[임상 업데이트] 코오롱티슈진, TG-C 임상 유효성 입증 실패

[이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 20일~7월 24일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

노문종 코오롱티슈진 공동대표가 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 열린 기자간담회에서 TG-C 미국 임상 3상 결과에 관해 설명하고 있다. (사진=이데일리 송영두 기자)

코오롱티슈진 TG-C 임상 유효성 입증 실패

코오롱티슈진은 20일 골관절염 세포유전자치료제 TG-C의 미국 임상 3상 시험에 대한 분석 결과 공동 1차 평가지표인 WOMAC 및 VAS에서 통증 완화와 관절기능 개선은 확인했으나 통계적 유의성은 충족하지 못했다고 밝혔다.

이번에 확인된 통증완화와 기능개선 관련 데이터를 살펴보면 TG-G투여군에서 12개월차 VAS 통증은 -38.6, WOMAC은 -26.34로 평가됐다. 하지만 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 위약군에서는 12개월차 VAS 통증은 -39.1, WOMAC은 -27.57로 평가됐다. 이는 위약군에서도 임상 설계 당시 가정을 크게 상회하는 수준으로 투여군과 위약군간 차이가 사전에 정의된 유의성 기준에 도달하지 못했다.

코오롱티슈진은 이번 시험 결과에 대한 정밀 분석을 바탕으로 향후 개발 방향을 구체화해 나 갈 계획이다.

또 10월에는 TG-C의 두 번째 미국 임상 3상 시험 탑라인 결과 발표가 예정돼 있는 만큼 해당 결과에 기대를 걸고 있다. 두 임상 시험은 동일한 프로토콜에 따라 진행됐지만 서로 다른 임상시험기관과 평가자, 환자군으로 구성돼 독립적으로 수행됐다.

노문종 코오롱티슈진 대표는 “이번에 발표한 첫 번째 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다”며 “두 번째 시험은 첫 번째 시험의 단순 반복이 아니라 서로 다른 환경에서 수행된 독립적인 관찰인 만큼, 오는 10월 발표될 결과를 주의 깊게 보고 있다”고 밝혔다.

HLB이노베이션, 혈액암 CAR-T 임상 1상 초기용량 안전성 확인

HLB이노베이션은 차세대 혈액암 CAR-T 후보물질 ‘SynKIR-310’의 미국 임상 1상(CELESTIAL-301)에서 더 높은 용량 구간의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 용량군(코호트)을 확대했다고 밝혔다.

HLB이노베이션의 미국 자회사인 베리스모 테라퓨틱스는 최근 SynKIR-310 임상 1상의 코호트 3 환자 등록을 본격적으로 시작했다.

CELESTIAL-301은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 진행되는 미국 다기관 공개(Open-label) 임상이다. 특히 기존 상업화된 CD19 CAR-T 치료 후 재발한 환자까지 등록 대상에 포함해, 치료 옵션이 극히 제한적인 환자군에서 SynKIR-310의 치료 가능성을 평가한다.

당초 임상은 상업화된 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량을 고려해 두 단계의 용량 증량으로 설계됐다. 그러나 코호트 2 단계에서 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않는 등 양호한 내약성이 확인됨에 따라, 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 용량 증량 단계를 코호트 4까지 두 단계 더 확대했다.

이번에 진입한 코호트 3은 기존 상용화된 CAR-T 치료제의 일반적인 투여 용량 범위를 넘어서는 고용량 구간이다. 회사는 이를 통해 SynKIR-310이 멀티체인 KIR-CAR 플랫폼의 on/off 작용기전을 통해 기존 CAR-T의 안전성 프로필을 능가할 수 있는 잠재력을 다시 한번 입증하는 한편, 2상 권장 용량(RP2D) 설정을 위한 확실한 임상 근거를 확보할 계획이다.

베리스모의 KIR-CAR 플랫폼은 NK세포에서 자연적으로 존재하는 KIR 수용체의 작동 원리를 CAR-T에 구현한 기술이다. 표적 항원이 없을 때에는 T세포가 불필요하게 활성화되지 않고 휴식 상태를 유지하도록 설계됐다. 기존 CAR-T에서 관찰되는 만성적 활성화 문제를 개선함으로써 면역독성과 세포 탈진을 줄이고, 암세포를 보다 정밀하고 지속적으로 공격할 수 있도록 한 것이 핵심적인 차별점이다.

베리스모는 임상 1상 코호트 2까지의 임상 중간 결과를 올해 글로벌 학회에서 발표할 예정이다. 앞서 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 공개된 초기 임상 데이터에 따르면, 코호트 1(최저 용량)에서 투여받은 70대 소포림프종 환자는 중증 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(ICANS) 없이 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했으며, 발표 당시 마지막 추적관찰 시점까지 6개월 이상 관해 상태를 유지했다. 고형암과 혈액암에서 KIR-CAR 플랫폼이 우수한 안정성과 초기 치료 효과를 보임에 따라 국내 기업으로는 최초로 AACR에서 최상위 발표 세션인 ‘플래너리(Plenary)’에 선정돼 구두 발표를 진행했다.

HLB이노베이션 관계자는 “임상을 차질 없이 진행해 더 높은 용량 구간에서도 안전성과 치료 효능을 입증하고, 베리스모 KIR-CAR 플랫폼의 차별성을 뒷받침하는 임상적 근거를 지속 확보해 나가겠다”고 말했다.

압타바이오, 아이수지낙시브 2상 추적관찰 완료

압타바이오는 조영제 유발 급성신손상(CI-AKI) 치료제 ‘아이수지낙시브(APX-115)’의 글로벌 임상 2상에서 마지막 환자의 추적관찰을 완료했다고 23일 밝혔다.

압타바이오는 지난 4월 환자 투약 완료에 이어 12주간의 추적관찰까지 마무리하면서 탑라인 결과 도출을 위한 최종 분석 단계에 돌입했다.

한국과 미국에서 동시에 진행된 이번 임상은 경피적 관상동맥 중재 시술(PCI) 환자를 대상으로 한 무작위배정·이중눈가림·위약 대조 시험으로, PCI 시술 환자 159명을 포함해 수행됐다. 앞서 센티넬 코호트에 대한 데이터모니터링위원회(DMC) 검토 결과 임상 확대가 권고됐고, 해당 데이터를 추가 분석해 미국신장학회(ASN) ‘Kidney Week 2025’ 후기 임상시험(LBCT) 부문에서 발표하는 등 국제 학계에서도 임상적 중요성을 인정받은 바 있다.

압타바이오는 3분기 말~4분기 초 탑라인 데이터 도출을 목표로 최종 분석에 착수했으며, 연내 임상시험결과보고서(CSR)까지 수령한다는 계획이다. 현재 복수의 글로벌 제약사와 기술이전 논의가 진행 중이며, 탑라인 결과가 확보되는 즉시 협상에 속도를 낼 방침이다.

이수진 대표는 “투약부터 추적관찰까지 글로벌 임상의 모든 일정을 차질 없이 마무리한 만큼, 이제는 탑라인 도출에 전사적 역량을 집중할 단계”라며 “이미 일부 파트너사와는 깊이 있는 논의가 진행되고 있고, 탑라인 결과가 확보되면 기술이전 협상이 빠르게 구체화될 것으로 기대한다. CI-AKI 영역 최초의 치료제 상업화를 앞당기겠다”고 밝혔다.