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[이데일리 유진희 기자] 펨토바이오메드의 원천기술은 ‘셀샷(Cellshot)’이다. 3세대 바이오 의약품의 핵심으로 꼽히는 항암 세포치료제(CAR-T, CAR-NK, CAR-PBMC 등) 분야에서 새로운 방향을 제시하는 플랫폼으로 평가된다. 나노 크기의 유리주사기를 통해 유전자를 직접 세포 내에 삽입하는 기술이다. 메신저리보핵산(mRNA) 전달에 필수적인 지질나노입자(LNP)가 필요하지 않다는 특장점을 지닌다.

(자료=펨토바이오메드)

기존에는 세포 내에 유전물질 등을 전달하기 위해 바이러스 전달체 바이럴벡터를 주로 활용했다. 바이러스의 세포 침투 능력을 이용하는 방식이다. 이 경우 벡터인 바이러스 자체의 독성에 대한 우려가 있다. 올해 들어 연이어 고배를 마시고 있는 유전자치료제도 벡터로 인한 부작용이 문제였다. 바이럴벡터는 고유의 특성에 의해 전달할 수 있는 물질도 한정된다. 각 세포에 일정한 양이 주입되기 어렵다는 점도 한계로 지적된다.

셀샷은 영구적인 유전자조작을 목표하는 세포핵 주입 기술인 ‘CS-DNF’와 대량 처리가 가능한 세포질 내 주입 기술인 ‘CS-CCD’로 나눌 수 있다. 먼저 개발된 기술은 세포핵에 직접 유전물질을 주입하는 CS-DNF다. 세포가 주입 장비 속 좁은 통로에 흘러가게 만들고, 이 중간에 유리로 만든 나노주사기를 배치해 물질을 집어넣는 기술이다.

펨토바이오메드는 나노주사기 방식보다 100만배 이상 높은 처리량으로 mRNA를 대상 세포에 주입하는 CS-CCD도 개발했다. CS-CCD는 세포와 물질이 물리적으로 섞이지 않는 상태에서 전기천공을 가해 주입하는 기술이다. 세포와 물질이 섞이지 않으니 배양배지 상태의 세포를 그대로 사용할 수 있다. 세척 과정도 불필요하고 버퍼도 사용하지 않는다. 버퍼에 대한 특허를 회피하고 생산 효율성도 높인 것이다.

펨토바이오메드 관계자는 “기존의 전기천공 방식은 물질을 대용량으로 세포 안에 전달은 가능하나 균일하지 못하고, 세포 생존율이 낮은 한계가 있었다”며 “셀샷을 활용하면 공정 효율성과 세포 생존율을 크게 끌어올릴 수 있어 약가도 대폭 낮출 수 있다”고 설명했다.

실제 펨토바이오메드는 셀샷의 편리성, 안전성, 효율성, 상업성 등을 증명하고 있다. 지난 10월 시간당 10억개 세포 이상의 처리속도를 자랑하는 선천성 면역세포(NK세포) 내 mRNA 전달 기술을 개발한 게 대표적인 예다. 연내 시간당 최대 50억개 NK세포에 mRNA를 주입할 수 있는 기술의 고도화를 이뤄낸다는 방침이다.

특히 셀샷은 90% 세포 생존률과 90% 이상의 세포 형질 전환 효율도 달성했다. 이는 기존 전기천공방식의 대용량 유전물질 전달과 비교하면 상당히 높은 세포 생존률이다. 미국 식품의약국(FDA)는 CAR-T 치료제 승인 요건도 훌쩍 뛰어넘는다. FDA는 CAR-T 치료제 승인 요건으로 70% 이상의 세포 생존률과 15% 이상의 CAR 발현 효율을 기준으로 정해두고 있다. 이달 기준으로 셀샷 관련 글로벌 등록 특허는 41건, 출원 특허는 71건이다.

현재 글로벌 경쟁사로는 미국 맥스사이트가 있다. 이 회사는 자체 물질전달 기술인 ‘엑스퍼트’ 기반으로 물질 전달 플랫폼을 라이센싱하고 있다. 전기천공을 기반으로 한다. 맥스사이트의 현재 시가총액은 약 1조 3000억원에 달한다. 맥스사이트는 13개의 전략적 플랫폼 라이선스(SPLs)를 계약했고 75개 이상의 임상 계약을 체결했다. 업계에 따르면 맥스사이트는 임상 진행 상황에 따라 9억 5000만 달러(약 1조 1200억원) 이상의 마일스톤을 예상한다.

펨토바이오메드 관계자는 “글로벌 제약·바이오사와 병원 등을 대상으로 연구용 장비와 시스템 판매를 논의하고 있다”며 “궁극적으론 장비 납품이 아닌 CAR-T, CAR-NK, mRNA 등 다양한 치료제 개발 플랫폼 기술수출을 목표로 하고 있다”고 강조했다.

(자료=펨토바이오메드)