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[이데일리 김진수 기자] 강스템바이오텍은 주요 파이프라인인 ‘퓨어스템-에이디(AD)’와 ‘퓨어스템-오에이 키트(OA Kit)’ 임상에 집중, 올해 안으로 임상 대상자에 의약품 투여를 모두 마친다는 계획이다. 이에 따라 이르면 내년 추가 기술이전 및 내후년 추가 기술료 확보가 기대된다.

9일 강스템바이오텍에 따르면 현재 임상 3상이 진행 중인 아토피피부염 치료제 퓨어스템-에이디의 경우 목표한 환자 308명에 대한 투여가 곧 마무리 될 예정이다. 골관절염 치료제 퓨어스템-오에이 키트는 임상 1상 투여를 위한 준비를 마치고 곧 첫 환자 투여를 앞두고 있다.

강스템바이오텍 관계자는 “퓨어스템-에이디와 퓨어스템-오에이 키트 모두 올해 말까지 환자 투여 완료를 목표로 하고 있다”며 “둘 모두 내년 초에는 결과 도출까지 가능할 전망”이라고 말했다.

강스템바이오텍 파이프라인. (사진=강스템바이오텍)

만전 기한 퓨어스템-에이디 두 번째 임상, 내년 품목허가 기대

전 세계 아토피피부염 환자는 1억7000만명에 달하는 것으로 추정되며, 전체 환자 중 중등증·중증 비율은 20~45% 가량인 것으로 확인된다. 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 2022년 아토피치료제 시장은 18조7000억원에 달한다. 연평균 9% 성장해 2030년 36조원 이상을 형성할 것으로 예상된다.

현재 아토피 치료에 일반적으로 쓰이는 의약품들은 매주 2회 투여 받아야하는 불편함이 있다. 그러나 퓨어스템-에이디는 혈액에서 채취한 성체줄기세포를 통해 세포-환경 상호작용 기반으로 손상된 면역체계 항상성을 복원하기 때문에 1회 투여로 질환의 근본적 치료가 가능하다는 점이 가장 큰 경쟁력이다. 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제인 만큼 부작용 우려도 줄였다.

강스템바이오텍은 2019년 퓨어스템-에이디 임상 3상에서 한 차례 고배를 마셨던 만큼 현재 진행 중인 두 번째 임상 3상에는 더욱 만전을 기했다. 이전에는 살아있는 세포를 활용했지만 두 번째 3상은 동결된 세포로 진행해 품질 표준화를 이뤘다. 또 고품질 및 대량생산 능력도 확보한 것으로 분석된다.

첫 임상 3상에 참여했던 환자 52명을 장기 추적한 분석에서도 습진중증도평가지수(EASI)-50 달성 시험자 수가 39명으로 확인됐으며, 중대 부작용도 없어 기대감을 더 높이고 있다. 현재 퓨어스템-에이디 임상 3상은 90% 이상 진행된 상태다. 올해 안에는 환자 대상 투여 종료되고 이르면 내년초 품목허가까지 기대된다.

내후년에는 추가 기술료 확보가 예상된다. 강스템바이오텍은 지난 2019년 현대바이오랜드(구 SK바이오랜드)에 총 150억원 규모의 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 유통 독점판매권 및 기술 이전에 관한 계약을 체결한 바 있다. 현재 계약금으로 50억원만 수취한 상태로, 앞으로 100억원의 추가 기술료 확보가 가능하다.

퓨어스템-에이디가 품목허가 받은 뒤 2년 이내 협의한 수량 이상 생산되고 제품공급가 평균 값이 바이알당 협의된 가격에 도달하면 강스템바이오텍은 20억원의 기술료를 추가 수령한다. 이어 현대바이오랜드가 판매를 시작한 이후 협의된 수량의 누적 판매량에 도달하면 30억원을 더 수령할 수 있다.

퓨어스템의 품목허가 후 강스템바이오텍이 보유한 4건의 특허권과 퓨어스템-에이디 노하우를 현대바이오랜드에 전수하는 경우 총 50억원의 기술료를 더 확보할 수 있다. 특히, 현대바이오랜드가 보유한 권리는 국내에 한정돼 있는 만큼 글로벌 대상 기술이전 가능성도 있다.

강스템바이오텍 관계자는 “올해 임상 종료 및 내년 품목허가를 기대 중”이라며 “계획대로 임상이 된다면 내후년 기술료 추가 확보도 가능하다”고 말했다.

퓨어스템-오에이 키트 임상 1상도 4분기 내 종료

지난해 11월 식품의약품안전처로부터 임상 1·2a상을 허가받은 골관절염 치료제 퓨어스템-오에이 키트는 내달 첫 환자 투여를 시작으로 임상에 속도를 내 올해 안으로 대상자 모두에 투여를 완료할 것으로 예상된다.

임상 1상 대상자 수는 최소 12명에서 최대 18명이며 3개의 용량군으로 나눠, 1개월 시점에서 용량 독성 한계 및 최대 허용 용량을 결정한다. 임상 2a상은 총 50명 환자에게 두 개의 용량으로 나눠 6개월 동안 실시될 예정이다.

퓨어스템-오에이 키트는 독일의 바이오 기업 헤라우스와 공동개발 중으로, ICRS 3등급 또는 4등급에 해당하는 중증 이상의 무릎골관절염에 활용된다. 줄기세포와 생체소재를 혼합해 연골 재생 기능을 활성화 시키는 기전으로, 역시 단회 주사투여로 근본적 치료를 목표로 한다. 토끼와 염소를 대상으로 실시한 동물실험 결과에 따르면, 퓨어스템-오에이 키트는 연골조직재생 효과를 입증하기도 했다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-오에이 키트 임상 1상 이후부터 본격적으로 기술이전에 나설 예정으로, 내년 기술이전을 통한 계약금 확보 가능성도 있다. 국내 임상 결과에 따라 강스템바이오텍은 헤라우스에 퓨어스템-오에이 키트를 기술이전해 글로벌 시장을 공략하는 방안도 고려 중에 있다.

글로벌 시장조사 기관 마켓 앤드 마켓에 따르면, 전세계 골관절염 치료제 시장이 2025년 14조원까지 성장할 전망이다. 현재 시장에는 증상 완화를 위한 치료제만 출시돼 있는 만큼 근본 치료제 출시에 대한 관심이 높다.

강스템바이오텍 관계자는 “올해는 퓨어스템-에이디와 퓨어스템-오에이 키트 연구개발에 집중할 계획인 만큼 임상이 늦어지지 않도록 최선을 다 할 것”이라고 말했다.

한편, 퓨어스템-알에이는 올해 1분기 식약처에 임상을 신청한 상태로 하반기에 임상 승인이 기대된다.