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김태억 리드컴파스 인베스트먼트(VC) 대표가 국내외 주요 신약개발 동향을 한달에 한번 전한다. 주목해야 하는 신약개발 기술과 회사, 효과 등을 톺아본다. 특히 제약 바이오 투자자의 관점에서 그런 흐름을 어떻게 봐야 하는지 짚는다. 김 대표는 기술경제학 박사(영국 리즈대학)로 ‘신약 후보물질 감별사’로 통한다. 2015년부터 지난 4월까지 K바이오의 해외 기술수출을 지원하는 범부처신약개발사업단(본부장)에 몸담았다. 그 기간 700여개로 추정되는 국내 신약 후보물질 가운데 정부 지원을 받은 600개의 가치를 모두 평가했다. 국내 신약 후보물질의 현황과 수준, 해외 신약개발 동향 등을 꿰뚫고 있다는 평이다.

[김태억 리드컴파스 인베스트먼트(VC) 대표] 2019년 총 37개 바이오기업이 나스닥 상장에 성공했다. 평균적인 기업가치는 대략 7000억원으로 평가받았다. 가장 낮은 기업가치는 대략 3000억원 수준이며, 6000억원 이상의 가치평가를 받은 기업들은 모두 25개이다. 가장 높은 가치평가를 받은 기업은 인공지능과 멀티오믹스 플랫폼 기반 신약개발을 지원하는 10X 제노믹스(10XGenomics)사다. 이 기업은 5조원 정도로 평가받았다. 면역진단 기업인 어답티브바이오테크(Adaptive Biotech)은 3조원 규모로 평가되었다.

신약개발 모달리티(방식) 측면에서 본다면 mRNA 백신을 개발하는 바이오앤테크(BioNtech)가 3조5000억원, 마이크로 바이옴 기업인 칼레이도(Kaleido)가 5500억원, 유전자 편집 기술 기반 프리시전(Precision)이 9000억원, 핵산치료제 개발기업인 스토크테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)이 7000억원, 직접교차분화 기술을 이용한 치료제 개발기업 프리컨시(Frequency)가 5500억원으로 평가받았다. 신규 모달리티 기반 기업의 가치평가가 상대적으로 높았던 것이다. 이들 신규 모달리티 기반 기업들은 초기 파이프라인이 대다수임에도 불구하고 평균 혹은 그 이상의 가치를 인정받았으며, 창업 후 상장에 도달하기까지 대개 5년 이내였다. 참고로 2019년 나스닥 상장 바이오벤처기업과 관련해 주목할 만한 국내 벤처투자 사례로는 한국 투자파트너스사가 시리즈 A에 참여한 프리컨시와 미래에셋이 시리즈 B에 참여한 바이오앤테크가 있다.

폭발적인 성장을 기록한 유니콘 기업

2019년에 상장한 기업 중 4배 이상 기업가치가 폭등한 경우는 터닝포인트(TurningPoint), 카루나 테라퓨틱스(Karuna Tehrapeutics), 캐슬 바이오사이언스(Castle Bioscience), 아이지엠 바이오사이언스(IGM Bioscience) 등 4개가 있다. 그 중에서도 흥미로운 두 개 회사를 간단히 살펴보자.

터닝포인트는 2019년 4월 상장 후 20개월만에 7배 이상 기업가치가 상승한 바이오마커 동반 항암치료제 개발기업이다. 터닝포인트는 4개의 타이로신 카이나제 저해제 임상 파이프라인을 가지고 있다. 터닝포인트는 2013년에 화이자 출신의 임상 전문가 진큐(Jean Cui) 박사가 창업한 기업이다. 화이자에서 다수의 항암신약 승인을 얻어낸 진 큐 박사였지만 자본조달은 매우 더디고 어려웠다. 창업 초기 엔젤투자자로부터 10억원을 투자받은 뒤 2017년까지 매년마다 10여개 내외의 벤처투자자들로부터 40억~50억원의 소규모 후속 투자를 받는 등 매우 어렵게 성장했다. 하지만 2017년 이후 2020년까지 발빠른 임상개발을 통해 우수한 결과를 발표하면서 단기간내 급격한 기업가치 상승을 이루게 된다.

