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[이데일리 김승권 기자] 엔비디아 투자 유치로 주목받은 글로벌 1위 인공지능(AI) 신약개발사 리커전 파마슈티컬스(Recursion)이 뇌 질환 AI 신약 관련 치료제 임상 2상에서 절반을 성공만을 거뒀다. 주 평가 지표를 달성했고 위약과 비교시 환자에 안전하고 견딜 수 있는 것으로 입증했다. 하지만 효능측면에서는 기대치보다는 다소 낮게 나왔다. 리커전은 미국 식품의약국(FDA)과 협력해 계속해서 후속 개발을 진행할 예정이다.

절반의 성공이지만 그간 효능 문제로 투자 유치에 씨가 말랐던 국내 AI신약개발업계에서는 긍정적인 전망이 나오기 시작했다. 리커전의 임상 디자인 방식으로 성과를 낼 수 있다는 희망이 생겨서다. 이에 대표 AI신약개발 상장사 보로노이(310210), 파로스아이바이오(388870)의 임상 현황을 다시 짚어봤다.

보로노이 주가 추이 (사진=네이버증권 갈무리)

리커전 뇌질환 임상2상, 성공으로 볼 수 있나

5일 미국 외신에 따르면 리커전은 지난 3일 뇌해면체 기형(CCM) 치료제 후보물질인 REC-994의 시카모어(SYCAMORE) 임상 2상 탑라인 결과를 발표했다. 뇌해면체 기형(CCM)은 뇌의 혈관이 확장되고 불규칙해져서 혈액이 뇌나 척수로 새어나와 생명을 위협하는 질환이다.

이번 임상은 경구제인 REC-994를 투약하는 시험이다. CCM 환자 62명을 대상으로 REC-994의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 12개월 무작위, 이중맹검, 위약 대조를 연구했다.

해외 AI신약개발 기업 임상 현황 (자료=각사, DB투자)

그 결과, 이 약물은 위약군과 200mg 및 400mg 투여군 모두에서 유사한 안전성 프로파일을 보였고 부작용의 빈도와 중증도에는 유의미한 차이가 없었다. 2차 유효성 평가변수에서는 400mg 용량에서 위약에 비해 병변 부피와 헤모시데린 고리 크기가 감소한 것으로 나타났다. 즉 1차 안전성 평가변수를 충족했고 가장 높은 용량을 투여받은 참가자들 사이에서 MRI 기반 효능 측정에서 일부 효능만 증명됐다. 하지만 12개월 시점에서 유의미한 개선은 관찰되지 않았다. 통계적 유의성을 입증하지 못한 것이다.

임상 주임 연구원인 잔칼 버크하드(Jan-Karl Burkhardt) 박사는 “현재 수술 이외의 치료 옵션이 제한된 CCM 환자들의 충족되지 않은 요구를 해결할 수 있는 REC-994의 잠재력에 대해 낙관한다”고 표명했다.

리커전은 FDA와 협력하여 후속 연구에 대해 논의할 계획이다. REC-994는 이전 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

이밖에 임상 결과 발표도 다수 남아있다. 리커전은 딥러닝(컴퓨터가 스스로 외부 데이터를 조합·분석해 학습하는 기술)이 가능한 생성형 AI를 통해 임상 2·3상 1개, 임상 2상 2개, 임상 1상 2개로 5개의 AI 개발 후보물질이 임상에 진입한 상태다.

5개 후보물질은 ‘REC-994’(대뇌 해면체 기형), ‘REC-2282’(신경섬유종증), ‘REC-4881’(가족 선종성 폴립증), ‘REC-3599’(GM 강글리오사이드증), ‘REC-3964’(클로스트리디움 디피실 장염) 등이다. 연내에는 REC-994와 REC-2282의 임상 2상 결과가, 내년 1분기에는 REC-4881의 임상 2상 결과가 발표될 것으로 전망된다.

보로노이, 비소세포폐암 임상1상 기대에 주가 급등...파로스아이도 1상 순항

AI신약개발을 표방하는 국내 기업들의 임상에도 관심이 쏠린다. 보로노이(310210), 파로스아이바이오(388870)가 대표적인 코스닥 상장 기업이다.

먼저 보로노이는 최근 주가가 지속적인 상승세를 보이며 기대감이 큰 기업으로 꼽힌다.보로노이의 최근 주가는 지난 6월보다 두배 이상 상승했다. AI로 개발한 후보물질 외에도 기존 미국 파트너와 진행 중인 임상 시험에 대한 기대감 때문으로 풀이된다.

파로스아이바이오, 신테카바이오 주가 추이 (사진=DB투자)

보로노이 미국 파트너사 오릭은 최근 VRN07 임상 1b상 시험에서 용량증량을 최근 완료했다. VRN07은 EGFR과 HER2 엑손 20 삽입 돌연변이가 있는 비소세포폐암과 고형암을 타깃으로 개발되고 있는 4세대 신약 후보물질이다.

오릭은 △EGFR 엑손 20 삽입 △HER2 엑손 20 삽입 △EGFR 비정형 돌연변이를 포함한 비소세포폐암 환자를 대상으로 VRN07 임상 1b상을 진행 중이다. VRN07는 이미 안전성은 물론 긍정적인 효능도 나타냈다. 기존 치료제로 치료 효과가 나타나기 어려운 뇌 전이 폐암 여성환자와 남성환자 각각 1명에서 완전관해 사례가 확인된 상황이다. 오릭은 오는 2025년 상반기에 업데이트된 임상 1b상 데이터를 발표할 계획이다.

파로스아이바이오는 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용한 희귀난·치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 대표 파이프라인은 ‘PHI-101’, ‘PHI-501’로 각각 임상 1상 및 전임상 마무리 단계에 있다.

특히 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘PHI-101’는 연구자 주도 임상 계약을 지난달 26일 체결했다. 연구자 주도 임상은 임상의가 주도하는 임상 시험으로, 제약사가 개발한 신약을 이용해 새로운 치료 방법을 찾는 연구를 말한다.

AML의 궁극적인 치료 목적은 재발이 없는 완전관해에 도달하는 것이다. 재발의 주요인은 미세잔존질환(MRD)으로, MRD 검사 결과에 따라 완치 판정을 받은 이후에도 지속적인 관찰과 관리가 필요하다. 회사는 이번 연구자 주도 임상으로 PHI-101이 기존 재발 및 불응성 AML 치료를 넘어 완전관해의 유도와 유지 요법으로도 그 활용처를 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “ALLG와 연구자 주도 임상 시험 계약을 체결하고, 세계적인 AML 치료의 권위자인 웨이 교수가 임상 책임자로 참여한다는 점은 곧 PHI-101이 다양한 AML 치료제로 확대 가능성을 인정받았다는 의의가 있다”고 설명했다.