[이데일리 김지완 기자]에스티팜(237690)이 차세대 에이즈(HIV) 치료제 임상 2a상에서 ‘성공’ 기대감을 키우고 있다.

15일 에스티팜에 따르면, 자사 에이즈 치료제 후보물질 ‘피르미테그라비르’(STP0404) 임상 2a상 중간결과가 오는 20일 미국 애틀랜타에서 열리는 ‘IDWeek 2025’ 학회에서 공개된다.

오는 19일(현지시간)부터 22일까지 미국 애틀란타에서 개최되는 IDWeek 2025. (제공=IDWeek)

STP0404는 ‘알로스테릭 인테그라제 저해제’(ALLINI) 계열로, 기존 HIV 치료제와 완전히 다른 방식으로 바이러스 증식을 차단한다.

기존 인테그라제 저해제(INSTI)는 바이러스 유전체가 숙주 DNA에 삽입되는 과정을 막는 데 초점을 맞췄다.

반면 STP0404는 인테그라제 효소의 활성 부위가 아닌 보조인자(LEDGF/p75) 결합 부위에 작용, 인테그라제 간의 비정상적인 다중 결합을 유도, 바이러스가 ‘성숙하지 못하게’ 만든다.

즉, 감염된 세포 내에서 HIV 입자가 형성되더라도 비감염성 형태로 남게 해, 바이러스의 ‘복제 사슬’을 근본적으로 끊는 새로운 접근법이다.

ALLINI 계열은 10여 년 전부터 글로벌 제약사들이 연구를 시도했지만, 전임상 단계에서 독성 문제 등으로 중단된 바 있다. 이 가운데 STP0404는 세계에서 유일하게 임상 2상에 진입한 ALLINI 후보물질로, ‘세계 최초 기전 약물’(first-in-class) 가능성을 인정받고 있다.

“5%만 오를 수 있는 무대”… 임상 성과 자신감

관심이 모아지는 것은 에스티팜의 이번 이번 발표는 단순 포스터가 아닌 구두발표(oral session)로 선정됐다는 점이다.

에스티팜 관계자는 “STP0404 임상 2상 중간 데이터를 IDWeek에서 발표할 예정”이라며 “중간결과를 발표하는 데, 구두발표 세션에 선정된 것 자체가 이례적”이라고 말했다.

이어 “IDWeek은 포스터로 채택되기도 어렵다”면서 “이번 발표가 단순한 포스터가 아닌 구두발표에 채택된 것만 봐도, 글로벌 학계가 STP0404 데이터를 긍정적으로 평가하고 있음을 의미한다”고 덧붙였다.

IDWeek에는 매년 5000편 이상의 초록이 제출되지만, 이 중 구두발표로 선정되는 비율은 약 5~10% 내외에 불과하다. 구두발표 경쟁이 그만큼 치열하단 얘기다.

이를 두고 업계에선 사실상 에스티팜의 에이즈 치료제 임상 2a상 중간결과가 성공적임을 암시하는 신호로 받아들이고 있다.

IDWeek는 미국감염병학회(IDSA) 를 중심으로, 병원역학학회(SHEA), HIV치료제협회(HIVMA), 소아감염병학회(PIDS), 감염병약사학회(SIDP) 등이 공동 참여하는 세계 최대 규모의 감염병 학회다. 감염병, 역학, 항생제 내성, 바이러스 질환(HIV 포함), 임상 감염병 치료, 공중보건 등 다양한 주제를 아우른다. 지난해 행사엔 1만1417명이 참여했고 3078건의 연구결과가 발표됐다.

현재 진행 중인 STP00404 임상 2a상은 치료 경험이 없는 HIV 감염 환자 36명을 대상으로 한 다국가 임상으로, 저용량·중용량·고용량 세 가지 군으로 나눠 진행된다.

이번에 발표될 중간결과는 코호트 1·2군의 총 16명 데이터에 대한 분석으로, 항바이러스 효과 및 안전성·내약성을 중점 평가한다.

