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[이데일리 김지완 기자] 젬백스앤카엘(이하 젬백스(082270))은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 ‘GV1001’에 대해 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다.



GV1001은 이미 FDA 패스트트랙 및 희귀의약품, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품으로도 지정되어 있다.

PSP 치료제 GV1001이 약물 개발 기간을 대폭 단축하는 중요한 기회인 FDA 혁신치료제 지정까지 획득할 수 있을지 이목이 집중된다.

혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하기 위해 기존 치료법 대비 개선된 효능의 약물 개발 및 검토를 촉진하기 위한 제도로, 신약 개발의 속도와 성공 가능성을 높이는 제도적 지원책이다.

FDA는 초기 임상 데이터를 통해 기존 치료법에 비해 임상적으로 현저한 개선을 보이는 경우 혁신치료제로 지정한다. 기존 치료법에 비해 효과가 월등히 좋은 경우, 안전성이 현저히 개선된 경우, 기존 치료법이 전혀 없는 상황에서 임상적으로 의미 있는 효과를 보인 경우 등이 포함된다.

젬백스는 PSP 2상 선행 임상시험에서 GV1001의 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인해 치료제로서의 가능성을 입증한 바 있다. 또, 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다.

혁신치료제로 지정되면 ▲FDA 고위 관리자가 포함된 조직적인 지원 ▲FDA와의 긴밀한 협력을 통한 임상시험 설계, 자료 수집, 개발 전략 등에 대한 실시간 자문 ▲심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰 ▲가속승인 및 우선심사 신청 등 다양한 혜택이 주어진다.

앞서 젬백스는 FDA 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 받으며 시장 독점권 부여, 세액 공제 등 다양한 혜택을 지원받는다. 혁신치료제 지정까지 획득할 경우 PSP 치료제 개발 속도는 한층 더 가속화될 전망이다.

젬백스 관계자는 “GV1001이 FDA의 가장 강력한 신약개발 지원책 중 하나인 혁신치료제로 지정받아, 희귀의약품 및 패스트트랙의 다양한 혜택과 함께 PSP 치료제 개발에 대한 폭넓은 지원을 받게 됨으로써, 치료제가 절실한 PSP 환자들에게 하루빨리 근본적인 치료제를 제공할 수 있기를 바란다”고 전했다.

PSP는 파킨슨 형태 중 가장 심각한 신경퇴행성질환으로 현재까지 승인된 치료제는 없다. 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았으나, 타우 단백질 손상으로 인한 신경염증과 신경세포 사멸이 일어나는 등 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사하다.