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[이데일리 김진수 기자] 한 주(6월 23일~6월 27일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=챗GPT)

동아에스티-앱티스, ADC 신약 1상 신청

동아에스티는 항체-약물접합체(ADC) 전문 자회사 앱티스와 ADC 신약 후보물질 ‘DA-3501’(AT-211)에 대해 국내 임상 1상 진입을 위한 임상시험계획승인(IND)을 신청했다고 지난 24일 밝혔다.

동아에스티와 앱티스는 이번 DA-3501 임상이 위암·췌장암 등 치료 난이도가 높은 고형암 정복을 향한 도전의 시작점이 될 것으로 기대하고 있다.

DA-3501은 위암 및 췌장암 등에서 특이적으로 발현되는 단백질 ‘클라우딘18.2’(Claudin18.2)를 타깃으로 하는 ADC 후보물질이다. 앱티스의 독자적인 플랫폼 기술 ‘앱클릭’(AbClick)이 적용된 차세대 ADC로, 기존 ADC 대비 우수한 선택성과 안전성 프로파일을 확보할 것으로 기대된다.

이번 IND 신청은 앱티스의 비임상 데이터를 바탕으로 양사가 공동으로 준비했으며, 향후 임상 진행을 포함한 국내 개발과 글로벌 개발 전략 등은 동아에스티가 주도적으로 추진할 계획이다.

한태동 앱티스 대표는 “DA-3501은 당사의 플랫폼 기술력을 집약한 핵심 파이프라인으로, 임상 개발의 본격화를 통해 새로운 표적항암제 시대를 열고자 한다”며 “동아에스티와의 협력을 통해 효과적인 ADC 치료제 개발에 박차를 가하겠다”고 밝혔다.

박재홍 동아에스티 R&D 총괄 사장은 “DA-3501과 같은 혁신적인 ADC 파이프라인을 통해 치료 옵션이 제한적인 위암, 췌장암 환자들에게 새로운 희망을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”며 “앱티스의 우수한 플랫폼 기술과 당사의 연구개발 역량을 결합해 글로벌 시장에서 경쟁력 있는 ADC 치료제로 개발해 나가겠다”고 말했다.

HLB테라퓨틱스, 안구질환 치료제 3상서 통계적 유효성 확보 실패

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리가 진행한 신경영양성각막염(NK) 치료제 ‘RGN-259’의 유럽 임상 3상(SEER-3) 톱라인 결과, 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 24일 밝혔다.

리젠트리는 전날 유럽 임상 3상(SEER-3)을 수행한 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 톱라인 1차 평가지표 결과를 전달받았으며, 1차 평가변수인 4주 후의 RGN-259 투약군과 위약군의 완치율에서 통계적으로 유의미한 차이를 확인하지 못했다고 밝혔다.

리젠트리는 CRO로부터 전체 톱라인 및 2차 평가변수들에 대한 데이터를 공식 수령한 후, 플라시보 이상 결과의 원인 파악에 대한 면밀한 분석을 진행할 예정이다.

리젠트리는 비록 유럽 임상에서 기대한 결과를 얻지 못했지만, 현재 미국에서 RGN-259 임상 3상을 진행 중인 만큼 글로벌 제약사와의 협상은 계속 추진할 것이라고 강조했다. 현재 미국 임상3상은 올해 말 임상 완료를 목표로 환자 모집이 이뤄지고 있다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “전체 평가변수들의 결과를 정밀하게 분석해 원인을 면밀히 파악하고, 이를 바탕으로 신속하게 전체 임상전략을 재정비하겠다”며 “또한 현재 상당히 진행되고 있는 미국 임상 3상에 회사의 모든 역량을 집중해 성공적인 결과를 보다 신속하게 도출하는 것에 주력할 방침”이라고 말했다.

압타바이오, 면역항암제 후보물질 ‘APX-343A’ 임상1상 IND 승인

압타바이오는 면역항암제 후보물질 ‘APX-343A’의 임상 1상 시험계획서(IND)가 식품의약품안전처로부터 승인됐다고 23일 밝혔다.

‘APX-343A’는 면역관문억제제(ICI)의 효능 저하 및 내성 발생에 핵심적인 역할을 하는 암관련섬유아세포(CAF)를 표적하는 후보물질이다. 암관련섬유아세포의 생성을 억제하고 이미 생성된 암관련섬유아세포를 정상 섬유아세포로 전환시키며, 암조직 내 면역세포 침투를 촉진함으로써 면역세포 및 면역항암제가 암세포를 효과적으로 공격할 수 있도록 유도하는 기전을 가진다.

압타바이오는 지난해 4월 해당 물질의 미국 특허 등록을 마친 데 이어, 7월에는 글로벌 제약사 머크(MSD)와 임상시험 협력 및 공급계약(CTCSA)을 체결했으며, 같은 해 12월 임상시험계획서를 제출했다.