앞서 STP0404는 지난 2022년 건강한 성인을 대상으로 한 임상 1상에서 양호한 안전성과 내약성을 입증했다.

1상에서 최고용량까지 투여했음에도 중대한 이상반응은 보고되지 않았다. 약동학(PK)에서도 예측 가능한 용량-노출 관계가 확인됐다.

당시 남아프리카공화국에서 진행된 1상 결과는 국제학회 ‘AIDS 2022’에서 발표됐으며, 해외 연구자들로부터 “안전성과 작용기전이 모두 확보된 새로운 계열의 약물”이라는 평가를 받았다.

에스티팜 관계자는 “아직 환자 수가 많지는 않지만, 저용량과 중용량에서도 의미 있는 항바이러스 효능이 확인됐다”며 “임상결과는 엠바고에 따라 학회 발표 이전까지는 비공개 상태”라고 말했다.

IDWeek 2025에서 오는 20일(현지시간) 오후 2시경 에이즈(HIV) 치료제 STP0404의 임상시험 결과 발표를 안내하고 있다. (제공=IDWeek)

◇기술수출 가능성 ‘상당’… 35조원 HIV 시장 노린다

현재 HIV 치료제 시장은 연간 약 35조원(270억달러) 규모로, 길리어드, 비브, 머크 등 소수 글로벌 제약사가 장악하고 있다.

이 시장은 오랜 기간 복합요법 중심으로 유지돼 왔으나, 내성·순응도·약물 부작용 등 한계가 누적되며 새로운 기전의 약물에 대한 수요가 커지고 있다.

HIV 치료는 1990년대 중반 이후 ‘복합요법’이 표준으로 자리 잡았다. 바이러스 증식 단계를 각각 차단하는 역전사효소 저해제(NRTI·NNRTI), 프로테아제 저해제(PI), 인테그라제 저해제(INSTI) 등을 병용해 바이러스 부하를 억제하는 방식이다.

이 전략으로 HIV를 사실상 만성질환 수준으로 관리할 수 있게 됐지만, 장기 복용 과정에서 내성이 누적되는 문제가 나타났다. 또, HIV 환자는 평생 하루 1~2차례 약을 복용해야 하는 데, 약을 한 번만 빼먹어도 혈중 약물 농도가 떨어졌다.

이는 곧 바이러스 재활성, 치료 실패, 내성 발생 등의 악순환을 불렀다. 특히 장기 복용 부작용으로 간, 신장 기능 이상, 대사 장애, 골밀도 감소, 체중 증가 등의 부작용이 생겼다. 이에 복용 횟수를 줄이면서 내성 위험을 낮추고 부작용을 최소화하는 새로운 약물에 대한 필요성이 대두됐다.

에스티팜 관계자는 “최근 등장한 ‘캡시드 저해제’(capisd inhibitor) 이후 새로운 기전의 HIV 치료제가 없다”며 “STP0404가 임상 2a상에서 확실한 효과를 입증할 경우, 기술수출 협상이 활발해질 것으로 기대한다”고 말했다.

캡시드 저해제는 HIV 외피 단백질인 캡시드를 표적으로 삼는다. 기존 HIV 치료제와 달리 바이러스 껍질 구조 자체를 무너뜨려 복제주기를 근본적으로 차단한다.

에스티팜은 글로벌 임상 3상이나 상업화를 자체 추진하기보다는, 임상 2a상 이후 기술수출(라이선스 아웃) 을 통해 해외 파트너십을 맺는 전략을 유력하게 검토 중이다.

에스티팜 관계자는 “국내 기업이 단독으로 글로벌 상업화까지 가기에는 비용 부담이 크다”며 “임상 2상 데이터를 확보한 뒤, 다국적 제약사와 공동개발 혹은 기술이전 협상을 추진할 계획”이라고 밝혔다.