아리바이오, 알츠하이머 신약 'AR1001' 글로벌 3상 독자 완주

[이데일리 송영두 기자] 아리바이오는 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘AR1001’의 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD) 마지막 환자 투약을 완료했다고 29일 밝혔다. 2022년 12월 미국에서 첫 환자 투약을 시작한 지 약 3년 7개월 만이다.

이번 임상은 미국 식품의약국(FDA) 승인 아래 한국, 미국, 캐나다, 유럽, 중국 등 13개국 230개 임상기관에서 진행됐다. 초기 알츠하이머병 환자 1535명을 등록했으며, 이 가운데 1348명이 52주간의 본 임상 투약을 마쳤다.

국가별 등록 환자는 미국·캐나다 658명, 영국 및 유럽 8개국 551명, 한국 200명, 중국 126명이다.

회사는 특히 장기간 진행되는 치매 임상에서 중도 탈락률이 12.2%에 그쳤다는 점에 의미를 부여했다. 또 본 임상을 마친 환자의 95.5%가 1년 연장시험 참여를 선택해 1250명 이상이 장기 추적 연구에 참여하게 됐다.

연장시험은 2027년 6월 종료 예정이다. 장기간 복용이 필요한 알츠하이머병 특성상 장기 안전성과 유효성 데이터 확보는 향후 허가와 상업화 과정에서 중요한 경쟁력이 될 것으로 회사는 기대했다.

AR1001은 항체 치료제와 달리 경구 복용이 가능한 저분자 화합물 기반 치료제다. 뇌혈류 개선, 신경세포 보호, 뇌염증 억제, 타우 단백질 과인산화 감소 등 다중기전을 통해 질환에 접근하는 것이 특징이다. 주사제가 아닌 경구용이라는 점에서 환자 편의성과 의료 접근성 측면에서도 차별화가 가능하다는 설명이다.

이번 글로벌 임상 완주는 국내 바이오기업이 대규모 다국가 임상을 독자적으로 설계하고 운영할 수 있는 역량을 입증했다는 점에서도 의미가 있다.

아리바이오는 이를 기반으로 AR1001 적응증 확대는 물론 루이소체 치매 치료제 ‘AR1005’, 차세대 뇌질환 전자약 등 후속 중추신경계(CNS) 파이프라인 개발에도 속도를 낼 계획이다. 아리바이오랩의 면역증강 플랫폼과 연계한 퇴행성 뇌질환 백신 개발도 추진한다.

상업화 기반도 이미 마련했다. 회사는 AR1001 알츠하이머병 적응증만으로 국내 삼진제약, UAE 아르세라, 중국 푸싱제약 등과 북미·유럽·일본을 포함한 글로벌 판권 계약을 체결해 총 10조원 규모의 계약을 확보했다고 설명했다.

이번 성과는 국내 바이오기업이 기술수출에 머무르지 않고 글로벌 임상을 직접 수행한 뒤 권역별 상업화 전략을 병행하는 새로운 모델을 제시했다는 점에서도 주목된다.

아리바이오는 현재 데이터 클리닝과 데이터베이스 잠금(Database Lock), 통계 분석 등 후속 절차를 진행 중이며 오는 9월 말부터 10월 사이 탑라인 결과를 발표할 예정이다.

정재준 아리바이오 대표는 “글로벌 임상 3상 독자 완주는 환자와 가족, 연구진, 의료진, 임직원, 파트너 모두가 함께 만든 결실”이라며 “가장 중요한 것은 정확하고 투명한 데이터 분석이다. 올가을 공개할 탑라인 데이터를 통해 대한민국에서 개발한 글로벌 블록버스터 신약의 가능성을 입증하겠다”고 말했다.