pharm edaily

[이데일리 송영두 기자] 이엔셀(456070)은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 라이선스아웃(License-out)에 적극 나선다는 계획이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀은 아시아권에서 중간엽 줄기세포치료제에 대한 이해도가 높다고 판단해 현재 일본을 1차 L/O 타겟으로 잡고 일본 내 다양한 회사들과 접점을 확대하고 있다.

그 일환으로 최근에는 일본 최대 의약품 유통기업 중 하나로 손꼽히는 알프레사그룹의 계열사 셀리소시스社와 전략적 MOU를 체결해 일본 진출 교두보를 확보했다. 이엔셀은 향후 각 국의 임상 데이터를 확보함과 동시에 주요 국가 환우회 접점을 확대하면서 미국과 유럽 등 대형 시장에 진출하는 것을 2차 목표로 잡고 있다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀은 EN001의 성공적인 개발에 전사 역량을 기울이고 있으며, 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 각 국 환우회와 긴밀히 소통해 왔다”며, “전 세계 CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 제시될 수 있도록 진행 중인 임상에도 속도를 내며 글로벌 L/O로 연결될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다.

저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT(용량제한독성)를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다.