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[이데일리 송영두 기자] 2025년 1분기의 마지막 시점인 3월에는 국내 제약바이오 기업들의 미국 진출의 성패가 결정될 전망이다. HLB의 표적항암제 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법에 대한 미국 식품의약국(FDA) 허가 여부가 결정된다. 코아스템켐온 역시 루게릭병 치료제 뉴로나타-알 임상 3상 최종 결과보고서(CSR)를 수령할 예정이어서 FDA 허가 신청 여부가 결정될 전망이다.

비소세포폐암 치료제 관련 국내 기업들은 글로벌 시장에서의 본격적인 임상에 돌입해 가치 평가를 받을 예정이다. 브릿지바이오는 핵심 파이프라인인 비소세포폐암 치료제 BBT-207이 국내 임상 1상에 이어 미국에서 다인종 임상을 시작한다. 보로노이도 비소세포폐암 치료제 VRN11의 임상 초기 데이터를 미국암학회(AACR) 개최에 앞서 학회 홈페이지를 통해 공개할 예정이다.

(그래픽=김정훈 기자)

HLB 명운 달린 리보세라닙 FDA 허가

HLB(028300)는 간암치료제 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법에 대한 FDA 허가 여부가 늦어도 이달 20일 내 결정된다. 리보세라닙 미국 상업화는 HLB의 최대 숙원사업인 만큼 그 여부에 따라 주가는 물론 기업가치가 출렁일 가능성이 높다.

FDA 측이 최종 결과 발표 시점을 20일로 못 박은 만큼 3월 중 결과가 발표될 예정인데, 허가 승인시 빠른 상업화도 가능하다는 게 회사 측 설명이다. 회사 측은 미리 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법 허가에 대비해 미국 현지 상업화 준비를 어느정도 완료한 것으로 알려졌다. 따라서 허가가 이뤄지면 올해 3분기안에 판매가 가능하다.

HLB 관계자는 “FDA 허가를 받게 되면 그동안 상업화 준비를 해온 만큼 신속한 출시가 가능하다”라면서 “올해 3분기 미국 시장에 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용 제품을 출시할 예정”이라고 말했다. 리보세라닙 허가 여부도 관심사지만, 허가 획득 이후 움직임에도 이목이 쏠린다.

미국 시장에 진출하는 의약품의 경우 보험사 처방 목록에 포함되는 것이 중요한데, 해당 목록에 포함되지 않으면 사실상 의료 현장에서 처방이 어렵게 된다. 이는 곧 리보세라닙+캄렐리주맙의 흥행에 빨간불이 켜질수 있다는 것을 의미한다. 보험사 처방 목록에 포함되기 위해서는 처방약급여관리업체(PBM)와 계약을 통해 처방 리스트에 등재해야 한다. 특히 미국 내 3대 PBM인 익스프레스 스크립츠, 옵텀RX, CVS헬스가 80%의 시장을 커버하고 있는 만큼 이들과의 계약 여부도 중요한 포인트다.

업계 관계자는 “미국 승인 의약품 현지 PBM과 계약해 얼마나 많은 보험 커버리지를 확보하느냐가 제품 매출에 영향을 준다”며 “HLB 측이 FDA 허가 획득에 성공한다면 PBM과의 협상과 미국 종합 암 네트워크(NCCN) 가이드라인 등재에 총력을 기울일 것”이라고 예견했다.

FDA 허가 신청한다는 코아스템켐온, 조건부 허가 가능할까

코아스템켐온(166480)은 지난해 12월 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증) 치료제 ‘뉴로나타 알’ 임상 3상 톱라인 결과를 발표한데 이어 3월에는 최종 결과를 공개할 예정이다. 지난해 톱라인 데이터 발표에서 임상 3상 1차 지표를 충족하지 못했기 때문에 최종 결과와 신판 후 조사(PMS) 데이터 등을 활용해 FDA 허가 신청을 할지 관심사다.

코아스템켐온 측은 그동안 톱라인 1차 지표 달성에 실패했지만, 데이터 최종 결과를 보고 FDA 허가를 신청할 예정이라고 밝힌 바 있다. 유효성을 입증했던 임상 2상의 경우 ALS 기능 평가 척도-수정판(ALSFRS-R)을 1차 지표로 내세웠지만, 임상 3상에서는 ALSFRS-R 점수를 활용한 생존기간 분석(Joint Rank Score)을 1차 지표로 활용하면서 유효성 입증에 실패했기 때문이다. 당시 업계에서도 ALSFRS-R을 임상 3상에서도 1차 지표로 설정했을 경우 유효성 입증이 가능했을 것이라는 목소리도 있었다.

현재 ALS 근본치료제가 없는 상황에서 코아스템켐온의 뉴로나타알은 유일한 근본치료제가 될 것으로 예상된 바 있다. FDA 허가시 1조원 규모 글로벌 시장을 선점할 수 있을 것으로 기대됐다. 코아스템켐온 관계자는 “임상 3상에서 1차 지표를 변경한 것은 FDA 요구에 따른 것이다. 하지만 최근 FDA 기조가 바뀌고 있고, 임상 3상 1차 지표 미달성한 치료제도 조건부 허가를 획득한 경우가 있는 만큼 FDA 허가 신청을 한다는 것이 회사 방침”이라며 “다만 최종 결과를 받아보기 전 추가 분석이 이뤄질 예정이어서 최종 보고서 수령이 3월을 넘어 4월 초가 될 수도 있다”고 말했다.

