[이데일리 석지헌 기자] 바이오솔루션(086820)은 차세대 무릎연골재생 세포치료제 ‘카티라이프’의 미국 임상시험 2상에 대한 최종 임상시험결과보고서(CSR)을 수령했다고 8일 밝혔다. 바이오솔루션의 카티라이프는 미국 임상 2상 탑라인 데이터(1차 유효성 결과와 주요 2차 유효성 평가 결과)에서 구조적인 연골 재생·유지 능력 및 증상 개선 효과가 있음을 증명했다. 특히 전체 대상자의 약 37%에 해당하는 골관절염 환자에게서 기저 대비한 통증과 기능성의 유의미한 개선은 물론, 연골 재생 효과까지 확인했다는 설명이다.
카티라이프 미국 임상시험 2상은 지난 2019년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획 승인을 받았다. 미국 내 5개 임상시험기관에서 총 20명의 무릎연골결손 환자를 대상으로 수행돼 작년 1월 마지막 환자 투약을 완료했다.
평균 연령 만 53세, 최고령 만 62세의 중년 이상 성인들을 대상으로 했으며, BMI 30 수준의 경도 비만 환자들이 주를 이뤘다. 특히, 환자들은 국제연골재생학회(ICRS) 기준 3~4단계에 해당하는 심한 연골결손 상태였음에도 불구하고 긍정적인 치료 성과를 보였다는 설명이다. 이러한 결과는 카티라이프가 현실적인 임상 환경, 즉 고령·비만·중증 골관절염 환자들 속에서도 효과를 입증했다는 점에서 치료 신뢰도와 임상적 가치가 한층 높아졌다고 회사는 강조했다.
구체적으로 살펴보면 이번 임상시험의 주 평가지표인 수술 48주 시점의 ‘연골 결손부위의 충전점수’는 만점 20점에 14.2점을 획득했다. 이는 국내 임상 3상까지의 미세천공술의 연골충전점수 평균 9점대와 비교하면 월등한 수치다. 바이오솔루션은 독특하게 ‘연골 충전 점수’와 ‘운동기능 개선 점수’ 두 항목을 동시에 주평가지표로 삼았는데 이는 임상에 대한 자신감으로 풀이된다. 주평가지표 중 하나인 ‘KOOS 스포츠/레저’ 뿐만 아니라, KOOS 하위항목인 통증, 증상, 일상기능, 삶의 질 항목 등을 포함한 KOOS 종합점수 또한 기저치 대비해 유의적으로 개선됨을 보여줬다.
특히 부기 및 관절 뻣뻣함의 정도를 표현하는 ‘KOOS 증상’ 항목은 기저 52.8에서 치료 이후 83.6점까지 개선되었고, 통증 지표인 KOOS 통증지표도 시간이 지남에 따라 통계적으로 유의하게 개선되었다. 주평가 지표인 ‘KOOS 스포츠 및 레저 기능’ 항목은 더욱 드라마틱 한데, 기저16.8점에서 치료 후 평균 52.5점대로 크게 올랐다. ‘KOOS total score’는 70.5점으로 기저 37.9점보다 크게 개선되었다.
MRI 분석을 기반으로 한 연골 재생 평가지표인 MOCART 점수는 80점대로 나타났다. 이는 미국 베리셀(Vericel) 사의 연골 재생 세포치료제 ‘MACI’가 2010년 학회 포스터 발표를 통해 공개한 MOCART 점수인 75.7점보다 높은 수치다. 바이오솔루션에 따르면 국내에서 효과가 입증된 연골치료제나 의료기기 임상시험에서 MOCART 점수는 대체로 50~60점대다.
이 외에도 부평가지표로는 통증 척도인 VAS, 기능 평가지표인 WOMAC 등에서도 모두 통계적으로 유의미하게 개선됨이 확인됐다는 설명이다.
이정선 바이오솔루션 대표이사는 “카티라이프의 뛰어난 효능을 한국 정식품목승인과 미국 임상 2상을 통해 재확인했기 때문에 이제 조기 상업화에 힘쓰겠다” 라며 “국제학술지 논문 등을 통해 이번 임상 결과를 상세히 발표하는 것은 물론, 이후 카티라이프 L/O에 박차를 가하고 FDA와 카티라이프의 조기 상품화를 위한 절차를 협의해 나가겠다”고 밝혔다.
