약 개발이 가능하다. 하지만 세포유전자치료제(CGT)는 복제약 개발이 사실상 불가능하기 때문에 특허와 상관없이 사업을 계속 유지할 수 있다”

김건수 큐로셀 대표는 26일 오전 열린 바이오경제 미래전략 포럼 ‘바이오 산업화 현황 및 과제 발표’에서 “글로벌 처방의약품 시장은 2021년 1조660억달러(약 1500조원) 규모에서 2027년 1조5080억달러(약 2015조원)까지 성장할 것으로 전망되며, CGT는 새로운 사업 기회가 될 수 있다”며 이같이 말했다.

김 대표에 따르면, 스위스 노바티스사가 개발한 CAR-T 치료제 ‘킴리아’가 2017년 8월 미국에서 허가받은 이후 많은 다국적 제약사와 바이오벤처 기업들이 CGT 개발에 나서고 있다. 특히, 중국은 CGT 주도권을 잡기 위해 적극적인 투자를 실시 중이다. 중국 내 CAR-T 관련 임상은 2018년 160건에서 2022년 396건으로 크게 늘었다. 같은 기간 미국에서 진행되는 CAR-T 임상 수는 129건과 335건이다.

현재까지 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가받은 CGT 제품은 14개며 크게 바이러스벡터(AAV)와 유전자조작 면역세포(CAR-T) 치료제로 구분된다. 국내에서는 노바티스 ‘킴리아’와 얀센 ‘카빅티’ 2개 품목만이 허가된 상황이다.

김 대표는 CGT의 개발이 어렵지만 전세계적으로 주목받고 있으며 개발이 활발한 이유로 높은 사업성을 꼽았다. 일반적인 치료제는 특허가 만료되면 복제약에게 시장을 내주지만 CGT의 경우 꾸준히 시장을 유지할 수 있다는 것이다.

김 대표는 “신약사업은 특허를 기반으로 해 20년간 독점 사업권 확보를 목표로 하지만 특허 절벽이라고도 불리는 만료 이후 판매량이 급감하는 것이 가장 큰 리스크”라며 “하지만 CGT의 경우 동일한 제품 출현이 불가능해 매출 하락 없이 끝까지 독점 사업이 가능하다”고 설명했다.

실제로 2007년부터 2012년 사이 30여개의 오리지널 신약이 특허 만료됐는데, 해당 기간 동안 빅파마들의 매출이 670억달러(약 90조원) 가량 줄어든 것으로 나타났다.

환자 수가 적고 가격이 매우 비싸지만 단 한 번의 투여로 ‘완치’가 된다는 점도 CGT의 강점이다.

김 대표는 “호주 제약사 CSL이 개발한 혈우병 치료제 ‘헴제닉스’의 가격은 46억원에 달하는 등 CGT는 가격이 비싸고 유전적 질환을 가진 사람 등에게만 사용돼 대상이 많지 않다는 단점이 있지만 단 1회 치료로 완치를 기대할 수 있다”며 “2022년 킴리아에 대해 보험급여가 적용됐다는 점도 긍정적”이라고 강조했다.

현재 국내 개발 중인 CAR-T 치료제 중에서는 큐로셀의 CRC01이 가장 빠른 임상 속도를 보이고 있다. 재발성 또는 불응성의 거대 B 세포 림프종 성인 환자와 B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로 2021년 임상 1·2상을 승인받았으며 지난해 임상 2상에 진입했다. 규로셀은 내년 조건부 허가를 신청한다는 계획이다. 이밖에 앱클론, 셀랩메드, 유틸렉스, 티카로스 등이 CAR-T 치료제 1상을 진행 중이다.

끝으로 김 대표는 CGT가 글로벌 경쟁력을 갖기 위해선 새로운 기술이 신속하게 임상에 진입할 수 있도록 다양한 지원이 필요하다고 제언했다.

김 대표는 “CGT의 경우 임상을 통해 많은 것을 증명해야 하는데, 동물 임상 실험에서 가치를 증명해도 실제 사람 대상 임상에서는 다른 결과를 보이기도 한다”며 “한국은 CAR-T 초기 개발 단계로 글로벌 기업과 경쟁하기 위해선 사람 대상 본 임상에 빠르게 진입해 차별화를 둬야하며 이를 위해 관련 제도와 인프라 구축이 필요하다”고 말했다.