[이데일리 송영두 기자] 국내 바이오벤처 최초로 대규모 알츠하이머 치료제(AR1001) 글로벌 임상 3상을 진행 중인 아리바이오가 최근 중간 경과 분석결과 발표로 시장의 ‘우려’를 단번에 ‘확신’으로 바꾸고 있다. 일라이 릴리가 개발해 상용화한 키순라보다 뛰어난 효능과 편의성, 가격 경쟁력까지 확보할 것으로 예상되면서, 이번 중간결과가 톱라인 결과로 이어진다면 글로벌 블록버스터 약물 탄생이 가능하다는 분석이다.

아리바이오는 최근 AR1001 글로벌 임상 3상 중간 경과 분석을 발표했다. AR1001 글로벌 임상 3상은 글로벌 13개국, 총 1535명(북아메리카 658명, 영국 및 유럽 551명, 한국 200명, 중국 126명)을 대상으로 이뤄졌다. 이는 국내 바이오 벤처 기업 중 최대 글로벌 임상 규모다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 에자이 레켐비(1734명) 및 일라이 릴리 키순라(1182명)와도 유사한 규모다.

이번 중간 경과 분석은 AR1001을 1년(52주) 동안 투약 완료한 환자 314명(미국인 80%, 한국인 20%)에 대한 것이다. 1차 평가 지표인 ‘임상 치매 등급 척도 CDR-SB)’ 점수에서 AR1001은 상태가 악화하지 않은 환자 비율이 41.8%로 나타났다. 반면 키순라의 악화하지 않은 환자 비율은 37.7%로 AR1001이 근소하게 높았다.

부작용 측면에서도 키순라 등 항체 주사제에서 발생하는 뇌부종 및 뇌출혈 사례가 AR1001 임상에서는 한 건도 확인되지 않았다. 부작용으로 임상을 중단한 환자도 1.2%에 불과, 안전성도 확인됐다.

정재준 아리바이오 대표.(사진=아리바이오)

정재준 아리바이오 대표는 28일 이데일리와 인터뷰에서 이번 AR1001 중간 경과 분석 데이터가 그간 시장의 의구심을 확신으로 바꿔주는 계기가 될 것이라고 강조했다.

정 대표는 “이번 경과분석은 AR1001을 1년 동안 투약한 후 시작점에 비해 개선, 유지 또는 악화된 환자들의 비율을 분석한 후 이를 일라이 릴리 키순라와 벤치마킹 대조분석을 한 것”이라며 “1년 투약 후 악화되지 않은 비율이 키순라와 비슷하지만, 주목할 것은 악화되지 않은 AR1001 투약 환자 41.8% 중 68.7%는 임상 시작점 대비 상태가 개선됐다는 점이다. 이는 상당한 의미가 있다”고 말했다.

특히 그는 “(키순라 등) 기존 항체 치료제는 대부분 정맥주사 방식으로 최소 월 1~2회 병원을 방문해야 한다. 환자와 보호자에게 물리적·정신적 부담을 준다”며 “AR1001은 경구제로 하루 1회, 집에서 간편 복용이 가능하다. 이런 편의성 때문에 환자 순응도가 높고, 임상에서도 더 실용적인 치료 옵션으로 받아들여지고 있다”고 강조했다. 이어 “중간 경과 분석 추세대로 최종 임상 결과에서도 주사제와 유사하거나 동등 이상의 결과를 도출한다면 알츠하이머 치료 패러다임을 바꾸는 획기적인 일”이라고 덧붙였다.

최근 영국 글로벌데이터가 레켐비와 키순라가 글로벌 알츠하이머 치료제 시장 투톱을 형성할 것으로 내다본 것과 관련해서도 AR1001이 최종 결과에서 이들과 동등한 효과만 입증해도 의사와 환자의 1차 선택지가 될 것이라도 설명했다.

정 대표는 “동등한 효과만 입증된다면 AR1001은 여러 장점이 있어 시장을 선점할 수 있다. 레켐비와 키순라에 비해 가격이 절반 정도이고, 복용이 편리하고 안전하다”며 “리스크 (Risk) vs 베니핏 (Benefit)은 아주 중요한 요소 중 하나다. 베니핏이 리스크 대비 좋지 않다면 국가에서 보험 적용을 해주기가 어렵다. 이 때문에 레켐비와 키순라는 아직 여러 국가에서 보험 적용이 되고 있지 않다. AR1001의 효능뿐만 아니라 안전성, 가격, 복용의 편리성은 기존 치료제 대비 우월성을 입증해 보험 적용 및 빠른 상용화에 도움을 줄 것으로 예상한다”고 말했다. 회사 측은 현시점에서 구체적인 AR1001 가격을 제시하긴 어렵지만, 대략 키순라 대비 30% 수준의 가격 경쟁력을 갖출 것으로 내다봤다.