동반 상장하는 재생치료 기업...첨단재생의료법 수혜주

재생치료를 기반으로 하는 바이오 기업 두 곳이 동반 상장에 나선다. 로킷헬스케어와 오가노이드사이언스가 주인공인데, 첨단재생의료법 통과에 따른 수혜 여부에 주목된다.

재생치료 플랫폼 기업 로킷헬스케어는 코스닥 상장을 위한 공모 절차를 본격화한다. SK증권을 주관사로 선정하고 3월 4일부터 10일까지 수요예측을 진행한다. 일반 청약은 3월 13일부터 14일까지로 희망 공모가 범위는 1만1000원~1만3000원이다. 다만 최근 금융감독원이 정정신고서 제출을 요구해 수요예측 등의 일정이 확정되지 않은 상태다. 2012년 설립된 로킷헬스케어는 AI 첨단 재생의료 전문기업이다. ‘AI 초개인화 장기재생 플랫폼’이라는 독자 플랫폼 기술을 통해 당뇨발 치료, 피부재생, 연골재생, 신장재생 등 다양한 첨단 재생의료 솔루션을 개발 및 상용화하고 있다.

오가노이드 기반 재생 치료제 개발 기업 오가노이드사이언스도 3월 7일부터 13일까지 5영업일 간 기관투자자 대상 수요예측을 진행한다. 19일~20일 양일간 일반 청약을 받아 상장한다. 이 회사는 줄기세포를 3차원 배양해 인체 장기를 재현하는‘오가노이드’ 기술을 활용한 난치병 치료제 개발을 하고 있다.

오가노이드는 손상된 조직에 이식했을 때 탁월한 재생능력을 가지며, 인체의 모사도가 높아 신약과 건강기능식품, 화장품 등 신소재의 효능을 평가할 수 있는 모델로 활용도가 매우 높다는 평가를 받는다. 오가노이드 기반 신소재 효능 평가 솔루션 ‘오디세이(ODISEI)’를 2020년 상용화해 국내 대기업과 대형 병원, 정부 기관, 글로벌 제약사들을 고객사로 확보해 수주 성과도 보이고 있다.

2월 21일부터 정부가 첨단재생의료 치료제도를 전격 시행함에 따라 재생 치료 기업인 로킷헬스케어와 오가노이드사이언스의 수혜도 예상된다. 첨단재생의료 치료제도는 대체 치료제가 없는 희귀·난치 질환자에게 새로운 치료 기회를 제공, 치료 결과에 대한 분석·평가를 토대로 의약품을 허가하는 것을 골자로 한다. 재생의료기술 발전을 지원하는 만큼 이들 기업의 치료제 개발에도 탄력이 붙을 전망이다.

美서 기회 모색하는 K바이오 비소세포폐암 치료제

비소세포폐암 치료제를 개발하고 있는 보로노이와 브릿지바이오는 미국에서 자사 파이프라인에 대한 가치 입증에 나선다. 먼저 보로노이는 회사가 예고한 것보다 이른 시점에 임상 1a상 중간결과를 공개한다고 밝혀 관심이 집중되고 있다.

보로노이(310210)는 EGFR 비소세포폐암 표적치료제 ‘VRN11’ 임상 시험 초기 데이터를 미국암학회(AACR 2025)에서 발표한다. AACR은 미국 시카고에서 4월 개최되는데, 이에 앞서 3월 25일 학회 홈페이지를 통해 공개한다. 4세대 치료제인 VRN11은 EGFR Del19, L858R, C797S, 비정형 돌연변이 또는 이들의 복합 돌연변이에 대해 기존 약물 대비 우월한 약효를 보인다. 기존 TKI를 포함한 가용한 표준요법에 불응 혹은 진행한 환자를 대상으로 한국과 대만에서 2024년 3월부터 임상 1a 용량 증량 시험을 진행하고 있다.

당초 보로노이는 VRN11 임상 1a상 중간결과를 5월 30일부터 6월 3일까지 미국에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표하기로 했지만, 두 달 정도 앞당겨 발표하는 것이다. 이와 관련 회사 측은 “기존 계획보다 임상 중간 결과를 빨리 발표하는 것은 임상 속도가 정상 궤도에 진입했고, 이번 임상의 개념증명(POC)을 입증할 만한 결과를 시장에 보여줄 수 있다는 자신감 때문”이라고 말했다.

브릿지바이오는 3월 중 미국서 비소세포폐암 EGFR 돌연변이 4세대 표적 치료제 BBT-207 임상을 개시한다. 해당 치료제는 국내에서 임상 1/2상을 진행 중이고, 미국에서 임상을 개시하면서 다인종 환자에 대한 데이터를 확보할 계획이다. BBT-207은 1차 치료제로 사용되고 있는 타그리소 처방에 따른 돌연변이 발생과 내성을 대처하는 신약후보물질이다.

브릿지바이오 관계자는 “3월 중 미국에서 임상시험 기관을 통해 개시되면 환자 모집 등 임상이 본격화된다. 그동안 한국 환자에 대한 연구를 진행했다면 미국 임상을 통해 다인종 환자 데이터를 확보한다는 차원에서 의미가 있다”며 “임상 속도도 빨리질 것으로 기대하고 있고, 글로벌 시장에서 BBT-207의 가치를 입증할 기회가 마련될 것”이라고 설명했다.