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[이데일리 나은경 기자] 줄기세포 치료제 전문 개발사 코아스템켐온(166480)은 국내 시판중인 루게릭병 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알주’의 시판 후 관찰데이터(PMS, Post Market Surveillance)를 활용한 생존 기간 분석 논문을 국제 학술지 ‘프론티어스’(Frontiers)에 등재했다고 13일 밝혔다.

코아스템켐온은 지난해 9월 식품의약품안전처에 제출한 보고서에서 2014년 국내 조건부 승인 후 약 7.5년간 상업투약된 국내외 환자 256명을 대상으로 분석한 결과 무치료 환자군에 비해 67개월(약 5.6년)의 추가 생존기간을 확인했다고 보고한 바 있다.

이번 논문은 해당 분석데이터에서 회사가 현재 진행 중인 임상 3상의 환자요건과 유사한 157명을 추출해 추가 분석한 결과를 등재한 것이다. 해당 논문에서 적용된 임상통계분석방법은 대상환자들의 중간값을 비교해 추가생존기간을 분석하는데 무치료 환자군의 중간값인 79번째 환자의 생존기간은 24개월인 반면 뉴로나타-알주를 투여한 환자군의 79번째 환자는 현재까지 생존하고 있다고 보고됐다.

(그래픽=이데일리 문승용 기자)

코아스템켐온 관계자는 “이번 논문에 등재된 내용을 오는 9월 말레이시아에서 개최되는 국제신경학회에서 발표해 뉴로나타-알주의 국제적 인지도를 높일 계획”이라며 “이번 추가생존기간 분석결과는 현재 회사가 진행 중인 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상 결과를 합리적으로 예측할 수 있는 의미있는 결과”라고 말했다.

이번 보고된 추가생존기간은 지난해 FDA의 승인을 받은 아밀릭스사의 렐리브리오(Relyvrio)의 추가생존기간인 10.5개월보다 우월한 결과다. 임상 성공시 현재까지 FDA 승인된 치료제 중 가장 우수한 효능을 보일 것으로 전망된다.

렐리브리오는 지난해 9월 FDA 승인을 받아 12월부터 시판, 월 매출액 286억원을 기록했다. 연 매출로 단순 계산하면 약 3400억원 수준이다. 코아스템켐온은 뉴로나타-알주가 시판승인을 받을 경우 치료제가 부족하고 장기치료가 필수적인 루게릭병의 경우 렐리브리오와 시장점유율 경쟁이 이뤄지기 보다는 혼합처방을 통한 시장확대를 예상하고 있다.

FDA는 지난해 아밀릭스사의 렐리브리오의 임상 2상 결과를 토대로 조건부 승인을 하고 바이오젠사의 토퍼센(Tofersen)에 대해서는 임상 목표를 달성하지 못했으나 유효한 생물학적 지표(bio-marker)를 확인했다는 사유로 가속승인심사를 검토하는 등 희귀난치병 치료제에 대해 전향적인 자세를 보이고 있다.

코아스템켐온은 지난 2월 임상목표환자수인 115명의 등록을 마치고 오는 2024년 상반기까지 임상을 마칠 계획이다. 지난달에는 충북 오송 바이오단지에 연면적 2300평 규모의 줄기세포 치료제 생산설비를 갖추기 위한 건설계약을 체결했고 국내 생산된 치료제를 미국 시장에 수출하겠다는 계획을 밝혔다.

회사 관계자는 “최근 합병 이후 비임상 사업부문에서의 현금흐름이 원활하고 약 200억원의 현금보유액에 더해 자기주식 등을 통한 추가 자금유치 여력을 갖고 있어 임상 및 생산설비에 따른 유동성 위험은 없다”고 말했다.