pharm edaily

코로나19 사태와 러시아·우크라이나 전쟁 등으로 꽁꽁 얼었던 국내외 자본 시장이 인공지능(AI)을 중심으로 풀리고 있다. 국내 제약·바이오·의료기기 투자도 의료AI를 중심으로 글로벌 추세에 보조를 맞추는 상황이다. 특히 올해는 바이오AI 기술이 무르익으며, 다수의 기업이 상당한 성과를 낼 것으로 기대된다. 이데일리는 세상을 바꾸고 있는 국내 대표적 바이오 AI 기업 10곳을 집중 해부, 시리즈로 연재한다. [편집자주]

[이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오(388870)는 AI(인공지능) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)를 자체 개발, 신약 후보물질 발굴 및 약물 적응증 확대에 주력하고 있는 바이오기업이다. 특히 파로스아이바이오는 희귀·난치성 질환 치료제를 중점 개발, ‘국내 최초’ 기록을 잇달아 확보하면서 주목을 받고있다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표. (사진=파로스아이바이오)

많은 제약사가 AI 기술 이용을 시도하고 있지만, AI 개발사는 제약 경험이 부족하고, 제약사는 AI 기술을 독자적으로 확보하기 어려운 경우가 일반적인 상황이다. 반면, 파로스아이바이오는 AI를 고도화하는 IT 기술력과 이를 활용해서 신약을 개발하는 역량을 두루 갖춘 것으로 평가받는다.

파로스아이바이오 설립자 윤정혁 대표는 컴퓨터 시뮬레이션 기반 단백질 구조 분석 분야에서 국내 최고 전문가다. 윤 대표는 목암생명공학연구소 선임연구원 출신이다. 그는 신약 연구개발 효율성을 극대화할 수 있는 유일한 방법이 컴퓨터 시뮬레이션을 이용하는 것이라 판단, 창업했다.

2000년대 초 이 분야 기술전문가로 아이디알이라는 벤처기업 창업 멤버로 사업을 시작했다. 2002년에는 국내 최초로 ‘Virtual screening을 이용한 신약개발’ 이라는 주제로 국내외에 논문을 발표해 단백질구조기반 신약개발의 유효성을 증명했다.

윤 대표는 2016년 독자적인 3차원 단백질구조분석 관련 기술력과 혁신적인 빅데이터 및 AI 신약개발 플랫폼 케미버스를 개발했다. 이후 같은 해 파로스아이바이오의 전신인 ‘파로스아이비티’를 설립한 뒤 사명을 파로스아이바이오로 변경했다.

케미버스는 9개 모듈로 구성된 AI 신약 개발 플랫폼이다. 대표적으로 독창성 있다고 평가받는 모듈로는 ‘켐젠’(ChemGEN)과 ‘딥리콤’(DeepRECOM)이 꼽힌다.

‘켐젠’은 대용량 고속 데이터 처리 기술과, 약물작용발생단 기반의 생성 모델 알고리즘을 유기적으로 연결해 신속한 타깃에 대한 유효 물질 디자인이 가능하다. ‘딥리콤’은 약물 정보와 세포 및 유전자 발현 정보와의 상호 작용을 분석해 새로운 타깃을 제안할 수 있는 케미버스의 바이오인포메틱스 모듈이다. 기존 파이프라인의 적응증 확대 등에 활용된다.

파로스아이바이오는 현재 급성골수성백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’, 비소세포폐암 및 고형암 치료제 ‘PHI-201’, 전이성 난소암 치료제 ‘PHI-301’, 담관암 및 방광암 치료제 ‘PHI-401’, 대장암 치료제 ‘PHI-501’ 등의 파이프라인을 보유 중이다.

파로스아이바이오의 PHI-101은 AI 알고리즘을 통해서 도출한 후보물질이 임상에 진입한 국내 최초 사례라는 점에서 더욱 주목받고 있다. 상반기 내 급성골수성백혈병 적응증 대상 1b상 종료를 앞두고 있으며 올해 안으로 임상 2상 신청이 기대된다.

파로스아이바이오 관계자는 “현재 임상 1b상 환자 한두명 가량만 남은 상황”이라며 “올해 임상 2상에 들어간다면 국내에서는 AI 통해 도출한 후보물질 줄 가장 빠른 개발 속도로 역시 ‘국내 최초’ 타이틀 확보가 예상된다”고 말했다.

효과 확인…적응증 확대로 신약 가치 높여

PHI-101의 치료 효과도 충분히 확인됐다. 현재까지 확보한 데이터를 보면, 환자 약 60%에서 완전관해(CR)·불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi)·형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 ‘종합 완전관해’(Composite Complete Response)가 확인됐다.

PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 80%로 나타났다. FLT3 돌연변이 환자에 대한 객관적 반응률은 60%다. 급성 골수성 백혈병 환자의 약 30~35%가 FLT3 유전자 변이를 보이며, 이 변이가 있으면 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.

특히, 케미버스를 활용한 적응증 확대 전략도 눈에 띈다. 파로스아이바이오는 급성골수성 백혈병 치료제로 PHI-101 개발을 시작했다.이후 AI를 활용해 난소암, 삼중음성 유방암, 방사선민감제로까지 적응증을 확장해 연구개발을 진행 중이다. 이 중 난소암의 경우 국내 임상 1상이 진행되고 있다.

1개 물질을 여러 적응증으로 개발하는 경우 물질의 가치를 크게 높일 수 있다는 장점이 있다. 실제로 PHI-101의 사례를 살펴보면 급성골수성백혈병 치료제의 글로벌 시장 규모가 5704억원이지만 이후 추가된 난소암 치료제 시장규모는 5조3000억원, 삼중음성 유방암 치료제는 2조2000억원, 방사선 민감제는 1조2000억원 가량이다. 타깃으로 하던 시장 규모가 5700억원에서 9조원 가량으로 늘어난 셈이다.

파로스아이바이오는 PHI-101의 임상 2상 개발까지 완료한 후 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 활용, 조건부 품목 허가를 신청해서 PHI-101을 조기 상용화하는 것이 목표다. PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)된 바 있다. 개발 중간 단계에서 좋은 조건의 요청이 있다면 상황에 따라 기술수출에도 나설 수 있다는 입장이다.

파로스아이바이오 관계자는 “향후 지속적인 자금 확보를 위해 임상 2상 후 조건부허가를 통한 판매를 1순위로 생각하고 있다”고 말했다.