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2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 지난해 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

미국 아펠리스 파마슈티컬스(아펠리스)가 개발한 ‘페그세타코플란’은 미국에서 2021년과 2023년에 각각 발작성야간혈색소뇨증 치료제 ‘엠파벨리’와 건성 황반변성으로 인한 지도성 위축증 치료제 ‘시포프레’로 시판 허가 됐다.(제공=김진호)

[이데일리 김진호 기자]미국 아펠리스 파마슈티컬스(아펠리스)가 개발한 ‘페그세타코플란’ 성분의 약물이 발작성 야간혈색뇨(PNH) 증 및 건성 황반변성(AMD) 치료제 적응증을 획득하며 주목받고 있다.

아펠리스는 당초 해당 성분으로 2021년 미국에서 PNH 적응증으로 시판허가 받아 ‘엠파벨리’란 이름으로 제품을 출시했다. 또 지난 2월 페그세타코플란에 대해 건성 AMD로 인한 지도성 위축증(GA) 환자 대상 최초 신약으로 적응증을 확장됐고, 시포브레라는 이름으로 시장에 나왔다. ‘보체인자3’(C3) 억제 기전을 가진 페그세타코플란이 희귀 질환 적응증을 연이어 획득하면서 시장성은 지속적으로 성장할 것이란 전망이다.

페그세타코플란의 첫 적응증인 PNH는 적혈구 파괴, 빈혈, 혈전, 및 손상된 골수기능(충분한 혈액 세포를 만들지 못함) 등으로 인해 피가 섞인 소변을 배출하게 되는 질환이다. 면역 시스템에 관여하는 보체인자 단백질이 유전적 돌연변이로 인해 과잉 활성화 될 때 발생한다.

미국 알렉시온이 개발하고 현재 영국 아스트라제네카(AZ)가 보유한 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙) 및 ‘울토미리스’(성분명 라불리주맙)가 주름잡던 PNH 치료 시장에 페그세타코플란 성분의 엠파벨리가 진입해 경쟁을 펼치고 있다. 솔리리스와 그 후속작인 울토미리스는 C5 억제 기전을 가진 재조합 단일클론항체다.

페그세타코플란의 또다른 적응증인 노인성 황반변성은 크게 건성과 습성으로 나뉜다. 2020년 기준 AMD 환자는 1억 9600만 명이다. 이중 90%가 건성 AMD 환자이다. 또 건성 AMD 환자 중 20~30%가 급격살 시력 저하에 이어 실명을 유발하는 습성 AMD로 진화환다. 건성 AMD 환자의 상태가 악화될 때 안구가 지도 모양으로 쪼그라드는 지도성 위축증이 발병한다.

아펠리스는 건성 AMD 환자 중 지도성 위축증 환자가 미국에만 100만 명, 세계적으로 500만 명 될 것으로 추산하고 있다. 해당 환자에게 꼭 맞는 적응증으로 페그세타코플란을 승인받았고, 그 제품인 시포브레의 시장성을 단연 높게 잡고 있다.

아펠리스에 따르면 엠파벨리와 시포브레의 올 2분기 매출은 각각 6730만 달러와 2230만 달러다. 이어진 3분기에는 두 제품이 순서대로 7530만 달러와 2390만 달러를 기록했다. 회사는 올해 페그세타코플란 성분이 들어간 두 제품을 통해 최소 4억 달러 안팎의 매출을 기록할 것으로 전망하고 있다.

건성 AMD로 인한 지도성위축증 환자에서 시포브레가 사실상 유일한 옵션으로 작용하면서 매출이 급성장할 것이란 관측에 힘이 실린다. 한국제약바이오협회가 지난해 1월 내놓은 ‘황반변성 치료제 시장 및 기술개발 동향’이란 보고서에 따르면 건성 AMD 시장은 2027년경 59억 달러에 이를 전망이다. 해당 시장에서 1위를 차지할 품목으로 시포브레의 성분인 페그세타코플란을 선정했으며, 2026년경 이 성분이 해당 적응증에서만 11억 달러 이상의 매출을 가져갈 것이란 전망이다.