터닝포인트의 선도 파이프라인인 레포트렉티닙(repotrectinib)은 기존에 출시된 항암제에 대한 약물내성을 극복하기 위한 약물로 임상 1상 및 2상 중간분석 결과가 공개됐다. 현재까지 발표된 데이터로는 임상 규모가 작지만 임상후기에 진입한 노바티스나 화이자, 베이어, 릴리사의 경쟁약물 대비 반응율과 안전성에서 매우 강력한 경쟁우위를 보여주었다. 이 덕택에 1상에서 보여준 우수한 결과로 3상을 거치지 않고도 2022년 전후에 시판승인을 획득할 가능성도 있다. 터닝포인트는 레포트렉티닙 외에도 cMET 저해제의 임상 2상에 진입하고 Ret 저해제에 대한 임상1상 결과를 2021년내에 발표할 것으로 기대되고 있다.

카루나테라퓨틱스은 2009년 초기 기업투자에 특화된 퓨어테크벤처(PureTech Venture)에서 투자심사역으로 일하던 앤드류밀러(Andrew Miller) 박사가 20대 후반에 창업한 기업이다. 앤드류밀러는 일라이 릴리사가 조현병 치료제로 탁월한 효과를 보여주었지만 말초신경계의 심각한 부작용으로 1997년에 임상을 중단했던 무스칼린(muscarinic) 작용제 엑사노말린(Xanomeline)과 현재 시판 중인 무스칼린 억제제 트로스피움(trospium chloride)을 병용투여하면 안전하고 효과적인 치료제 개발이 가능하다는 아이디어에 과감하게 베팅했다. 트로스피움은 혈관-뇌 장벽을 통과하지 않으므로 뇌와 중추신경계에서만 무스칼린 작용제가 작동하게 만들어 말초신경계 부작용은 없애고 치료효능은 유지하겠다는 것이 앤드류밀러 판단이었다.

앤드류밀러는 카루나를 창업한 이후 2년간 수많은 논문을 통해 자신의 아이디어를 검증했다. 그 결과 확신을 얻게된 앤드류밀러는 6억원의 대출과 퓨어테크벤처로부터 15억원의 종자돈을 투자 받는 데 성공했다. 앤드류밀러는 그렇게 투자받은 돈으로 2012년 릴리로부터 선급금 1억원, 총 계약금액 540억원에 엑사노말린 특허권을 사들였다. 하지만 임상1상에 착수하기 위해서는 대규모 투자가 필요했는데 2018년 국제 생명공학 연구지원재단인 웰컴트러스트(Welcome Trust)로부터 80억원의 연구지원금을 받을때까지 카루나에 투자를 하겠다는 벤처투자자자를 7년동안 찾지 못했다. 그러는 와중에 2016년 알러간사가 앤드류밀러와 동일한 아이디어로 헵타르(Heptares)사로부터 33억 달러에 무스칼린 작용제를 기술도입했다. 강력한 경쟁자가 생김과 동시에 앤드류밀러의 아이디어가 최소 3조원대의 가치가 있는 것임을 간접적으로 입증받은 것이다.

이를 이용해서 앤드류밀러는 2018년 시리즈 A에서 아치벤처(Arch Venture)로부터 420억원을 투자받으면서 릴리의 중추신경계 질환분야 연구책임자였던 스티븐파울(Steven Paul) 박사를 투자자이자 CEO로 영입하는데 성공했다. 이를 계기로 카루나는 임상개발에 박차를 가했고, 2019년 조현병 2상에서 매우 우수한 효능과 안전성 데이터를 발표했다. 카루나는 현재 조현병에 대한 2021년 3상 진입, 동일한 타겟의 연관된 다른 질환에 대한 2개의 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다.