이번 IND 승인에 따라 압타바이오는 진행성 고형암 환자를 대상으로 ‘APX-343A’ 단독투여 및 펨브롤리주맙(키트루다)과의 병용투여를 통해 안전성과 유효성을 평가할 계획이다. 현재까지 CAF를 표적하는 항암제가 상용화된 사례는 없으며, ‘APX-343A’는 CAF가 과발현된 마우스 종양모델을 대상으로 한 전임상 시험에서 단독투여 및 PD-1 억제제(키트루다, 옵디보 등)병용투여 모두에서 종양 크기가 감소한 것이 확인되어 차세대 면역항암제로 주목받고 있다.

압타바이오 관계자는 “이번 임상 진입은 ‘APX-343A’의 글로벌 경쟁력과 기술 신뢰도를 입증하는 중요한 이정표”라며 “펨브롤리주맙과의 병용요법을 통해 난치성 고형암 환자에게 새로운 치료 가능성을 열어 주기를 기대한다”고 밝혔다.

파로스아이바이오, PHI-501 임상 1상 IND 승인

파로스아이바이오는 식품의약품안전처로부터 난치성 고형암 글로벌 신약 ‘PHI-501’의 임상 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 26일 밝혔다.

파로스아이바이오는 이번 임상에서 PHI-501의 안전성, 내약성 및 초기 효능을 평가할 예정다. 이를 위해 파로스아이바이오는 지난 3월 국내 대표 임상시험수탁(CRO) 기업 씨엔알리서치와 임상 1상 시험 수행을 위한 위탁계약을 체결한 바 있다. 또한, 국내 1위 글로벌 유전체 분석 기업 마크로젠과 업무협약을 맺고 순환종양핵산 분석기술을 활용해 임상 시험의 정확도를 높일 계획이다.

PHI-501은 글로벌 항암제 시장에서 혁신적인 치료제가 될 것으로 기대되는 신약 파이프라인으로서 전임상 연구에서 기존 치료제들의 주요 부작용인 ‘BRAF 야생형 종양에서의 종양 촉진’ 극복이 확인된 바 있다. 더불어, 교차저항성으로 치료 옵션이 제한적인 기존 BRAF 저해제와 교차저항성을 형성하지 않아 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시해줄 것으로 기대하고 있다. BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암 동물시험에서 유의미한 종양 감소 효능도 확인돼 현행 치료요법의 미충족 의료수요를 극복할 수 있는 혁신 잠재력을 가진 것으로 평가되고 있다.

PHI-501은 암 종양의 생존과 성장에 관여하는 두 신호 전달 경로에 동시 작용하는 pan-RAF 및 DDR 이중 저해제로서, 자체 개발한 AI 신약 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverseⓡ)’의 질환 타깃 예측 모듈 ‘딥리콤(DeepRECOM)’을 활용해 난치성 대장암, 악성 흑색종, 삼중 음성 유방암 등 여러 난치성 고형암으로 적응증을 확장했다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “이번 임상은 PHI-501이 40조 고부가가치 시장을 목표로 하는 글로벌 항암 신약으로서의 가능성과 잠재력을 입증하는 중요한 기회가 될 것”이라며 “자사가 보유한 신약개발 역량과 기술력으로 미충족 의료 수요가 큰 고형암 치료제 시장에서 획기적인 진전을 이루겠다”고 밝혔다.

티앤알바이오팹 3D프린팅 두개골 임플란트, 美 FDA 품목허가 신청 완료

티앤알바이오팹은 자사가 제조하고 비브라운코리아에서 국내 판매 중인 ‘두개골재생용 임플란트’에 대한 미국 FDA ‘Class II’ 품목허가 신청을 26일 완료했다고 밝혔다. 회사는 ‘510K’ 승인 절차를 통해 심사에 약 6개월이 소요될 것으로 보고 있다.

두개골 재생용 임플란트 ‘TnR CFI’는 3D 프린팅 기술을 활용해 제조한 골조직재생용 인공지지체로, 생분해성 고분자인 폴리카프로락톤(PCL)과 인체 뼈 구성 성분 중 하나인 베타-제3인산칼슘(Beta-Tricalcium Phosphate)으로 구성된 3차원 다공성 구조를 가졌다. 본 제품은 뇌종양, 뇌출혈, 뇌동맥류 등 다양한 이유로 개두술 또는 뇌실액배액술 등을 시행한 뒤 발생하는 두개골 결손 부위를 메우고, 자가골 재생을 유도하는 임플란트다.

티앤알바이오팹은 2021년 국내 허가를 획득한 이후 비브라운코리아를 통해 국내 주요 대학병원 등에 제품을 공급해왔다. 현재까지 약 1만7000명 이상의 환자에게 시술됐으며, 단 한 건의 부작용 사례도 보고되지 않아 안전성과 유효성이 입증됐다는 평가다.

티앤알바이오팹 관계자는 “미국 FDA 품목허가를 위해 약 2년간 글로벌 GLP(Good Laboratory Practice) 시험기관을 통해 체외 성능시험 및 동물 대상 장기이식 시험 등 생물학적 안전성 평가를 철저히 준비해 왔다”며 “미국 내 뇌출혈, 뇌종양, 뇌동맥류 등으로 두개골 손상이 발생하는 환자가 연간 약 15만 명에 이르는 만큼, FDA 허가를 통해 미국 시장은 물론 남미, 중동, 동남아 등 FDA 인증을 중요시하는 지역으로의 진출도 본격화할 계획”이라고 말했다.