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[이데일리 김진호 기자] “노화로 인한 근감소증 치료제로 효능을 발휘하려면 근육량과 근력, 근기능 등을 동시에 개선해야 한다. 20여 년 간 연구 결과 이들 세 가지에 모두 영향을 주는 유전자와 그 작용 생체 기전을 규명했다. 여기에 영향을 줄 수 있는 후보물질을 발굴해 임상 2상을 준비하고 있다. 글로벌 시장을 무대로 할 ‘퍼스트 인 클래스’ 근감소증 신약으로 개발해 나가겠다.”

4일 이데일리와 만난 배규운 애니머스큐어 대표는 “미국 리제네론 파마슈티컬스(리제네론)나 머크(MSD) 등 글로벌 제약사(빅파마)가 발굴했던 근감소증 신약 후보물질들도 임상 2상에서 제대로 된 치료 효능을 입증하지 못했다. 그들의 약물이 단순히 근육량을 높이는 수준에 그쳤기 때문이다”며 이같이 말했다.

배규운 애니머스큐어 대표가 회사의 신약 후보물질의 특징과 개발 전략 등을 설명하고 있다.(제공=김진호 기자)

지난해 파머스바이오와 합병한 애니머스큐어는 노화성 근감소증및 악액질 등 근육질환 신약개발 전문 기업으로 알려졌다. 파머스바이오는 2021년 숙명여대 약대 교수인 배 대표가, 애니머스큐어는 2020년 성균관대 의대에 재직 중인 강종순 대표가 각각 설립했다. 두 사람이 합심해 합병한 회사명을 애니머스큐어로 결정했고, 현재 회사의 공동대표를 맡고 있다.

배 대표는 “2004년부터 강 대표와 공동연구를 수행해왔다. 근육 관련 신약개발 부문 연구 성과는 애니머스큐어를 통해, 천연물 소재 부문 성과는 파머스바이오를 통해 사업화를 시도했다가 지난해 완전히 합치게 됐다”며 “근육개선용 천연물 소재도 확보했지만, 관련 신약개발에 총력을 기울이고 있다” 운을 뗐다.

그는 이어 “근육 줄기세포 분화와 생성 등에 대한 폭넓은 연구과 그 핵심 유전자를 발견한 논문으로 주목받았다”며 “이를 바탕으로 근육 감소와 관련된 질환을 타깃하는 데 핵심적 역할을 할 수 있는 물질을 두루 찾아낼 수 있었다”고 설명했다.

실제로 배 대표와 강 대표는 근육 줄기세포의 생성과 분화 등에서 각각 84편과 101편의 논문에 이름을 올렸다. 여기에는 근육 생성을 방해하는 ‘마이오스타틴’ 억제 부터 근육 재생과 관련된 생체기전에 작용하는 핵심유전자 ‘CDO’, 근력 향상을 위한 에너지 대사를 향상시키는 ‘PGC1a’까지 근감소증 개선 관련 핵심 물질과 그 세부 생체 기전 등에 대한 내용이 다수 포함됐다.

애니머스큐어는 미국이나 유럽, 일본 등 주요국에서 이와 같은 연구결과에 근거한 5건의 원천기술의 특허 등록을 마쳤고, 적응증 및 용도 특허 25건도 출원한 바 있다. 회사는 화합물 수천여 종을 재분석해 자사의 원천 특허 내용에 따라 근육량 및 근력, 근기능 등을 동시에 개선하는 물질을 찾았고, 결국 현재까지 7종의 주요 후보물질을 확보하는데 성공했다.

애니머스큐어가 내세우는 주력 후보물질로는 △노화성 근감소증 대상 ‘AMC6156’(임상 2a상 준비) △악액질 대상 ‘AMC6133’(임상 2a상 준비), △대사성 근감소증 및 뒤센 근이영양증(DMD) 대상 ‘AMC9005’(전임상) 등 3종이 꼽힌다. 이중 AMC6156과 AMC6133은 기존의 허가된 약물의 적응증을 각각 노화성 근감소증과 악액질 등으로 재창출하려는 상황이다. 애니머스큐어는 이들 2종에 대해 임상 1상 없이 2a상으로 진입한다는 계획을 진행하고 있다.

배 대표는 “AMC6156은 이미 시판된 ‘비스테로이드성 항염증제’(NASID) 계열의 약물이며, 적응증을 재창출하려고 한다”며 “해당 물질은 특허가 없고, 용량을 적게 낮추면 부작용도 이슈도 문제가 되지 않는다”고 운을 뗐다. 이어 “이 물질이 우리가 밝혀낸 CDO, PGC1a 등의 기전에 작용하며, 실제 동물실험에서 근육 재생, 미토콘드리아 내 에너지 대사 증가로 근력 강화, 마이오스타틴 억제를 통한 근육생성량 증가 등 근감소증 치료제의 효능을 고루 갖춘 것으로 분석됐다”고 설명했다

애니머스큐어는 연내 AMC6156의 국내 임상 2a상을 진입해, 내년까지 완료하는 것을 목표로 하고 있다. 이후 해당 물질의 임상 2b상부터는 호주 임상시험수탁기관(CRO) ‘노보텍’과 함께 기술수출 등을 통해 글로벌 개발 시도를 이어간다는 전략을 수립 중이다.

이밖에도 회사는 암이나 당뇨병 등의 질환으로 인해 근손실과 그 기능이 저하되는 질환인 악액질 대상 신약 후보 ‘AMC6156’의 임상 2a상도 2025년까지 완료하는 것을 계획하고 있다. AMC9005의 경우 같은 시기까지 대사성 근감소증 적응증의 임상 1상 완료 및 뒤센근이영양증 적응증 관련 희귀의약품(ODD) 지정 등을 달성하는 것을 고려하고 있는 상황이다.

애니머스큐어 주요 후보물질 개발 현황(제공=애니머스큐어)

한편 애니머스큐어는 설립후부터 현재까지 엔젤 투자와 정부지원금 등을 포함해 약 40~50억원의 투자금을 유치했다. 배 대표는 “이번 달부터 2~3달간 시리즈 A를 오픈했다”며 “AMC6156과 AMC9005 등 주요 후보물질의 임상 진전을 위해 65억원 정도의 펀딩(투자금 유치)을 확보하는 것을 염두에 두고 있다”고 말했다.

그에 따르면 글로벌 근감소증 치료제 시장은 2030년경 47억 달러(한화 약 6조1500억원), 악액질 시장은 2029년경 31억 달러(한화 약 4조원)로 형성될 것으로 전망되고 있다.

배 대표는 “근육 관련 질환은 일정 비율의 인구에서 필연적으로 발생하며, 기대수명이 늘면서 그 예측 규모가 꾸준히 증가하고 있다”며 “우리 물질이 타깃하는 기전의 가능성은 여러 논문을 통해 학계에서 입증됐다. 임상에서 그 효능을 검증해 글로벌 시장을 누빌 수 있는 최초의 신약 개발을 완수하기 위해 노력하겠다”고 말했다.