pharm edaily

[이데일리 송영두 기자] 아이씨엠은 지난 5월 7일~11일 개최된 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에서 퇴행성 골관절염 유전자치료제 ICM-203의 임상시험 1/2a상 중간 결과를 구두 발표했다고 20일 밝혔다.

ASGCT(American Society of Gene and Cell Therapy)는 전세계 제약·바이오 학계 및 산업계 관계자들이 참가하는 유전자세포치료 분야 내 세계 최고 권위의 학회다.

ICM-203은 아데노부속바이러스(AAV; Adeno-Associated Virus) 전달체에 치료유전자 Nkx3.2를 탑재한 유전자치료제로, 무릎 관절강 주사를 통해 연골 생성을 촉진하고 활막염증을 억제함으로써 골관절염의 근본적인 치료를 가능하게 만드는 혁신신약 DMOAD(Disease Modifying Osteoarthritis Drug) 후보물질이다.

이번 발표는 ICM-203을 인체에 적용한 첫 사례로, 2022년 3월 호주에서 골관절염 환자를 대상으로 후보약물 투약을 개시하여 1년 동안 확보한 안전성 확인 및 유효성 검증 결과를 포함하고 있으며, 현재 맹검 유지 상태임에도 불구하고 관절 구조 및 기능 개선, 통증 완화, 관절 연골 퇴행 억제 등 유의미한 경향성이 확인됐다. 특히 ASGCT에 제출된 초록이 구두 발표로 선정되었다는 점은 ICM-203 임상 데이터의 경쟁력과 기대감을 국제 무대로부터 인정받은 셈이다.

아이씨엠은 이번 발표를 통해 “대표적인 노인성 난치 질환인 골관절염의 유전자치료기술 적용 가능성에 대한 글로벌 학계와 산업계의 관심과 주목을 받았다”며 “골관절염 외에도 퇴행성 망막질환 및 난청 치료를 위한 유전자치료제를 개발해 사업 분야를 다변화할 계획”이라고 말했다.

한편 아이씨엠은 호주에 이어 미국 FDA에서도 2022년 10월 ICM-203 임상시험계획(IND) 승인을 받은 바 있으며, 지난 4월에는 안과 퇴행성질환 AAV 유전자치료제 개발 역량을 인정받아 국가신약개발재단(KDDF)의 ‘글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원’ 사업 과제로 선정되기도 했다.