영국 글로벌데이터는 올해 연초 특별 보고서에서 알츠하이머 치료제 중 향후 상업화와 성공 가능성이 가장 큰 치료제로 아리바이오 AR1001을 선정해 발표한 바 있다.

특히 AR1001 중간경과 분석 결과가 발표된 후 그동안 반신반의 하던 업계와 시장에서도 상업화 가능성을 열어두기 시작했다. 과거와는 다른 분위기가 형성되고 있다. 아직 더 많은 환자 투약이 완료돼 경과 분석이 이뤄져야 하지만, 이번 발표는 기대감을 갖게 하는 자료라는 평가가 나온다. 정 대표도 이런 분위기가 실제로 형성되고 있다고 했다.

그는 “이번 임상 3상 중간 경과 분석에 대해 국내외 임상 현장과 학계, 바이오 업계 관심도가 크게 높아졌다는 걸 느끼고 있다. 임상 3상 성공에 대한 기대감이 많이 커졌다”면서도 “물론 톱라인 결과 발표 전까지는 확정적으로 성공을 언급할 수 없다. 그동안 대규모 글로벌 임상 3상을 국내 작은 비상장기업에서 진행한다는 것에 대해 의구심이 많았고, 상장에도 여러 어려움을 겪고 있다”고 언급했다.

이어 “최근 AR1001 독점 판권 계약 성과는 그들이 임상 3상 성공에 베팅한 것이고, 그에 대한 근거는 임상 3상 경과다. 계약 파트너사에는 시장에 공개한 것보다 더 자세한 데이터를 공개했고, 임상에 대한 확신을 갖고 독점 판권 계약을 할 수 있었다”며 “글로벌 마켓에서도 한국에서 개발 중인 다중기전 차세대 알츠하이머 신약에 대해 신뢰감과 주목도가 크게 높아졌다”고 분위기를 전했다.

이번 중간 경과 분석과 톱라인 결과가 달라질 확률에 대해서는 보수적인 시각을 유지하면서도 AR1001의 초기 경과와 지금까지의 경과 추세를 보면 앞으로의 경과 분석에도 기대감을 갖고 있다고도 했다. 정 대표는 “현시점 경과를 최종 결과로 그대로 확정 지을 수는 없다. 그러나 블라인드 경과 분석 대다수 환자가 가장 중요한 지역인 미국 환자이고, 초기 100명 투약 완료 시점부터 지금까지 경과 추세와 경향이 달라지지 않고 일관되게 유지되고 있어 기대감이 높다”고 말했다.

정 대표와 아리바이오는 애초에 이번 AR1001 중간경과 분석을 발표하지 않으려 했던 것으로 전해졌다. 하지만 데이터에 대한 확신이 생기면서, 시장 의구심을 해소하기 위해 전격 발표했다.

정 대표는 “이번 중간 경과 분석 발표는 시장 의구심과 분위기를 해소하기 위한 것이다. 우리가 자신하는 임상 3상이 순항하고 있다는 확신을 시장에 전달하는 의미”라며 “대규모 글로벌 임상의 성공적인 완수, 신약 허가 신청 준비 등을 위해 자금 확보와 투자 유치가 필요한 시점”이라고 귀띔했다.

그는 “임상도 기존 1150명에서 1535명으로 확대했고, 환율도 불리하게 변하면서 물적·인적 자원이 더 필요해졌다. 소룩스(290690)와 합병 이슈로 여러 투자 건을 미뤄놓았는데, 합병이 지연되고 있어 기다릴 수 없는 상황”이라며 “합병과 상장, 이번 중간 경과 분석 발표는 모두 시장 분위기를 개선해 임상 자금을 확보하기 위한 목적이다. 이번 경과 분석을 통해 글로벌 바이오텍으로 성장한다는 아리바이오의 최종 목표를 곧 현실로 증명할 수 있는 자신감이 커졌다”고 강조했다.