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[이데일리 신민준 기자] 국내 퇴행성뇌질환 치료제 개발기업 바이오오케스트라가 글로벌 제약사와 최대 1조1000억원 규모의 공동개발 계약을 체결했다.

바이오오케스트라는 뇌 표적 고분자기반 약물전달체 기술(BDDSTM)을 글로벌 제약사와 최대 8억6100만달러 (약 1조1000억원)에 달하는 공동연구와 옵션 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.

이번 계약에 따르면 파트너사인 글로벌 제약사는 최초 대상 이외에도 다양한 대상으로 연구범위를 확장할 수 있는 옵션 행사 권리를 가진다. 바이오오케스트라는 뇌 표적 고분자 기반 약물 전달체 기술을 파트너사인 글로벌 제약사에 제공하고 파트너사인 글로벌 제약사는 핵산 약물 후보 물질(RNA drug candidate)을 활용해 다양한 퇴행성 뇌질환을 치료할 수 있는 글로벌 혁신 신약을 개발할 계획이다.

뇌 표적 고분자기반 약물전달체 기술 플랫폼은 뇌혈관장벽(BBB)뿐만 아니라 뇌세포(뉴런, 성상세포, 미세아교세포)에도 발현돼 있는 아미노산 수용체를 표적으로 하는 고분자 기반 약물전달체 기술이다. 바이오오케스트라는 정맥 주사를 통해 핵산 약물을 전달할 수 있는 기술을 자체 개발 중이다.

바이오오케스트라는 뇌 표적 고분자 기반 약물전달체 플랫폼 기술을 적용해 △다형성 교모세포종(Glioblastoma multiforme) △루이소체 치매(Lewy body dementia) △제3형 척수소뇌성 실조증(Spinocerebellar ataxia type three) △전두측두엽 치매(frontotemporal dementia) △진행성 핵상마비(Progressive supranuclear palsy) 등 여러 희귀질환 치료제 연구에 매진하고 있다.

바이오오케스트라의 선도 후보물질은 전임상 단계에 있는 알츠하이머 치매 치료제 ‘BMD-001’이다. 아두헬름이나 레켐비 같은 알츠하이머 치료제가 뇌 속 독성단백질을 표적하는 항체의약품인 것과 달리 BMD-001은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)다. 바이오오케스트라는 자체 개발한 약물전달 플랫폼 기술로 올리고뉴클레오티드를 뇌혈관장벽 너머에 전달한다.

류진협 바이오오케스트라 대표는 “글로벌 제약사와 파트너십을 체결하게 돼 기대가 크다”며 “파트너사와 함께 환자들의 삶에 큰 변화를 줄 수 있는 신약 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

루이스 오데아 바이오오케스트라 최고의학책임자는 “이번 계약은 바이오오케스트라가 자체 개발한 뇌 표적 고분자기반 약물전달체 플랫폼과 상대사의 핵산 치료물질을 결합시켜 약물을 만드는 방식으로 차세대 의약품 개발에 새로운 방향을 제시한다”고 말했다.

이어 “정맥주사 제형으로 약물을 전달하는 바이오오케스트라의 뇌표적 고분자기반 약물전달체 기술 플랫폼은 여러 핵산 약물이 겪고 있는 어려움을 해결할 수 있는 열쇠로써 많은 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다”고 덧붙였다.