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[이데일리 김새미 기자] 이엔셀(456070)은 중간엽 줄기세포 EN001(MSC) 또는 MSC에서 분비된 인슐린을 이용한 샤르코마리투스병(CMT) 예방·치료 용도에 대한 특허가 호주 특허청에 정식 등록됐다고 14일 밝혔다.

이엔셀 로고 (사진=이엔셀)

CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없다.

이엔셀이 CMT 치료를 위해 개발하고 있는 신약 파이프라인 EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포 치료제이다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 게 특징이다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

EN001은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. CMT는 희귀질환으로 분류돼 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있다. EN001은 최근 임상 2a상 진입을 앞두고 있다.

이번에 등록된 EN001 용도 특허는 그 동안 다양한 연구를 통해 신경 보호·재생 능력이 확인된 중간엽 줄기세포와 대사 조절·신경 기능 유지에 중요한 역할을 하는 인슐린을 결합한 새로운 CMT 치료 전략에 관한 것이다. 지난해 유럽에서 등록된 바 있다.

이엔셀 관계자는 “유럽과 호주를 비롯해 앞으로도 글로벌 주요 시장에서 특허권 등록을 확대하며 이엔셀의 독점적 권리를 확보할 계획“이라며 “이번 용도 특허는 희귀질환 치료제 분야에서 글로벌 제약사와의 협력과 기술 수출을 위한 중요한 밑거름이 될 것”이라고 말했다.